2022年8月1日,杨森制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准STELARA®（ustekinumab）用于治疗6岁及以上活动性银屑病关节炎（PsA）的儿科患者。这种罕见的疾病类似于成人PsA，影响5%至8%的患有慢性炎性关节炎的儿童和青少年。
  STELARA的四种适应症中有两种现在包括儿科患者，自2009年首次批准用于患有中度至重度斑块状银屑病（PsO）的成年人以来，进一步扩大了其治疗范围。
  STELARA是一种全人单克隆抗体，可选择性抑制白细胞介素（IL）-12和IL-23，这两种细胞因子被认为在缓解几种自身免疫性疾病中过度活跃的炎症反应中起着重要作用。STELARA作为皮下注射给药，每年四次，在两次起始剂量后给药，用于治疗6岁及以上患有活动性PsA的儿科患者。
  美国食品药品监督管理局的批准是基于药代动力学（PK）数据以及STELARA在多个3期研究中对中度至重度斑块型银屑病患者（PSTELLAR、CADMUS和CADMUS Jr）和活动性银屑病成人患者（PSUMMIT I和II）的既定疗效和现有安全性的外推。由于纳入临床试验的儿科PsA患者有限，研究人员利用了一种基于先前PK、疗效和安全性观察的外推方法，该方法来自密切相邻的患有中度至重度斑块PsO的儿科患者，他们也患有活动性PsA，以及患有中度至严重斑块PsO或活性PsA的成年患者。
  对数据的分析表明，STELARA在这些患有活动性PsA的儿科PsO患者中的PK暴露与STELARA的3期临床试验在没有活动性PsA的儿科PsO患者中的暴露一致，也与患有中度至重度斑块型PsO的成年患者或患有活动性PsA的成年患者一致，而这些患有活动期PsA的儿童PsO患者的常见疗效终点数据相似。
  关于儿童活动性银屑病关节炎
  儿童患者的活动性银屑病关节炎（PsA）是一种类似于成人PsA的罕见疾病，影响5%至8%的患有慢性炎性关节炎的儿童和青少年。活动性儿科PsA的症状在表现和严重程度上可能因患者而异，但通常包括关节炎症和皮肤病变。PsA可能是一种具有挑战性的疾病，特别是在年轻人群中，这加强了对额外治疗选择的需求。
  关于PSTELLAR
  PSTELLAR是一项3b期随机、双盲、活性对照、多中心研究，评估了将维持给药间隔延长至12周以上对STELARA在中重度斑块状银屑病患者中的临床疗效和安全性的影响。在开放标签治疗期间，患有中度至重度斑块状银屑病的成年人在第0、4和16周接受了STELARA治疗。达到第28周医生全球评估（PGA）清除/最低评分（PGA=0/1）的患者以1:4的比例随机分配到第1组[每12周（q12周）批准一次维持]或第2组（q12-24周；基于反应的剂量由PGA=0/1的丧失时间决定）。关键终点包括88至112周期间PGA=0/1（主要终点）和银屑病面积和严重程度指数（PASI 75）改善≥75%的就诊次数，以及28至112周之间的PGA/PASI反应。
  关于CADMUS
  CADMUS是一项3期随机、双盲、安慰剂对照、平行、多中心试验，评估了STELARA在12至17岁患有中度至重度斑块状银屑病的青少年患者中的疗效和安全性。患者（N=110）在首次服用研究药物前六个月以上被诊断为银屑病，银屑病面积严重性指数（PASI）评分大于或等于，医生总体评估（PGA）评分大于等于，体表面积（BSA）受累率至少为10%。此外，患者局部治疗控制不足，或适合全身/光疗。
CADMUS Jr的一项3期研究评估了STELARA治疗6至11岁患有中度至重度斑块状银屑病的儿科患者的疗效和安全性。
  关于PSUMMIT
  STELARA在活动性银屑病关节炎成年患者中的两项3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，即PSUMMIT I和PSUMMIT II，评估了在第0、4周和每12周皮下注射STELARA 45 mg或90 mg的疗效和安全性。这些试验包括被诊断为活动性银屑病关节炎的成年患者，尽管之前接受过常规治疗，但他们至少有五个压痛和五个肿胀的关节，C反应蛋白（CRP）水平至少为0.3mg/dL。PSUMMIT II还包括以前接触过肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂的成年患者。这两项研究的主要终点是第24周关节炎体征和症状至少改善20%的患者比例[American College of Rheumatology（ACR）20]。提交的第24周的次要终点包括：健康评估问卷残疾指数（HAQ-DI）评分的改善，关节炎体征和症状的改善50%或70%（ACR 50或ACR 70），以及根据银屑病面积严重程度指数（PASI 75）测量的银屑病皮肤病变的改善至少75%，这些患者在基线时至少有3%的体表面积受累。
  关于STELARA®（ustekinumab）
  STELARA®（ustekinumab）是一种人类白细胞介素（IL）-12和IL-23拮抗剂，在美国被批准用于治疗：1）适合光疗或全身治疗的6岁及以上患有中度至重度斑块状银屑病的成人和儿童；2） 成人和6岁及以上患有活动性银屑病关节炎的儿童；3） 患有中度至重度活动性克罗恩病的成年患者（18岁及以上）；4） 患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成年患者（18岁及以上）。
  信息来源：https://www.jnj.com/media-center/press-releases/stelara-ustekinumab-approved-by-the-u-s-food-and-drug-administration-to-treat-pediatric-patients-with-active-psoriatic-arthritis