2016年5月31日，Intercept宣布，美国食品和药物管理局加速批准Ocaliva（奥贝胆酸）联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或作为无法耐受UDCA的成人的单一疗法。
  PBC是一种慢性或长期疾病，导致肝脏中的小胆管发炎、受损并最终被破坏。这会导致胆汁留在肝脏中，随着时间的推移会损伤肝细胞，导致肝硬化或肝脏瘢痕形成。随着肝硬化的进展，肝脏中瘢痕组织的数量增加，肝脏失去了功能。
  美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心药物评估III办公室副主任Amy Egan医学博士、公共卫生硕士说：“未经治疗或对UDCA没有反应的患者有肝功能衰竭和死亡的风险。”。“今天对Ocaliva的批准为患有PBC的患者提供了一种重要的治疗选择，这些患者对唯一的其他批准疗法UDCA没有反应。”
  口服Ocaliva可与法尼醇X受体（FXR）结合，FXR是一种存在于肝脏和肠道细胞核中的受体。FXR是胆汁酸代谢途径的关键调节因子。Ocaliva增加肝脏的胆汁流量，抑制肝脏中胆汁酸的产生，从而减少肝脏暴露于有毒水平的胆汁酸。
  美国食品药品监督管理局的批准是基于生物标志物碱性磷酸酶（ALP）水平的降低，作为替代终点，基于多层次的证据（机械、临床试验、流行病学），可以合理地预测临床效益，包括无移植生存率的提高。Ocaliva的安全性和有效性在216名参与者的对照临床试验中得到了证实。12个月后，与安慰剂治疗的参与者相比，Ocaliva治疗的参与者ALP水平降低的比例更高。
  Ocaliva最常见的副作用是严重的皮肤瘙痒（瘙痒症）、疲劳、腹痛和不适、关节疼痛（关节痛）、喉咙中部疼痛（口咽）、头晕和便秘。Ocaliva不应用于完全胆道梗阻的患者。
  还有一种已获批准的PBC治疗方法，UDCA，于1997年获得美国食品药品监督管理局批准。UDCA对50%以上的患者有效，但高达40%的患者使用UDCA后血液化学（如ALP和/或总胆红素）没有充分降低，而5-10%的患者无法耐受UDCA。
  美国食品药品监督管理局授予Ocaliva快速通道指定，这一过程旨在促进开发，加快对旨在治疗严重疾病并证明有可能解决未满足医疗需求的药物的审查。美国食品药品监督管理局还授予Ocaliva孤儿药称号。孤儿药指定提供税收抵免、用户费用豁免和孤儿药独家资格等激励措施，以协助和鼓励罕见病药物的开发。
  Ocaliva是根据该机构的加速批准计划获得批准的，该计划允许根据临床数据批准一种治疗严重或危及生命的疾病的药物，该数据显示该药物对替代终点有影响，合理地预测了患者的临床益处。该计划为患者提供了早期获得有前景的新药的机会，同时该公司进行了验证性临床试验。
  尽管目前正在进行一项验证性试验，但尚未确定接受Ocaliva治疗的患者的生存率、肝硬化进展或其他疾病相关症状的改善情况。
  信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-ocaliva-rare-chronic-liver-disease