2025年9月5日,武田制药宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准扩大Vonvindi[von Willebrand因子（重组）]的使用范围，用于所有类型的von Willebran病（VWD）成年人（18岁及以上）的常规预防（预防性）使用，以及VWD儿童出血发作和围手术期使用的按需治疗。

  此前，Vonvindi仅被批准用于成人出血发作和围手术期的按需治疗，以及仅用于最严重的3型VWD成人的预防性使用。

  美国食品药品监督管理局生物制品评估和研究中心主任、医学博士、公共卫生硕士Vinay Prasad表示：“这一批准表明了美国食品药品监管局在评估治疗罕见疾病的应用方面的灵活性。”。“当我们看到合理的作用机制、强大的药理学/生物科学和支持性临床研究数据的三重结合时，即使这些数据来自小样本研究，我们也会迅速采取行动。”

  Von Willebrand病是一种出血性疾病，患者的血液不能正常凝结。患有这种疾病的人的von Willebrand因子（VWF）水平较低，这是一种有助于血栓形成的蛋白质，或者这种蛋白质没有发挥应有的作用。

  Vonvindi是美国唯一获批用于VWD的重组（非血浆衍生）VWF产品，也是美国首个获批用于儿科患者的重组VWF产品。在此之前，只有血浆衍生的VWF产品可用于儿科人群。

  Vonvindi的疗效在多项临床研究中得到了证实，这些研究表明，在所有年龄段的VWD患者中，出血事件的治疗控制和围手术期管理都取得了成功。它也被证明在预防成人VWD出血事件方面是成功的。

  在Vonvindi临床试验中，超过或等于2%的患者最常见的不良反应是头痛、呕吐、恶心、头晕和皮肤瘙痒（全身瘙痒）。

  血管性血友病 (VWD) 是最常见的出血性疾病，仅在美国就有超过 300 万人受到影响。VWD在男性和女性中的发病率相同。VWD 患者的血管性血友病因子 (VWF) 水平较低或功能失调，VWF是一种帮助血液凝结的蛋白质。这可能导致危及生命的出血——无论是因受伤还是手术、胃肠道出血、牙科手术或分娩后——长时间流鼻血、月经量大或经期过长以及容易出现瘀伤，这些都会严重影响生活质量。

  Vonvindi[von Willebrand factor(Recombinant) ,rVWF] [血管性血友病因子（重组）] 维因止（伏尼凝血素α） 是一种输注药物，旨在替代人体缺失或功能失调的VWF。VONVENDI 具有独特的长半衰期（成人22.6小时[50IU/kg]，儿童 14.3小时）。

 以临床试验中，大多数非手术出血患者（成人192 例，157例）和儿童104例，均通过一次 VONVENDI 输注得到治疗。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250905840795/en/U.S.-FDA-Approves-Expanded-Indication-for-VONVENDI-von-Willebrand-factor-Recombinant-for-Adults-and-Children-with-Von-Willebrand-Disease