2013年3月27日，美国食品药品管理局(FDA)与Biogen宣布，Tecfidera(富马酸二甲酯)已获准成为复发型多发性硬化症(MS)的一线口服治疗药物。据称，Tecfidera采用了一种新的MS治疗途径——通过激活核因子(红系衍生性)2样通路发挥作用，不过其确切的作用机制尚不清楚。这一通路使得体内细胞有能力抵御伴随MS等疾病而来的炎症和氧化应激的伤害。
FDA批准Tecfidera是基于一项临床研发计划的数据，包括2项全球性3期研究，共招募了超过2,600例患者。在目前仍在进行、正处于延长期的研究中，部分接受Tecfidera治疗的患者已经被随访了4年以上。
在一项3期试验中，2年时，每日2次Tecfidera(与安慰剂比较)可使复发患者所占比例显著降低49%(P＜0.0001)，使年化复发率(ARR)降低53%(P＜0.0001)，使12周明确残疾进展减少38%(P=0.005)。在另一项3期研究中，2年时，每日2次Tecfidera(与安慰剂比较)可使ARR减少44%(P＜0.0001)，使复发患者所占比例降低34%(P=0.002)。尽管不具有统计学显著性，但在第二项研究中，使用Tecfidera与12周明确残疾进展减少21%有关。在两项研究中，使用Tecfidera的患者还能显著减少脑内病变(根据MRI影像判断)。
与使用Tecfidera相关的最常见不良反应为面部潮红(绝大多数为轻至中度)和消化道事件(例如腹泻、恶心、腹痛)。
Tecfidera可能减少淋巴细胞计数。在开始治疗之前，应回顾近期的全血细胞计数(CBC)。建议每年和有临床指征时进行CBC检查。Tecfidera在淋巴细胞计数本已偏低的患者中的应用尚未得到研究，对这类患者使用该药必须谨慎。
Tecfidera的初始剂量为120 mg、2次/d。7天后，推荐剂量增至240 mg、2次/d。 |
