首个A型血友病基因疗法！Roctavian获美国FDA批准上市 - 新药热点

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首个A型血友病基因疗法！Roctavian获美国FDA批准上市(二)

2023-07-01 11:43:43 来源: 作者: 【大中小】浏览:1091次评论:0条

升高进行皮质类固醇治疗。继续监测ALT，直到其返回基线。
监测因子VIII活性水平，因为ALT升高可能伴随因子VIII活性下降。监测和管理皮质类固醇使用引起的不良反应。
•血栓栓塞事件：血栓栓塞事件可能发生在因子VIII活性升高超过正常上限（ULN）的情况下。
据报道，罗维安输注后，因子VIII的活性高于ULN。在使用罗维安前后评估血栓形成的风险因素，包括心血管风险因素，并相应地建议患者。
•监测实验室测试：监测因子VIII活性和因子VIII抑制剂。
•恶性肿瘤：监测有肝细胞癌危险因素的患者的肝细胞恶性肿瘤（例如，乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪肝、慢性饮酒、非酒精脂肪性肝炎、高龄）。给药后定期进行肝脏超声检查（例如每年一次）和甲胎蛋白检测。如果使用罗他万治疗后出现任何恶性肿瘤，请致电1-866-906-6100联系BioMarin Pharmaceutical Inc。
不良反应
•最常见的不良反应（发生率≥5%）为恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐和腹痛。
•最常见的实验室异常（发生率≥10%）为ALT、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、乳酸脱氢酶（LDH）、肌酸激酶（CPK）、因子VIII活性水平、γ-谷氨酰转移酶（GGT）和胆红素>ULN。
如需报告可疑不良反应，请致电1-866-906-6100联系BioMarin Pharmaceutical Inc.，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
在特定人群中使用
•给药后6个月内，男性不得捐献精液，男性及其女性伴侣必须预防或推迟怀孕。
•关于Roctavia治疗HIV感染患者的安全性和有效性的信息有限。
•Roctavia对既往有胸廓因子VIII抑制剂的患者的安全性和有效性尚未确定。
包装供应/储存和处理
供应方式
Roctavian注射液是一种无菌、不含防腐剂、透明、无色至淡黄色的悬浮液，用于静脉输注。Roctavian每毫升含有2×1013个载体基因组（vg）。
每箱Roctavian（NDC 68135-927-48）包含一个单剂量小瓶（NDC 68.35-929-01）
可提取体积不小于8mL，含有16×1013个载体基因组（vg）。
储存和处理
包装销售的产品
运输冻结温度≤-60°C（-76°F）
直立存放在≤-60°C（-76°F）的温度下。
将Roctavian小瓶储存在纸箱中，直到可以使用为止。
保护Roctavian免受光线照射。
准备和管理期间
在室温下解冻，最高可达25°C（77°F）。
解冻后，Roctavian可在室温下保存最多10小时，包括准备和输液时间[参见剂量和用法]。
如有必要，已解冻的完整小瓶（塞子尚未刺穿）可以冷藏（2至8°C）长达3天，直立并避光（例如，放在原始纸箱中）。
请勿将Roctavian暴露在紫外线消毒灯的光线下。
解冻后，不要冷藏。
用已证明对无包膜病毒具有活性的杀病毒剂处理罗维安溢出物，并使用吸收材料进行印迹。
根据当地药品废物指南，处理可能接触到罗维安的未使用产品和一次性材料。
请参阅随附的Roctavian完整处方信息：
https://www.fda.gov/media/169937/download

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