波士顿麻省总医院David J. Kuter博士及其同事在11月出版的《新英格兰医学杂志》上发表报告称，免疫性血小板减少症患者服用罗米司亭(romiplostim)，与服用各种标准治疗药物相比，具有较高的血小板反应率、较低的治疗失败发生率和脾切除需要率，较少发生出血，且副作用较少，生活质量得以改善。
为评价罗米司亭的有效性和安全性，研究者对234例免疫性血小板减少症患者进行罗米司亭与标准治疗药物的多中心开放式比较研究。受试者为非脾切除且至少对一种标准治疗药物无效的成人患者，随机分组接受罗米司亭(157例)或标准治疗药物(77例)治疗，治疗时间1年，然后进行另外6个月的安全性监测随访。如有必要，两组患者均允许接受另外的药物治疗，如静注免疫球蛋白或糖皮质激素。主要终点为治疗失败率和脾切除需要率。
结果显示，罗米司亭组和标准治疗组治疗失败率分别为11%和30%，包括出血、缺乏疗效以及严重不良反应在内的各项治疗失败指标，罗米司亭组患者均优于标准治疗组，治疗失败的发生时间也显著推迟；脾切除发生率分别为9%和36%，罗米司亭组患者需要脾切除的时间也明显延长。罗米司亭组需要另外药物治疗的患者比例(44%)显著小于标准治疗组(79%)。此外，罗米司亭组显示有血小板反应的患者是标准治疗组的2.3倍，患者比例范围分别为71%~92%和26%~51%，整个研究期间罗米司亭组平均血小板计数也较高。罗米司亭组和标准治疗组与药物有关的不良事件发生率分别为5%和8%，头痛和疲劳是最常见的轻度不良反应。罗米司亭组总体出血率和严重出血率均显著较低，标准治疗组需要输血的患者比例高出1倍(17% 对8%)。标准治疗组发生1例血液癌症患者，罗米司亭组未见非血液学实验室结果异常，也未见罗米司亭或促血小板生成素中和抗体产生。罗米司亭组有1例患者在随访期出现骨髓网硬蛋白，但其水平在正常范围之内。两组患者均呈现生活质量改善，而罗米司亭组受益明显。
研究表明，罗米司亭不但在维持血小板计数方面，而且在降低治疗失败总体发生率及脾切除需要率方面均优于标准治疗药物。
本研究由罗米司亭制造商安进公司设计和资助，并负责数据收集、统计分析和结果解释。研究者曾为安进公司罗米司亭提供咨询并作为该公司资助的临床试验的研究者，并声称与许多业界人士关系密切。 |
