Isembyld(apitegromab-mstn),为全球首款也是唯一一款针对肌肉萎缩症的靶向治疗药物，标志着脊髓性肌萎缩症治疗领域的新里程碑！
2026年09月11日，Scholar Rock 宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Isembyld (apitegromab-mstn) 用于治疗目前正在接受针对运动神经元存活 2 (SMN2) 的治疗的2岁及以上成人和儿童的脊髓性肌萎缩症 (SMA)。

  Isembyld的获批是基于III期关键性、随机、双盲、安慰剂对照SAPPHIRE研究的积极结果。SAPPHIRE研究达到了其主要终点，并证实接受 ISEMBYLD 10 mg/kg 联合 SMN2 靶向治疗的患者，在一年后，其金标​​准 Hammersmith 功能运动量表扩展版 (HFMSE) 评分较仅接受 SMN2 靶向治疗的患者，取得了显著且具有临床意义的 2.2 分改善（名义 p = 0.0121；主要疗效人群为 2-12 岁，n =103）。此外，接受 ISEMBYLD 治疗的患者中有 34.2% 的 HFMSE评分提高了≥ 3分，而接受安慰剂治疗的患者中只有 13.5% 的 HFMSE 评分提高了 ≥ 3 分（比值比为 3.8；名义 p = 0.0125）。

  Isembyld具有明确的安全性特征。其安全性数据库包含全球所有 apitegromab 临床研究中超过 500 名受试者的数据，其中一些受试者接受治疗已超过 7 年。在 SAPPHIRE 研究中，98% 的受试者选择继续参与 ONYX 长期扩展研究。在 SAPPHIRE 研究中，最常见的不良反应包括上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎和超敏反应。接受 ISEMBYLD 10 mg/kg 治疗的患者中，9% 发生骨折，而安慰剂组为 2%。

  Isembyld (apitegromab-mstn) 是一种全人源单克隆IgG4抗体 (Anti-GDF8 / Myostatin)，可与前肌生长抑制素和潜伏型肌生长抑制素结合，抑制肌生长抑制素的激活，从而阻断肌生长抑制素信号传导。ISEMBYLD是首个也是目前唯一1个证实能改善正在接受SMN2靶向治疗的SMA患者运动功能的肌肉靶向治疗药物。经 ISEMBYLD 批准，Scholar Rock 获得了罕见儿科疾病优先审评券，该券可用于在未来的上市申请中获得优先审评。

  脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）是一种罕见的、严重的遗传性神经肌肉疾病。该疾病的特征是运动神经元不可逆性丧失、四肢和躯干随意肌萎缩以及进行性肌肉萎缩，导致患者终生运动功能持续下降，并可能降低儿童和成人的独立生活能力。SMA患者的运动功能下降受运动神经元健康状况和肌肉反应性的影响。SMN靶向治疗旨在预防运动神经元丧失，但并不直接作用于肌肉。据估计，全球约有35,000名SMA患者接受了SMN靶向治疗。