近日，欧洲人用医疗产品委员会肯定了德国默克公司用于治疗罕见脑脑部疾病的药物Kuvan，默克从BioMarin公司获得了该药的许可权，它属口服制剂，治疗由苯丙酮尿症（PKU）或四氢生物蝶呤缺乏症引发的高苯丙氨酸血症（HPA）。
默克认为Kuvan极具发展潜力，成为治疗这一罕见疾病的新药。据估计，在发达国家有50000人患有PKU，而他们中间30%-50%的人可以选择这种药物进行治疗。HPA的特征是患者体内血液中的苯丙氨酸含量增加，这会使神经细胞中毒，若不加以治疗，最终会导致脑损伤。
Kuvan已被美国FDA指定为罕见病用药，并且在去年12月在美国获准，目前由BioMarin负责该药在当地市场的销售。若Kuvan最终也在欧洲获准，默克将在欧洲拥有该药10年的独家销售权。欧盟委员会将在67天内决定是否批准这种药物上市销售。
