2017年9月1日，美国食品和药品监管局今天批准Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin)为有新诊断的急性髓性白血病成年的治疗患者肿瘤表达CD33抗原(CD33-阳性AML)。FDA还批准Mylotarg对年龄2岁和以上有CD33-阳性AML患者的治疗患者经历一个复发或患者对初始治疗没有反应(难治性)。
Mylotarg在2000 年原先接受加速批准作为一个标准-单独治疗为老年患者有CD33-阳性AML曽经历一个复发。Mylotarg被志愿地撤出市场后随后验证性试验未能证实临床获益和显示安全性担忧，包括一个高数量早期死亡。今天的批准包括一个较低的推荐剂量，一个不同的时间表与化疗联用或对它自身，和一个新患者群。
FDA的肿瘤学卓越中心主任和FDA的药品评价和研究中心血液学和肿瘤学办公室代理主任Richard Pazdur，M.D.说：“在仔细审阅新给药方案，它显示这个治疗获益胜过风险后我们正在批准Mylotarg，” “Mylotarg的历史强调检查另外给药，时间表，和对有癌症患者治疗给药的重要性，尤其是在那些最可能受到治疗副作用伤害的患者中。”
AML是一种迅速地进展癌症，它在骨髓中形成和导致在血流中白血细胞数量增加。美国国立癌症研究所估计今年约21,380人将被诊断有AML和10,590有AML患者将死于该疾病。
Mylotarg是一种靶向治疗由that consists of 一种抗体连接至一个对细胞毒性的抗-肿瘤药物。它被认为通过使抗-肿瘤药至表达CD33抗原的AML细胞，阻断癌细胞生长和至细胞死亡而起作用。
在一项总共271例有新诊断CD33-阳性AML患者成年研究Mylotarg与化疗联用的安全性和疗效，患者被随机化接受Mylotarg与柔红霉素和阿糖胞苷组合或接受柔红霉素和阿糖胞苷无Mylotarg。试验测量“无事件生存，” 或患者进行如何长无某些合并症，包括对治疗反应失败，疾病复发或死亡，从患者开始试验日期。接受Mylotarg与化疗组合患者无合并症进程比单独接受化疗较长(中位数，无事件生存17.3月相比较9.5月)。
在两项，分开试验研究Mylotarg作为一个标准-单独治疗的安全性和疗效。第一个试验包括237例有新诊断不能耐受或选择不接受强化化疗的AML患者。患者被随机化接受用Mylotarg或最佳支持医护。试验测量“总体生存，” 或从他们开始试验日期生存多长。接受Mylotarg 患者生存长于仅最佳支持医护患者(中位总体生存4.9月相比较3.6月)。第二个试验是一个单臂研究包括57例有CD33-阳性AML患者，患者曽经历一次疾病复发。接受单次Mylotarg的疗程患者。试验测量有多少患者实现完全缓解。用Mylotarg治疗后，26%患者实现一个完全缓解持续一个中位11.6月。.
Mylotarg的常见副作用包括包括发热，恶心，感染，呕吐，出血，在血中血小板低水平，在口腔中肿胀和溃疡，便秘，皮疹，头痛，肝功能测试升高，和某些白血细胞低水平(嗜中性减少)。Mylotarg的严重副作用包括低血细胞计数，感染，肝损伤，肝中静脉阻断(肝静脉阻塞性疾病)，输注相关反应，和严重出血。妊娠或哺乳喂养妇女不应用Mylotarg，因为它可能致危害至一个发育胎儿或新生婴儿。对Mylotarg或它制剂任何组分有超敏性患者不应使用Mylotarg.
对Mylotarg处方资料包括一个黑框警告严重或致命肝损伤(肝胆毒性)，包括肝中静脉阻断(静脉-阻塞性疾病或肝窦阻塞综合征)，用Mylotarg有些患者发生。
Mylotarg接受 孤儿药物指定，它提供鼓励帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。
FDA授权Mylotarg的批准给予Pfizer有限公司。.
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574507.htm