Neurocrine Biosciences公司近日宣布，FDA已受理优先评审Ingrezza（valbenazine）用于治疗迟发性运动障碍的新药上市申请（NDA）。Ingrezza申请PDUFA（处方药消费者付费法案）的目标操作日期是2017年4月11日。
Ingrezza的NDA包括来自Kinect 2和Kinect 3临床试验结果，临床试验评估了超过330位迟发性运动障碍患者。NDA提交的文件包括来自这些临床研究的数据以及另外18个临床试验结果、大量的临床前试验结果和药物制造数据。
优先评审资格会加速FDA对药物的评审时间，因此接受NDA的时间将从10个月缩短为6个月。公司将全部注意力和资源用于FDA评估药物的上市申请上，如果获得批准，则会在治疗严重病症的安全性或有效性方面有显著提高。Ingrezza（valbenazine）之前已从FDA获得快速通道和突破性疗法认定。
“这对Neurocrine公司以及尤患有迟发性运动障碍的患者来说，都是一个重要的里程碑，” Neurocrine Biosciences董事长兼首席执行官Kevin C. Gorman说，“我们将继续与FDA合作，以帮助FDA评审Ingrezza的新药上市申请，从而为患者和医生带来这种重要的治疗方案。”
关于迟发性运动障碍
迟发性运动障碍特征是面部、躯干或四肢不自主的节律性重复运动，包括咂嘴、鬼脸、伸舌头、面部运动、眨眼和瘪嘴。这些症状很少是可逆，目前FDA还没有批准的治疗方法。
迟发性运动障碍、Tourette综合症、亨廷顿氏舞蹈病、精神分裂症、迟发性肌张力障碍等疾病的部分特点是多巴胺亢奋，调节这些疾病中神经元多巴胺浓度，可以给患者带来益处。
关于Ingrezza
VMAT2（囊泡单胺转运体2）是集中位于人脑中的蛋白质，其主要负责在联合前神经元的重新包装和运输单胺类分子（多巴胺、去甲肾上腺素、5-羟色胺和组胺）。Neurocrine公司开发的Ingrezza（valbenazine或NBI-98854）是一种新型的高度选择性VMAT2抑制剂，调节神经通信过程中的多巴胺释放，对VMAT1、其他受体、转运蛋白和离子通道有很少或没有亲和力。Ingrezza旨在提供低且持续的活性药物血脑浓度，以允许每日一次给药。
2014年，Neurocrine公司因Ingrezza治疗迟发性运动障碍获得FDA的突破性疗法认定。
2016年10月，FDA正在优先评审Ingrezza用于治疗迟发性运动障碍的新药上市申请。专利商品名Ingrezza已经被FDA有条件接受。
Neurocrine公司也正在研究Ingrezza治疗Tourette综合症的安全性和有效性。公司有两个正在进行的安慰剂对照II期Tourette综合症的临床试验T-Forward和T-Force GREEN，分别用于评估Ingrezza在成人和儿科体内效果。每个临床试验都预期招募多达90名Tourette综合症受试者。此外，Neurocrine公司最近启动了一项多达180名Tourette综合症受试者、开放标签、固定剂量的Ingrezza累计研究。
来源：
https://www.drugs.com/nda/ingrezza_161011.html |
