美国食品药品监督管理局（FDA）于2009年10月9日批准Berinert用于治疗与遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）相关的腹部症状和面部水肿，后者是一种罕见并可能致命的遗传性疾病，Berinert是用于治疗该病的一线药物。
Berinert获准用于治疗成人和青少年HAE患者，在被诊断为HAE的患者中，该病可自发性地发生，或在应激、手术和受到感染期间发生。在腹部发作期间的症状包括严重腹痛、恶心、呕吐、痉挛和腹泻。
FDA生物制品评估和研究中心的执行主任Karen Midthun博士表示，Berinert将增强对于发生与遗传性血管性水肿相关的急性腹部症状和面部水肿患者的治疗方案。
Berinert是一种从人血浆中提取的蛋白质产品。该蛋白质可控制凝血和炎症反应，而当其减少时则会导致局部组织水肿。在一项纳入了124名伴有C1酯酶抑制剂缺乏的成人和青少年的临床试验中，Berinert显示可有效治疗在HAE患者中发生的急性中重度腹部症状和面部水肿。
Berinert禁用于对C1酯酶抑制剂药物有致命性过敏反应史的患者。在该药的临床试验中，已报告的最严重的不良反应为HAE相关性疼痛的严重度增加。最常见的不良反应包括继发性HAE症状、头痛、腹痛、恶心、肌痉挛、疼痛、腹泻和呕吐。
Berinert由位于德国马尔堡（Marburg）市的CSL Behring公司生产。
静脉注射Berinert获准由患者自行给药用于治疗遗传性血管性水肿
1月3日,CSL Behring宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准Berinert，[C1酯酶抑制剂（人）]的新说明书，允许患者自行使用这种巴氏消毒、纳米过滤的药物，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。经过扩展的说明书中还增加了新的适应证，即用于治疗危及生命的喉部HAE发作，以及面部和腹部发作。
在发生腹部或面部HAE发作时使用Berinert，已被证明可显著加快症状缓解（在临床试验中，给药后症状缓解的中位时间为48min，而安慰剂组长达4h）。
Berinert用于预防的安全性和有效性尚未被确证。该药禁忌用于曾发生危及生命的C1酯酶抑制剂全身性不良反应的患者。在临床研究中，使用Berinert者报告的最常见严重不良反应为HAE相关疼痛的严重程度增加。在安慰剂对照临床试验中，味觉障碍是最常见的不良反应，Berinert组发生率超过4%，高于安慰剂组。不论是按照推荐剂量，还是超适应证或超推荐剂量，使用C1酯酶抑制剂（包括Berinert）的患者均已有发生血栓性事件的报告。
Berinert通过静脉注射给药。患者必须接受恰当的训练才能自行给药。
由于Berinert提取自人血浆，因此存在传播感染性病原体的风险，包括病毒和（理论上克雅氏病病原体），这一风险无法被完全消除。
FDA批准Berinert
FDA批准治疗遗传性血管性水肿病药（一种罕见的潜在威胁生命的遗传病）Berinert.Berinert被批准用于成人和青少年自发、应激状态、手术或感染引起的遗传性血管性水肿的治疗。
在腹部发作的症状包括严重腹痛，恶心，呕吐，痉挛和腹泻。
“Berinert将增强遗传性血管水肿引起的急性腹痛，面部肿胀病人的治疗选择，”FDA生物制品评价和研究中心主任克伦米德休恩说。
Berinert是从人血浆中的一种蛋白质。
它调节凝血和炎症反应，当受损时，可导致局部组织肿胀。在124个C1酯酶抑制剂缺乏的成年人和青少年中进行临床试验，结果表明Berinert将在治疗遗传性血管水肿引起的急性中度至重度腹部症状与面部肿胀患者有效。
Berinert是禁用于对C1酯酶抑制剂有超敏反应史且有生命威胁的患者。最严重不良反应的临床研究报告是水肿引起的疼痛程度的增加。
最常见的不良反应包括并发水肿，头痛，腹痛，恶心，肌肉痉挛，腹痛，腹泻和呕吐。 |
