Leqembi（lecanemab-irmb）为第一种也是唯一一种被批准的治疗方法被证明可以降低阿尔茨海默病患者的疾病进展率并减缓其认知和功能的下降!
2023年07月06日，卫材/Biogen宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准补充生物制品许可证申请（sBLA），支持LEQEMBI®（lecanemab-irmb）100mg/mL静脉注射的传统批准，使LEQEMBI成为第一种也是唯一一种被批准的治疗方法，被证明可以降低阿尔茨海默病（AD）成年人的疾病进展率并减缓认知和功能下降。
LEQEMBI证明，在一个可推广到美国医疗保险受益人的患者群体中，认知和功能下降的减缓具有临床意义，该群体包括种族和族裔群体、患有常见合并症的患者、伴随药物和因
LEQEMBI的传统批准是基于Eisai的大型全球Clarity AD临床试验的3期数据，在该试验中，LEQEMBI达到了其主要终点和所有关键次要终点，结果具有统计学意义，并证实了LEQEMBI。主要终点是全球认知和功能量表，即临床痴呆评分盒总和（CDR-SB）。
与安慰剂相比，LEQEMBI治疗在18个月时将CDR-SB的临床下降减少了27%。此外，AD合作研究轻度认知障碍日常生活活动量表（ADCS MCI-ADL）的次要终点，由照顾AD患者的人测量，显示出37%的统计学显著益处。这衡量了患者独立活动的能力，包括穿衣、吃饭和参加社区活动的能力。
重要的是，在美国食品药品监督管理局传统地批准LEQEMBI后，CMS确认现在可以获得更广泛的LEQEMBI覆盖范围，并发布了更多关于注册的细节，包括易于使用的数据提交流程。CMS促成的注册现在可供医疗保健专业人员向CMS提交所需的患者数据。卫材很高兴联邦医疗保险将为合适的患者提供这一重要治疗。这将有助于在美国广泛的医疗环境中报销LEQEMBI并获得LEQEMBI。
“今天，美国食品药品监督管理局根据传统的批准途径批准了LEQEMBI，使LEQEMBI成为第一个也是唯一一个被批准的抗淀粉样蛋白阿尔茨海默病治疗方法，该治疗方法被证明可以降低疾病进展率，减缓疾病早期和轻度痴呆阶段的认知障碍Eisai首席执行官Haruo Naito表示：“我们为Eisai在过去40年中的AD研究成果得到认可并交付给美国的这种疾病患者而感到自豪。
“阿尔茨海默病是一种进行性致命疾病，不仅对患者，而且对他们的亲人、护理伙伴和社会都有很大影响。我们将继续努力为患者提供广泛而简单的LEQEMBI，并支持疾病早期的诊断和治疗。卫材将努力教育医生，让他们了解我们的安全和适当e LEQEMBI最大限度地造福早期AD患者及其家人。”
“今天标志着阿尔茨海默病治疗的突破，我们很自豪能够站在开创一个新时代的最前沿，为一种以前被认为无法治疗的疾病取得进展。我们要向那些为寻找治疗这种无情疾病的方法而不懈努力的人表示诚挚的感谢，没有他们，这一进展是不可能的。”Biogen总裁兼首席执行官Christopher A.Viehbacher表示。“我们现在的重点是前进的道路，与Eisai合作，目标是让符合条件的患者尽快获得LEQEMBI。”
LEQEMBI是一种人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体，针对聚集的可溶性（原纤维*）和不溶性淀粉样蛋白β（aβ）。至关重要的是，LEQEMBI靶向并清除最具神经毒性的Aβ形式，该形式持续积累并清除现有斑块，以治疗这种进行性慢性疾病。2023年6月，美国食品药品监督管理局的外周和中枢神经系统药物（PCNS）咨询委员会一致投票认为，卫材Clarity AD临床试验的数据证实了LEQEMBI治疗AD的临床益处。委员会成员还证实了LEQEMBI的总体风险益处。2023年1月6日，LEQEMBI在加速审批途径下获得美国食品药品监督管理局的批准。
Eisai开发并部署了Understanding ARIA™, 这是一项多方面的教育举措，旨在进一步促进AD医疗保健界对淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的真实世界管理和监测的理解。与医学成像领域的专家以及主要专业协会合作，了解ARIA™ 提供资源和项目，包括对等教育、个人和团体教育会议以及历史案例研究的主题专家评估。
*原纤维是75-5000 Kd的大Aβ聚集的可溶性物质。
适应症
LEQEMBI适用于治疗阿尔茨海默病。LEQEMBI治疗应在轻度认知障碍或轻度痴呆症阶段的患者中开始，这些患者在临床试验中开始接受治疗。
重要安全信息
警告：淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）
针对β淀粉样蛋白聚集形式的单克隆抗体，包括LEQEMBI，可导致淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），其特征为ARIA伴水肿（ARIA-E）和ARIA伴含铁血黄素沉积（ARIA-H）。ARIA的发病率和发病时间因治疗而异。ARIA通常在治疗早期发生，通常无症状，尽管很少会发生严重和危及生命的事件。在接受这类药物治疗的患者中观察到>1厘米的严重脑出血，其中一些是致命的。
载脂蛋白Eε4（ApoEε4）纯合子：与杂合子和非携带者相比，接受包括LEQEMBI在内的这类药物治疗的载脂蛋白ε4纯合子患者（约占阿尔茨海默病患者的15%）的ARIA发病率更高，包括有症状的、严重的和严重的放射学ARIA。应在开始治疗前进行ApoEε4状态检测，以告知患ARIA的风险。在检测之前，处方医生应与患者讨论不同基因型ARIA的风险以及基因检测结果的影响。处方医生应告知患者，如果不进行基因型检测，他们仍然可以使用LEQEMBI进行治疗；然而，还不能确定它们是否是ApoEε4纯合子，是否有更高的ARIA风险。
在决定开始使用LEQEMBI治疗时，考虑LEQEMBI治疗阿尔茨海默病的益处以及与ARIA相关的严重不良事件的潜在风险。
禁忌症
LEQEMBI禁忌用于对lecanemab-irmb或LEQEMBI的任何赋形剂有严重超敏反应的患者。反应包括血管性水肿和过敏反应。
警告和注意事项
淀粉样蛋白相关成像异常
LEQEMBI可引起ARIA-E和ARIA-H。ARIA-E可在MRI上观察到脑水肿或脑沟渗出，ARIA-H可观察到微出血和浅表含铁蛋白沉着。ARIA可在阿尔茨海默病患者中自发发生。与针对聚集型β淀粉样蛋白的单克隆抗体相关的ARIA-H通常与ARIA-E的发生相关。ARIA-H和ARIA-E可以同时出现。ARIA通常在治疗早期发生，通常无症状，尽管很少会发生严重和危及生命的事件，包括癫痫发作和癫痫持续状态。报告的ARIA相关症状可能包括头痛、意识模糊、视觉变化、头晕、恶 |
