2022年05月03日，Ipsen宣布，欧盟委员会（EC）已批准将Cabometyx®（​​卡博替尼）作为单一疗法用于治疗患有局部晚期或转移性、难治性或不合格的分化型甲状腺癌成人患者用于放射性碘治疗，在之前的全身治疗期间或之后有进展。

  该批准是欧洲首例针对这种罕见疾病的此类批准。如果在使用全身治疗后疾病进展，治疗选择现在是有限的。

  EC的批准是基于关键III期COSMIC-311研究的结果，其中，在计划的中期分析中，实现了无进展生存期(PFS)的主要终点，表明疾病进展风险显着降低与安慰剂相比，死亡率降低78%（风险比[HR]：0.22[96% 置信区间[CI]：0.13-0 .36；p<0.0001），中位随访时间为6.2个月。客观缓解率(ORR)是另一个主要终点，在8.9个月的中位随访期内，Cabometyx的优势也为15%，而安慰剂为0% (p=0.028)，但不符合统计学显着性标准. 鉴于该分析中证明的有效性和安全性，独立数据监测委员会建议停止招募和揭盲地点和患者。

  最终分析的结果在10.1个月的中位随访期内，随后在欧洲医学肿瘤学会2021 年虚拟大会上公布（ESMO）；在这项分析中，Cabometyx 继续显示中位 PFS 增加 11.0 个月（与安慰剂相比为 1.9 个月），与安慰剂比率相比，疾病进展或死亡风险持续降低 78%（HR：0.22、96%置信区间 [CI]：0.15-0.32；p<0.0001)。这些新的分析还证明了Cabometyx的持续卓越疗效独立于先前针对血管内皮生长因子(VEGF)的治疗，支持医生治疗顺序决策的灵活性。

  在COSMIC-311试验中通过两种检测建立的安全性概况与之前观察到的Cabometyx 一致，并且不良事件(AE)采用新的检测方法进行管理.

  在获得EC批准之前，Exelixis于2021年9月宣布Cabometyx已获得美国监管机构 (FDA) 的批准，用于治疗12岁及以上患有局部晚期或转移性DTP且在VEGF靶向治疗后进展的成人和儿童患者，以及是放射性碘难治的或不合格的。

  放射性碘难治性分化型甲状腺癌 (RAI-R DTC)

  2020年，全球诊断出超过580,000例甲状腺癌新病例。甲状腺癌是全球第九大最常见的癌症，女性的发病率是男性的三倍（女性癌症的发病率是二十分之一）。甲状腺癌性肿瘤具有分化、髓质或间变性形式。分化型甲状腺肿瘤约占病例的 90-95%。这些包括乳头状、滤泡状和Hürthle 细胞癌. TCD通常用手术治疗，然后用放射性碘 (RAI) 治疗去除剩余的甲状腺组织，但大约5-15%的癌症对 RAI 治疗有抵抗力。发生RAI-R DTC的患者预后较差，估计中位生存时间为3至5年。

  Cabometyx（Cabozantinib）卡博替尼靶向c-Met、VEGFR1/2/3、AXL、RET、KIT、FMS（FLT-3）、TIE-2（TEK）、（TRKB）。是由Exelixis Inc. 发现和开发的。Ipsen拥有 Cabometyx 在美国和日本以外的独家营销权。Cabometyx在美国由Exelixis和日本武田制药有限公司销售。Cabometyx是Exelixis的注册商标。

  信息来源：

  1）Ipsen : La Commission européenne approuve Cabometyx® comme traitement de deuxième ligne dans le cancer de la thyroïde différencié réfractaire à l’iode radioactif

  2）https://www.businesswire.com/news/home/20220502005680/fr