2015年12月11日，美国FDA批准尿苷三乙酸酯（uridine triacetate；商品名：Vistogard）用于接受癌症治疗药物氟尿嘧啶或卡培他滨过量治疗的成年及儿童的急症治疗，或用于接受这些癌症药物治疗后四天内发生某些严重或危及生命毒性的患者。
癌症治疗不仅需要选择可能最有效及有良好耐受性的药物，而且要确保在合适的间隔时间内使用正确的剂量。虽然这种情况很少发生，但不经意的药物过量可能会发生，FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。今天批准的是一款首创型治疗药物，在这些化疗药物过量或出现危及生命的毒性之后，它可以潜在拯救患者的生命。
氟尿嘧啶（输液使用）及卡培他滨（口服使用）是相似类型的化疗药物，数十年来，它们用来治疗几种类型的癌症，包括乳腺癌及胃肠癌。氟尿嘧啶或卡培他滨的药物过量是很少见的，但在发生时，后果是严重的，并且可能是致命的。
尿苷三乙酸酯是一款口服使用的药物，它能阻断因氟尿嘧啶化疗导致的细胞损伤及细胞死亡。在药物过量（不管有没有症状）或严重或危及生命毒性发作早期，患者应尽快地服用尿苷三乙酸酯。在以尿苷三乙酸酯治疗后，患者的医疗保健提供者将决定他或她应该何时恢复化疗。
尿苷三乙酸酯的有效性与安全性在135名成人及儿科癌症患者中得到研究，这些患者在两项独立的试验中进行治疗，他们要么接受过量的氟尿嘧啶或卡培他滨，要么有早期发作的毒性，他们在接受氟尿嘧啶治疗后的96小时内有显著的严重或危及生命的毒性（不是由药物过量引起）。
这项研究的主要指标是30天时的患者生存率，或30天之前可以继续化疗的患者百分比。在这些因严重或危及生命毒性早期发作而以尿苷三乙酸酯治疗的患者中，89%的人在30天时仍然存活。在两项研究中，33%的患者在不到30天的时间内可以继续化疗。
尿苷三乙酸酯不被推荐用于治疗与氟尿嘧啶或卡培他滨相关的非急症副作用，因为尿苷三乙酸酯可能会减轻这些药物的效果。尿苷三乙酸酯在以氟尿嘧啶或卡培他滨治疗96小时之后的有效性与安全性尚未确定。尿苷三乙酸酯治疗最常见的副作用是腹泻、呕吐及恶心。
FDA授予了尿苷三乙酸酯孤儿药资格，这一资格可以提供经济上的激励，如临床试验税收抵免、申请者费用豁免及市场独占权资格，以此促进罕见病药物的开发。尿苷三乙酸酯还被授予了优先审评资格及快速通道审评资格，这两种不同的监管计划旨在根据某些新药对严重或危及生命疾病患者的潜在受益，促进并加快这些药物的开发与审评。尿苷三乙酸酯由位于马里兰州盖瑟斯堡的Wellstat Therapeutics公司上市销售。 |
