2012年美国食品药品监督管理局（FDA）药品审评与研究中心（CDER）共批准39个新药（其中新分子实体33个、生物制剂许可申请6个），这是自1997年以来15年间获批最多的一年，超过近20年来年均批准数33%；而在这39个获批新药中，肿瘤和罕见病用药各有13个之多。
在美国财政赤字严重的2012年，FDA在资金有限的情况下，对申报药品的审批优先于临床急需的肿瘤及罕见病用药。相对于2011年获批的8个肿瘤用药（占当年总批准数的22%），2012年FDA批准了13个肿瘤（占33%）。而罕见病用药（孤儿药）获批比例相对稳定，近6年来此类药物获批占总数的33-37%；而2012年获批的13个治疗罕见病新药中，有6个同时也是治疗癌症的，这与2011年的7/11比例相当，也很好反映出癌症人口的分布情况。
如表所示是2012年获批的39个新药，市场评估有5个新药预计未来5年销售额达到数十亿美元。排名第一的是由Astellas公司开发的抗肿瘤药物Enzalutamide，该药是雄性激素受体拮抗剂，可用于治疗去势耐受前列腺癌。第二位是Genentech公司的抗肿瘤药物Pertuzumab，该药是一种可以阻止HER2受体与其他配体及活性HRBB受体形成二聚体的单克隆抗体，用于治疗乳腺癌。第三位的是Gilead Sciences开发的抗HIV药物Stribild，该药为恩曲他滨、泰诺福韦两个旧药物和另外两个新药物elvitegravir、cobicistat的四联复方制剂，通过抑制人体内代谢药物的主要酶———CYP3A来提高抗HIV药物的血药浓度。第四位的是Pfizer公司开发的Janus激酶抑制剂Tofacitinib，该药可作为单一治疗或与氨甲喋呤或其他非生物疾病缓解性抗风湿药物(DMARD)联合使用，治疗类风湿关节炎。第五位的是Pfizer和Bristol-Myers Squibb合作开发的最新抗凝制剂Apixaban，该药有望取代使用时间已长达50年的老抗凝剂华法林，为临床防治静脉血栓栓塞提供一种更安全有效的抗凝药物。
除了预期市场销售看好的5个具有重磅炸弹潜力的药物之外，还有一些新药因其科学和临床上的重要意义而引人关注。首先，仅从科学意义的角度上看，最令人兴奋的恐怕是2012年Vertex公司开发的第一个用于治疗囊性纤维化“疾病-修饰药物”Ivacaftor。Ivacaftor的获批标志着囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）稳定剂拥有了第一个“突破性治疗药物”资格。突破性治疗药物资格是FDA于2012年夏天在《安全与创新法案》中引入的一项计划，目的是加快能对现有疗法提供实质利益药物的开发与审评。
辉瑞旗下用于治疗高雪氏症的酶替代治疗药物Taliglucerase Alfa，是首个获得批准的植物细胞表达型药物，该药物在一种植物细胞生产系统中通过生物过程而产生，这一药物的获批也激励了那些希望新的生产系统会更加安全、更加有效的制药商(Nature Rev. Drug Discov. 10, 81-82; 2011)。
葛兰素史克旗下人类基因组科学公司治疗炭疽的瑞西巴库（Raxibacumab）是首个获批的抗菌性单克隆抗体。瑞西巴库同时也是第一个根据FDA动物有效性规则获得批准的药品，动物有效性规则是针对因伦理原因不能进行人体试验的药物而制定的一项审评计划。
FDA同时还批准了杨森旗下用于治疗耐多药肺结核病(TB)的药物Bedaquiline，使其成为抗结核药物面市40年来的第一个新类型药物。减肥药物同样也比较突出，两个减肥药物的获批填补了这个市场的空白。但是只有卫材和Arena公司的氯卡色林（Lorcaserin）属新分子实体。FDA将Vivus旗下的Qysmia（芬特明和托吡酯）划归为新复方制剂，因两种药物均已上市用于其它适应症，所以氯卡色林不算在39个获批的新药当中。
另一个看点是多发性硬化症药物。FDA在2012年批准了赛诺菲旗下的口服免疫调节剂特立氟胺(Teriflunomide)，用于减少多发性硬化症的复发，百健艾迪给予厚望的BG-12以及赛诺菲阿仑单抗（Alemtuzumab）多发性硬化症新适应症的获批要等到2013年后期。
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有效成分
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开发公司
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适应症
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属性
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1
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Glucarpidase (Voraxaze)*
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BTG International
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用于治疗因肾功能衰竭而导致的甲氨蝶呤中毒
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水解甲氨蝶呤的重组细菌酶
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2
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Ingenol mebutate (Picato)
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Leo Pharma
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用于治疗光化性角化病
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作用机制尚不明确
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3
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Axitinib (Inlyta)
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Pfizer
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用于治疗晚期肾细胞癌
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VEGFR-1, -2 and -3抑制剂
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4
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Vismodegib (Erivedge)
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Genentech
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用于治疗转移性或者局部晚期基底细胞癌
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Hedgehog抗癌靶位抑制剂
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5
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Ivacaftor (Kalydeco)
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Vertex
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用于治疗G551D突变的囊性纤维化
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CFTR增强剂
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6
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Tafluprost (Zioptan)
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Merck Sharp Dohme
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用于开角型青光眼或高眼压患者
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选择性前列腺素F前列腺素受体激动剂
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7
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Lucinactant (Surfaxin)
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Discovery Laboratories
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用于治疗早产儿呼吸窘迫综合征
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肺表面活性物质
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8
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Peginesatide acetate (Omontys)
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Affymax
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用于治疗接受透析的成人患者由慢性肾脏病引起的贫血
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合成，聚乙二醇化促红细胞生成激动剂
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9
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Florbetapir F-18 (Amyvid)
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Avid Radiopharmaceuticals
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用于阿尔茨海默病的诊断
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放射性诊断剂
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10
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Avanafil (Stendra)
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Vivus
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用于治疗勃起功能障碍
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PDE5抑制剂
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11
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Taliglucerase alfa (Elelyso)
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Pfizer
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用于罕见病1型戈谢病患者的长期酶替代治疗
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重组β-葡糖脑苷脂酶
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12
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Pertuzumab (Perjeta)‡
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Genentech
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用于既往未接受过抗HER2疗法或化疗治疗的HER2阳性转移性乳腺癌（mBC）患者
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HER2靶向抗体
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13
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Lorcaserin (Belviq)
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Eisai
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用于成人体重指数（BMI）≥27的肥胖或超重者
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5-HT2C受体激动剂
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14
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Mirabegron (Myrbetriq)
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Astellas
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用于治疗成人膀胱过度活动症
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β3-肾上腺素能受体激动剂
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15
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Citric acid; magnesium oxide; sodium picosulfate (Prepopik)
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Ferring Pharmaceuticals
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用于成人行结肠镜检查前的结肠清洁
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渗透和刺激性泻药
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16
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Carfilzomib (Kyprolis)
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Onyx
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用于接受至少两种已有疗法（其中之一必须为硼替佐米）无效的复发性或难治性骨髓瘤患者
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20S蛋白酶体抑制剂
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17
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Aclidinium bromide (Tudorza Pressair)
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ForestLaboratories
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用于慢性阻塞性肺病（COPD）引起的支气管痉挛
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长效抗胆碱剂
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18
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Ziv-aflibercept (Zaltrap)*
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Sanofi
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适用于治疗成人结、直肠癌
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重组融合蛋白
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19
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Cobicistat; elvitegravir; emtricitabine; tenofovir disoproxil fumarate (Stribild)
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GileadSciences
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HIV-1感染
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细胞色素P450酶抑制剂
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20
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Tbo-Filgrastim (Neutroval)*
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Sicor Biotech
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用于接受化疗药物导致严重的中性粒细胞减少的非骨髓恶性肿瘤患者
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G-CSF
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Linaclotide (Linzess)
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ForestLaboratories
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用于治疗成人慢性特发性便秘和便秘型肠易激综合征（IBS-C）患者
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鸟苷酸环化酶C受体激动剂
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22
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Enzalutamide (Xtandi)
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Astellas
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用于经激素疗法及化疗后癌症已扩散的男性前列腺癌患者的治疗
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雄激素受体抑制剂
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23
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Bosutinib monohydrate (Bosulif)
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Pfizer
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用于治疗慢性髓细胞性白血病
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BCR-ABL抑制剂; SRC激酶家族抑制剂
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24
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Teriflunomide (Aubagio)
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Sanofi
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用于治疗成人复发性多发性硬化症
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二氢乳清酸脱氢酶抑制剂
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25
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Choline C-11
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MCPRF
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用于复发性前列腺癌检测
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放射性标记的胆碱类似物
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Regorafenib (Stivarga)
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Bayer
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用于治疗晚期肠癌以及胃肠道间质瘤
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多激酶抑制剂，包括RET，VEGFR1，-2，-3和KIT
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27
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Ocriplasmin (Jetrea)*
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Thrombogenics
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治疗症状性玻璃体黄斑粘连
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重组蛋白纤维蛋白溶酶
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Perampanel (Fycompa)
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Eisai
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用于12岁及以上成人癫痫患者患有或无继发性全身性发作、部分癫痫发作的辅助治疗
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非竞争性的离子型AMPA谷氨酸受体拮抗剂
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29
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Omacetaxine mepesuccinate (Synribo)
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Ivax
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用于对至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和（或）不耐受的成年慢性期（CP）或加速期（AP）慢性粒细胞性白血病（CML）的治疗
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作用机制尚不明确
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Tofacitinib (Xeljanz)
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Pfizer
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用于对氨甲喋呤（methotrexate）治疗反应不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗
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JAK抑制剂
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Cabozantinib (Cometriq)
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Exelixis
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适用于进展性,转移甲状腺髓样癌(MTC)患者的治疗治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病
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多激酶抑制剂，包括RET, MET, VEGFR1, -2, -3, KIT and FLT3
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32
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Ponatinib (Iclusig)
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Ariad
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治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病
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多激酶抑制剂，包括BCR–ABL, KIT, RET and FLT3
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33
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Pasireotide diaspartate (Signifor)
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Novartis
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治疗不能通过手术得到帮助的库欣氏病患者
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生长抑素类似物
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34
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Raxibacumab*
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HGS
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治疗吸入性炭疽病
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人类单克隆抗体对炭疽杆菌毒素
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Teduglutide (Gattex)
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NPS
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治疗短肠综合征患者
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GLP2类似物
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Lomitapide (Juxtapid)
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Aegerion
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治疗同合子家族性高胆固醇血症
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微粒体甘油三酯转移蛋白抑制剂
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37
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Apixaban (Eliquis)
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Bristol-Myers Squibb
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用于非瓣膜性房颤（NVAF）患者缺血性中风及全身性栓塞的预防
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Xa因子抑制剂
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38
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Bedaquiline (Sirturo)
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Janssen
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治疗抗药性肺结核
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Diarylquinoline分支杆菌
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39
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Crofelemer (Fulyzaq)
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Salix
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治疗艾滋病并发的痢疾
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CFTR和CACC通道抑制剂
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