——接受罕见儿童疾病优先审评凭证的第一个药物
2014年2月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Vimizim(重组人 N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(rhGALNS) elosulfase alfa)，为粘多糖贮基症类型IVA(Morquio A综合征) 第一个FDA-批准的治疗。Morquio A综合征是一种罕见的，常染色体隐性遗传性溶酶体贮存疾病通过N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起。Vimizim意向取代重要代谢途径涉及的丢失GALNS酶。缺乏此酶导致骨发育，生长和移动性问题。在美国约有800例有Morquio A综合征患者。
Vimizim被授予优先审评。一个FDA优先审评提供对为严重疾病或情况可能在治疗中提供进展的药物加快审评。Vimizim还是接受罕见儿童疾病优先审评凭证的第一个药物- 旨在鼓励新的药物和生物制剂对罕见的儿科疾病的预防和治疗发展的规定。
FDA的药物评价和研究中心胃肠道和先天错误产品部副主任Andrew E. Mulberg医学博士说“这个批准和罕见儿童疾病优先审评凭证强调监管局使有罕见病患者可得到治疗的承诺，”“在批准前有这种罕见病患者没有批准的药物治疗。”
在涉及有Morquio A综合征的176例参加者的一项临床试验确定Vimizim的安全性和有效性。参加者年龄范围从5至57岁。用Vimizim治疗的参加者在6分钟走路试验显示比用安慰剂治疗的参加者更大改善。在试验中用Vimizim治疗患者在6分钟内平均走路22.5米与接受安慰剂患者走得更远。
临床试验期间用Vimizim治疗患者中最常见副作用包括发热，呕吐，头痛，恶心，腹痛，畏寒和疲乏。尚未确定Vimizim在小于5岁以下儿童中的安全性和有效性。正在被批准的Vimizim有一个黑框警告包括过敏反应风险。临床试验期间，有些患者输注Vimizim 期间发生危及生命过敏反应。
Vimizim由总部在加州诺瓦托BioMarin药业公司上市。