——口服Rucaparib(聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂)治疗突变型乳腺癌、卵巢癌
2015年6月，美国FDA已授予试验药物rucaparib突破性疗法认定，用于BRCA突变的肿瘤晚期卵巢癌患者单药治疗，患者至少接受过两种含铂药物的治疗，基因突变包括生殖系统BRCA（BRCA）和躯体BRCA（BRCA）突变。
Rucaparib是口服PARP1和PARP2抑制剂，用于铂敏感的卵巢癌治疗的患者的发展，特别是肿瘤BRCA突变及基于BRCA其它DNA修复缺陷，该突变通常被称为“BRCA样”或“BRCAness“。突破治疗的认定是基于从rucaparib两个正在进行临床2期研究的安全性和有效性，包括一个gBRCA突变的女性中 2期临床研究和ARIEL2治疗研究。
2015 Annual Meeting on Women’s Cancer® 上的报告，从ARIEL2研究的临床数据显示，BRCA突变的患者中70％的（16/23）实现了RECIST 和/或 CA-125的响应，而65％（15/23）达到RECIST应答。在生殖细胞和体细胞BRCA突变的肿瘤两组中均观察到应答。
数据还表明，rucaparib耐受良好。在推荐的二期剂量为600mg BID，最常见的治疗相关的不良事件（AE）报告在所有患者中≥15％的（N=121），包括恶心，疲劳，瞬态ALT/ AST升高，味觉障碍，便秘，贫血/低血红蛋白，食欲下降，呕吐和腹泻。这些事件大多是1/2级;唯一常见的3/4级毒性是贫血/低血红蛋白。 |
