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FDA批准首个治疗甲状腺髓样癌的药物Vandetanib
2013-08-05 11:37:59 来源: 作者: 【 】 浏览:755次 评论:0
2011年4月6日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了凡德他尼(vandetanib)用于治疗成人晚期(转移性)甲状腺髓样癌患者,这些患者不适合手术治疗,肿瘤持续增大或引起症状。
甲状腺癌是颈部甲状腺的一种肿瘤。甲状腺髓样癌是甲状腺内特定类型的细胞癌变生成,可自发性发生或是遗传综合症的一部分。甲状腺髓样癌的常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿大、颈部肿块、甲状腺肿块、患者声音的改变或声音嘶哑。
据美国国家癌症研究所,美国在2010年期间新诊断甲状腺癌病例约有44,600例,约1,690人死于这种疾病。甲状腺髓样癌估计占所有甲状腺癌的3%-5%;据估计,美国2010年甲状腺髓样癌的发病人数大约是1300-2200例,为罕见类型的甲状腺癌之一。
凡德他尼能抑制甲状腺髓样癌的发展,是首个获得FDA批准的用于治疗该病的药物,为口服剂型。FDA药品评价及研究中心、肿瘤药品办公室的负责人Richard Pazdur博士表示:FDA是通过罕见病或疑难疾病认证程序批准凡德他尼的。
一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌的单个、随机、国际性研究证明了Vandetanib的安全性和有效性。参与研究的患者随机接受vandetanib或安慰剂(糖丸)。
这项研究旨在评价患者疾病无进展生存期(无病生存时间)的长短。与接受安慰剂的患者相比,接受vandetanib患者的无病生存时间更长。安慰剂组的中位无病生存时间为16.4个月,vandetanib组为22.6个月。现在确定接受vandetanib治疗者将比接受安慰剂者活得更长(总生存时间)还为时过早。
Vandetanib使用时所发生的常见副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、乏力、食欲不振、胃(腹部)疼痛。接受vandetanib治疗患者在研究期间报告的的严重不良反应为5例死亡,死亡的原因包括呼吸并发症、心脏衰竭和血液中细菌感染(败血症)。
Vandetanib被证明会影响心电活性,产生不规律心搏而导致死亡,是在风险评估及减缓策略(REMS)下批准该药物的,医生应注意其心脏危害,只有获得REMS资格认证的医生可以开具处方,患者在使用时也要仔细阅读用药指南明确可能存在的风险。
Vandetanib由位于威尔明顿的阿斯利康制药销售,现在该药尚无商品名。
 
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