2月14日，美国FDA批准Vimizim (elosulfase alfa)上市，这是FDA批准的首款粘多糖贮积症IVA型（Morquio综合征A型）治疗药物。
粘多糖贮积症IVA型是一种罕见的、常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病，由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起。Vimizim旨在替代该酶的功能。GALNS的缺失可导致骨生长发育问题。在美国大约有800名Morquio综合征A型患者。
Vimizim被授予了优先审评权。FDA优先审评权为严重疾病或病症治疗可能提供重要改善的药物提供了一种加快的审评途径。Vimizim也是首款获得罕见儿科疾病优先评审权的药物，罕见儿科疾病优先评审权旨在鼓励用于罕见儿科疾病预防和治疗的新药和生物制剂开发的一个条款。
“这次的批准及罕见儿科疾病优先评审权凸显了FDA让罕见病患者获得治疗药物的承诺，”FDA药物评价与研究中心(CDER) 胃肠病学和先天缺陷产品部门副主任、医学博士Andrew E. Mulberg说。
Vimizim的安全性和有效性基于一项由176名Morquio综合征A型患者参与的临床试验，患者年龄从5岁到57岁不等。经由Vimizim治疗的受试者在6分钟行走试验中，与安慰剂治疗患者相比显示出更大的改善。临床试验显示，Vimizim用药患者6分钟行走与安慰剂治疗患者相比平均多走22.5米。
临床试验期间，Vimizim最常见的副作用有发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳。Vimizim对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。Vimizim获得批准时带有一项黑框警告，提示有过敏性风险。临床试验期间，危及生命的过敏反应在一些患者输注Vimizim时发生。
Vimizim由加利福尼亚州诺瓦托的BioMarin制药公司上市销售。 |
