近日，FDA批准了美国百特(Baxter Healthcare Corp)公司B型血友病新药Rixubis的生物制品许可申请(BLA)。
Rixubis是一种预防B型血友病的凝血因子IX，是15年以来首个治疗遗传病的新疗法。该药不仅可治疗大出血，还可预防或减少出血症状的发作。很快血友病患者将拥有这种新治疗方法。
根据美国血友病基金会(NHF)统计，B型血友病是第二种最为常见的血友病，在美国约有3,300名患者，全世界约有25,000患者。B型血友病是由于患者体内缺乏蛋白凝血因子IX而导致的。
Rixubis每周使用2次可控制和预防出血，它还对因手术住院的B型血病患者有效。此外，Rixubis也可以常规使用预防或减少出血。
FDA批准Rixubis上市是基于一项纳入73名男性患者的Ⅳ期临床试验。试验中发现四分之三的患者采用Rixubis作为常规基础治疗，与仅在出血时才进行治疗患相比，出血发生率下降了75%。最常见的副作用是味觉改变、疼痛、不典型的血常规结果和过敏性反应，这些过敏反应常会危胁生命。百特公司在12~65岁的患者中进行了研究，目前百特公司计划在年龄更小的患者中进行研究。
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