2017年2月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准扩大Emflaza(deflazacort)片剂和口服混悬液，用于治疗5岁及以上的Duchenne肌营养不良（DMD）患者，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肌肉退化和虚弱。Emflaza是一种皮质类固醇，通过减少炎症和降低免疫系统的活性发挥作用。
皮质类固醇在世界各地普遍用于治疗DMD。这是美国食品药品监督管理局首次批准任何皮质类固醇治疗DMD，也是美国首次批准任何用途的平替卡可。
美国食品药品监督管理局药物评估与研究中心神经产品部主任Billy Dunn医学博士说：“这是第一种批准用于多种杜兴肌营养不良患者的治疗方法。”。“我们希望这种治疗方案将使许多DMD患者受益。”
DMD是最常见的肌营养不良类型。DMD是由肌营养不良蛋白的缺失引起的，肌营养不良是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。最初的症状通常出现在3至5岁之间，并随着时间的推移而恶化。这种疾病通常发生在没有已知家族史的人身上，主要影响男孩，但在极少数情况下也会影响女孩。全世界大约每3600名男婴中就有一名患有DMD。
DMD患者逐渐失去独立活动的能力，在十几岁的时候经常需要使用轮椅。随着疾病的发展，可能会出现危及生命的心脏和呼吸系统疾病。患者通常在20多岁或30多岁时死于这种疾病；然而，疾病的严重程度和预期寿命各不相同。
一项针对196名5至15岁男性患者的临床研究显示，该患者在试验开始时记录了肌营养不良蛋白基因突变，并在5岁前出现虚弱。在第12周，与服用安慰剂的患者相比，服用平解卡的患者在多块肌肉的肌肉力量临床评估方面有所改善。在研究结束时的第52周，接受平解曲治疗的患者的平均肌肉力量总体保持稳定。在另一项对29名男性患者进行的持续104周的试验中，在评估平均肌肉力量方面，平替扎卡表现出了优于安慰剂的数值优势。此外，尽管没有对多重比较进行统计控制，但服用平替卡可的患者似乎比服用安慰剂的患者更晚失去行走能力。
Emflaza引起的副作用与其他皮质类固醇类似。最常见的副作用包括面部浮肿（库欣样外观）、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、日间尿频异常（花粉尿）、多余的毛发生长（多毛症）和胃部脂肪过多（中心性肥胖）。
其他不太常见的副作用包括内分泌功能问题、感染易感性增加、血压升高、胃肠道穿孔风险、严重皮疹、行为和情绪变化、骨骼密度降低以及白内障等视力问题。接受免疫抑制剂量皮质类固醇治疗的患者不应接种活疫苗或减毒活疫苗。
美国食品药品监督管理局授予该申请快速通道指定和优先审查权。该药物还被指定为孤儿药，这为协助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。
Emflaza是目前唯一批准用于2岁及以上DMD患者的治疗方法。它可以片剂或口服悬浮液的形式提供。
信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-duchenne-muscular-dystrophy
附：部份Emflaza(deflazacort，地夫可特)中文处方资料仅供参考！
Emflaza(deflazacort，地夫可特)是美国FDA批准的首个DMD治疗药物，是一种类固醇激素类药物，具有免疫抑制作用，在美国被批准用于治疗2岁及以上的DMD患者。
批准日期：2017年2月9日：公司：PTC Therapeutics
EMFLAZA（地夫可特[deflazacort]）片，口服使用
EMFLAZA（地夫可特[deflazacort]）混悬液，口服使用
美国首次批准：2017年
作用机制
defrazacort是一种皮质类固醇前药，其活性代谢产物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。目前尚不清楚平缩唑对DMD患者发挥治疗作用的确切机制。
适应症和用法
EMFLAZA是一种皮质类固醇，适用于2岁及以上患者的Duchenne肌营养不良（DMD）的治疗。
剂量和给药
推荐的每日一次剂量为口服约0.9mg/kg/天。当给药超过几天时，逐渐停止。
剂型和强度
片剂：6mg、18mg、30mg和36mg。
口服混悬液：22.75mg/mL。
禁忌症
对地夫可特或EMFLAZA中任何非活性成分过敏。
警告和注意事项
内分泌功能改变：可发生下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制、库欣综合征和高血糖；长期使用EMFLAZA监测患者的这些情况。
免疫抑制和感染风险增加：潜在感染的新发、恶化、传播或再激活风险增加，这可能是严重的，有时是致命的；感染的迹象和症状可能被掩盖。
心血管/肾功能的改变：监测血压和钠的升高以及钾水平的降低。
胃肠道穿孔：某些胃肠道疾病患者的风险增加；体征和症状可能被掩盖.
行为和情绪障碍：可能包括欣快感、失眠、情绪波动、性格变化、严重抑郁和精神病。
对骨骼的影响：长期使用EMFLAZA监测骨密度的降低。
眼科影响：可能包括白内障、感染和青光眼；如果EMFLAZA持续6周以上，监测眼压。
疫苗接种：不要给接受免疫抑制剂量皮质类固醇的患者接种活疫苗或减毒活疫苗。在开始EMFLAZA前至少4-6周接种减毒活疫苗或活疫苗。
严重皮疹：在出现皮疹的第一个迹象时停止治疗，除非皮疹明显与药物无关。
不良反应
最常见的不良反应（EMFLAZA≥10%且大于安慰剂）是库欣样外观、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、花粉尿、多毛症、中心性肥胖和鼻咽炎。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-866-562-4620联系PTC Therapeutics，股份有限公司或PHARMACOVIGILANCE@PTCBIO.COM或美国食品药品监督管理局，电话1-800-FDA-1088或WWW.FDA。GOV/MEDWATCH。
药物相互作用
中度或强效CYP3A4抑制剂：给予推荐剂量的三分之一的EMFLAZA。
避免与EMFLAZA一起使用中等或强烈的CYP3A4诱导剂，因为它们可能会降低疗效。
包装供应/储存和处理
供应方式
EMFLAZA片剂
6mg为白色，圆形，一侧凹陷“6”。它们的供应方式如下：
NDC 52856-501-01一瓶100片
18mg为白色，圆形，一侧刻有“18”字样。它们的供应方式如下：
NDC 52856-502-03一瓶30片
30mg为白色，椭圆形，一侧凹陷“30”。它们的供应方式如下：
NDC 52856-503-03一瓶30片
36毫克为白色，椭圆形，一侧刻有“36”字样。它们的供应方式如下：
NDC 52856-504-03一瓶30片
EMFLAZA口服混悬剂
22.75mg/mL为白色悬浮液。以13毫升装在一个30毫升的瓶子里，包装有一个瓶子适配器和两个1毫升的口服分配器。
NDC 52856-505-22
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