根据在2013年第18届欧洲血液学协会（EHA）大会上公布的一项研究结果，连续ruxolitinib疗法与现有最佳治疗（BAT）相比，可延长骨髓纤维化患者的生存期，并持续减轻脾肿大。
研究数据来自对口服JAK抑制剂治疗骨髓纤维化研究II（COMFORT-II） 3期试验的3年随访，研究还证实长期使用该药的耐受性好。
Ruxolitinib是Janus激酶（JAK）1和JAK2的强效选择性抑制剂，被批准用于治疗中危和高风险骨髓纤维化患者。
意大利佛罗伦萨大学的血液学副教授AlessandroVannucchi博士作为研究的参与者，提交了为期3年的随访数据。
219例中度和高风险骨髓纤维化患者按照2:1的比例随机接受ruxolitinib（根据基线血小板计数[100-200]或>200x109/L 分别使用15或20mg bid）或BAT。
最佳现有疗法包括任何市售药物（单一或组合）或不治疗，在治疗期可以更换。
分析表明ruxolitinib队列与BAT相比，死亡风险减少了52％（危险比=0.48，95％CI，0.28-0.85，P= 0.009）。ruxolitinib组144周时的生存概率估计值明显高于BAT（81％ vs 61％）。
总体而言，51.4％ruxolitinib治疗的患者脾脏体积较基线下降≥35％。平均脾脏治疗反应是以往药物未曾达到的。
Ruxolitinib长期使用的耐受性良好。
骨髓纤维化的特点主要表现为脾肿大、进行性贫血、骨髓纤维化和髓外造血。除异基因造血干细胞移植，其它治疗都是姑息性治疗，并没有针对骨髓纤维变性的特征性病变，即Janus激酶（JAK）介导的细胞因子和生长因子信号转导失调。骨髓纤维化患者的中位总生存期为5.7年。
Vannucchi博士说，这一发现非常重要，因为ruxolitinib是首个被证明可以提高骨髓纤维化患者整体生存的药物。
在此次会议上，有研究人员报告ruxolitinib长期治疗可能使骨髓纤维化稳定或逆转。骨髓的纤维化是骨髓纤维化患者疾病进展的一个关键标志。 |
