2008年12月9日，Merck KGaA公司及其分公司Merck Serono宣布欧盟委员会已批准二盐酸沙丙蝶呤(sapropterin dihydrochloride，Kuvan)上市，用于治疗四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症或苯丙酮尿症(PKU)患者的高苯丙氨酸血症(HPA)。本品为Merck Serono公司与BioMarin制药公司共同开发的口服活性制剂。
此次批准是基于2项在全球进行的随机双盲安慰剂对照的III期临床研究结果。研究显示本品能降低患者血液中苯丙氨酸的含量。根据已发表的文献资料，20%～50%的PKU患者对本品有应答。
本品最常见的不良反应有头痛、流涕、鼻塞、腹泻、呕吐、咽痛、咳嗽、腹痛、苯丙氨酸血浓度低。这些不良反应的严重程度一般为轻微至中等程度，且为一过性的。
作为首个获准用于治疗HPA的罕用药，本品在欧盟将获得为期10年的专利保护。预计本品将于2009年上半年在欧洲开始上市。 |
