2013年1月8日，Sobi宣布美国食品药品管理局(FDA)已批准Kineret(阿那白滞素)治疗儿童和成人的新生儿期发生的多系统炎症性疾病(NOMID)。
Kineret是一种重组蛋白质药物，可通过与白介素-1(IL-1)的1型受体结合而阻断IL-1的生物活性。IL-1的1型受体在多种组织和器官中均有表达。这是首个也是唯一一个获得FDA批准的NOMID治疗药物。NOMID是冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)的最严重类型。Kineret此前已获准用于缓解成人类风湿性关节炎的症状和体征。
根据Sobi在新闻发布会上的介绍，CAPS是一组由NLRP3常染色体显性突变导致的罕见遗传性自身炎症性疾病。CAPS的特征是无法控制的IL-1过度分泌，后者可导致多种炎症性反应的发生，例如发热、对疼痛敏感、骨骼和软骨破坏，以及急性血浆蛋白反应。当疾病属于中度严重时，通常与发作性、强烈、持续性加重，以及发生进行性听力丧失和继发于淀粉样变性的肾脏衰竭有关。最轻度的CAPS表现为寒冷诱发性发热、皮疹和不适。全球CAPS的发病率估计约为1:1,000,000。
Kinerat采用皮下注射给药。Sobi将会提供配有分级标签的预填充注射器，以便对患儿选用灵活的剂量。
在治疗的最初6个月内，NOMID患者报告的最常见不良事件(发生率＞10%)为注射部位反应、头痛、呕吐、关节痛、发热和鼻咽炎。 |
