Cevenfacta(eptacog beta)是一种新的重组凝血因子VIIa，适用于治疗成人和青少年（12岁或以上）血友病A或B患者的出血发作和预防出血。
2022年07月26日，LFB宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予CEVENFACTA®（eptacog beta，庚酮β）的上市授权，这是20多年来第一种新的绕过剂。CEVENFACTA®适用于成人和青少年（12岁及以上），用于治疗以下患者组中接受手术或侵入性手术的患者的出血发作和预防出血：
先天性血友病患者对凝血因子VIII或IX具有高反应抑制剂（即≥5贝塞斯达单位（BU））；
在使用低滴度抑制剂（BU<5）的先天性血友病患者中，但预计对因子VIII或因子IX给药具有高记忆反应，或预计对增加FVIII或FIX给药具有难治性。
LFB董事长兼首席执行官Denis Delval表示：“我们对欧洲药品管理局批准CEVENFACTA®感到非常高兴，它为欧盟使用抑制剂的血友病患者提供了一种新的治疗选择。这一批准是对我们创新的LFB技术的验证，也是对LFB对患者坚定承诺的认可。”
LFB科学、医疗和监管事务执行副总裁Patrick Delavault医学博士表示：“我们需要不断牢记出血事件，甚至是一次出血事件，对使用抑制剂的血友病患者及其家人意味着什么。这种新的治疗方法是改善患者生活的一个有意义的机会”。LFB已于6月2日获得SEVENFACT®（庚酮β）在墨西哥的上市授权，用于用抑制剂治疗成人和青少年血友病a或B的出血发作。
关于PERSEPT研究：
CEVENFACTA®的批准基于三期临床试验PERSEPT 1和PERSEPT 3的数据。
PERSEPT 1 III期、多中心、随机、开放标签交叉研究对两种初始剂量方案（75µg/kg和225µg/kg）进行了评估，在27名使用抑制剂的青少年和成人血友病A和B患者（12-54岁）中，评估了468次全类型严重出血事件（轻度、中度和重度）的出血事件。两种给药方案都达到了主要终点，75µg/kg剂量和225µg/kg剂量分别在12小时内控制了81%和90%的出血。到24小时，在不需要任何替代治疗的情况下，用75µg/kg剂量方案治疗的96.7%的出血发作和用225µg/kg剂量治疗的99.5%的冗余出血发作中，止血效果（次要终点）得以保留。75µg/kg给药方案达到止血效果的中位时间为5.98小时，225µg/kg给剂方案为3小时。用75µg/kg的给药方案治疗出血发作平均需要2次注射，225µg/kg给药方案平均只需要1次注射。
PERSEPT 3 III期、多中心、开放标签、单臂研究评估了CEVENFACTA®在使用抑制剂的血友病A或B患者中的安全性和有效性，这些患者计划进行选择性手术或其他侵入性手术。12名患者参与了这项研究，6名接受了小手术，6名进行了大手术。对于主要的外科手术/侵入性手术，在侵入性手术开始前立即以200µg/kg的初始剂量进行治疗。对于小型选择性手术，在手术开 始前立即给予75µg/kg的初始推注剂量。总的来说，81.8%的手术在最后一次给药后48小时成功治疗。
这两项临床试验均未报告血栓栓塞事件。没有严重不良事件（SAE）被认为与治疗有关。
应监测患者是否有血栓形成、超敏反应和中和抗体的迹象。研究中最常报告的不良反应是输注部位不适、输注部位血肿、术后血肿、输注相关反应、体温升高、头晕和头痛。
关于PERSEPT研究：
CEVENFACTA®的批准基于三期临床试验PERSEPT 1和PERSEPT 3的数据。
PERSEPT 1 III期、多中心、随机、开放标签交叉研究对两种初始剂量方案（75µg/kg和225µg/kg）进行了评估，在27名使用抑制剂的青少年和成人血友病A和B患者（12-54岁）中，评估了468次全类型严重出血事件（轻度、中度和重度）的出血事件。两种给药方案都达到了主要终点，75µg/kg剂量和225µg/kg剂量分别在12小时内控制了81%和90%的出血。到24小时，在不需要任何替代治疗的情况下，用75µg/kg剂量方案治疗的96.7%的出血发作和用225µg/kg剂量治疗的99.5%的冗余出血发作中，止血效果（次要终点）得以保留。75µg/kg给药方案达到止血效果的中位时间为5.98小时，225µg/kg给剂方案为3小时。用75µg/kg的给药方案治疗出血发作平均需要2次注射，225µg/kg给药方案平均只需要1次注射。
PERSEPT 3 III期、多中心、开放标签、单臂研究评估了CEVENFACTA®在使用抑制剂的血友病A或B患者中的安全性和有效性，这些患者计划进行选择性手术或其他侵入性手术。12名患者参与了这项研究，6名接受了小手术，6名进行了大手术。对于主要的外科手术/侵入性手术，在侵入性手术开始前立即以200µg/kg的初始剂量进行治疗。对于小型选择性手术，在手术开始前立即给予75µg/kg的初始推注剂量。总的来说，81.8%的手术在最后一次给药后48小时成功治疗。
这两项临床试验均未报告血栓栓塞事件。没有严重不良事件（SAE）被认为与治疗有关。
应监测患者是否有血栓形成、超敏反应和中和抗体的迹象。研究中最常报告的不良反应是输注部位不适、输注部位血肿、术后血肿、输注相关反应、体温升高、头晕和头痛。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/lfb-announces-the-approval-of-cevenfacta-eptacog-beta-in-the-european-union/
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部份中文庚酮β处方资料（仅供参考）
商品名：Cevenfacta Injektionslösung
英文名：Eptacog beta
中文名：庚酮β注射粉末和溶液
生产商：LFB Biomedicaments S.A.
药品简介
2022年07月26日，欧洲药品管理局（EMA）已授予Cevenfacta（Eptacog beta，庚酮β）的上市，这是20多年来第一种新的绕过剂。Cevenfacta适用于成人和青少年（12岁及以上），用于治疗以下患者组中接受手术或侵入性手术的患者的出血发作和预防出血：
作用机制
在正常条件下，FVIIa是在细胞 |
