欧盟核准VIDAZA® 正式上市，用于治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓系细胞白血病(AML)
首个并且是唯一证实能显著延长中度-2和高危MDS和AML患者生存期的表观遗传类抗癌药
首个获得核准的抗癌药，对世界卫生组织(WHO)分类的MDS各种亚型均有效，包括伴20-30%原始细胞和多系病态的急性髓系细胞白血病(AML)
首个获得核准的、且国际预后评分系统(IPSS)危险划分为中度-2和高危的患者免输血率超过40%的MDS治疗药物
Celgene International Sàrl (Nasdaq:CELG)今天宣布，该公司的抗癌药VIDAZA (阿扎胞苷)已获得欧盟上市正式许可，用于患有下列疾病而又不符合接受造血干细胞移植条件的患者:
IPSS评分为中度-2和高危MDS者
或慢性粒单核细胞白血病(CMML)伴10-29%原始细胞，无骨髓增生障碍者
或WHO分类示AML，伴20-30%原始细胞和多系病态
Celgene欧洲分公司总裁Philippe Van Holle说：“欧盟核准VIDAZA是对该药在危重血液肿瘤中显著生存收益的认可。本公司现将就医保和分销事务与欧盟各成员国的药政管理部门开始逐一交涉。”
该核准是基于评估VIDAZA治疗MDS和RAEB-T患者(根据WHO分类系统定义，属于AML类别)的临床研究中的有效性和安全性数据。这些关键的有效性和安全性数据主要来自于VIDAZA生存试验(AZA-001)，该试验是高危MDS 和WHO分类的AML患者中进行的有史以来样本最大的国际III期随机对照研究，结果显示，中位生存期比传统治疗方案延长9.4个月（24.4 vs 15个月），具有临床意义。
AZA-001生存试验的主要研究者、巴黎大学的Pierre Fenaux, M.D., Ph.D.说：“由于VIDAZA彰显了前所未有的生存收益，该药亟待进入医保，这方面患者的迫切需求显得尤为重要了。以往这类患者的治疗手段极为短缺，我深感欣慰的是他们如今可以得到这样一种管用的药物。”
除了总生存延长以外，AZA-001研究还显示，接受VIDAZA®治疗的患者中45%无需进行红细胞输血。患者的耐受性也属良好。研究者旨在提供治疗直至疾病进展，共完成中位9个周期。
AZA-001生存研究中，接受VIDAZA的患者最常见的主要不良事件是血小板减少(69.7%)、中性粒细胞减少(65.7%)和贫血(51.4%)。
VIDAZA已在欧盟列入治疗MDS和AML的罕用药。
关于VIDAZA
2008年8月，VIDAZA成为首个并且是唯一获得FDA核准的、在中度-2和高危MDS和AML中总生存延长显著优于传统治疗方案的药物。VIDAZA属于一个名为低甲基化剂的新型药物类别，并且是该类别中的第一种药物，FDA核准该药用于治疗MDS法美英(FAB)分类的所有5种亚型，低危和高危患者均包括在内。这些亚型包括：难治性贫血(RA)或环状铁粒幼细胞性难治性贫血(RARS) (若伴有中性粒细胞减少或血小板减少，或需输血)；原始细胞过多难治性贫血(RAEB)，转化中原始细胞过多难治性贫血(RAEB-T)和慢性粒单核细胞白血病(CMML)。较新近的WHO分类系统将RAEB-T患者划分至AML类别中。VIDAZA已在若干市场列入罕用药，包括欧盟、美国和日本。
关于表观遗传学
据信，VIDAZA的抗肿瘤效应涉及多重机制，包括对骨髓中异常造血细胞的细胞毒性以及DNA的低甲基化。VIDAZA的细胞毒性效应可能来源于多重机制，包括抑制DNA、RNA和蛋白质合成、整合入RNA和DNA，以及激活DNA损伤通路。相对而言，非增生细胞对VIDAZA不敏感。VIDAZA整合入DNA导致DNA甲基转移酶灭活，使DNA低甲基化。正常细胞周期调节、分化和死亡通路中异常甲基化的基因发生DNA低甲基化，可导致基因重新表达和对癌细胞的癌症抑制功能恢复。VIDAZA中DNA低甲基化相对于细胞毒性或其他活性的临床转归重要性尚未确立。
关于骨髓增生异常综合征
MDS是一组血液学肿瘤，全球约有300,000例患者。MDS发生时，骨髓中的血细胞无法成熟，即处于“原始”阶段，无法发育为成熟细胞，从而无法发挥其必要的功能。骨髓中最终布满原始细胞，抑制正常细胞发育。高危MDS患者中位生存期约6-12个月。MDS患者通常需要输血，才能控制贫血和疲乏症状，由于频繁输血，可出现为致命的铁超载和/或毒性，因此，迫切需要对因而非简单对症的创新治疗方式。
关于急性髓系细胞白血病
急性髓系细胞白血病(AML)是骨髓细胞的一种癌症，常由MDS进展转化而来。AML是骨髓中异常细胞的增生，干扰所有正常血细胞的生成(即多系病态)。AML的传统治疗是高强度化疗，但绝大多数患者(老年患者)耐受不良。这些患者中多数最终未能获得治疗，同时由于他们不符合根治疗法的条件，其生存期短至数周至数月。
关于Celgene International Sarl
Celgene International Sarl位于瑞士纽沙泰尔（Neuchatel），是Celgene Corporation的一家全资子公司与国际总部所在地。Celgene Corporation总部位于美国新泽西州沙米特（Summit）市，是一家综合性全球生物制药企业，主要通过对基因和蛋白调节的研究，从事与癌症和炎症性疾病治疗有关的创新性疗法的研发及商品化业务。欲了解更多信息，请访问该公司网站：www.celgene.com。 |
