显子D842V突变的胃肠道间质瘤。
09、产品名称：Pemazyre
公司：Incyte
批准时间：2020年4月
适应症：用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，该疗法获得FDA的提前获批。
Pemazyre是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。而FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。
10、产品名称：Tukysa
公司：Seattle Genetics
批准时间：2020年4月
适应症：联合化疗（曲妥珠单抗和卡培他滨）用于治疗无法通过手术切除并且之前已经接受过一种以上疗法的HER2阳性晚期乳腺癌患者。
该疗法可有效延长患者无进展生存期以及脑转移患者的OS和PFS。
11、产品名称：Koselugo
公司：阿斯利康、默沙东
批准时间：2020年4月
适应症：用于2岁及以上儿童和青少年的神经纤维瘤病I型（NF1）患者，此外这些患者伴有症状性和/或进展性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
Koselugo是一款MEK 1/2抑制剂，其中MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。
12、产品名称：Trodelvy
公司：Immunomedics
批准时间：2020年4月
适应症：用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性三阴乳腺癌成人患者。
Trodelvy除了是FDA批准的首个治疗三阴乳腺癌的抗体偶联药物，也是首个获批的靶向人滋养层细胞表面抗原2（Trop-2）的抗体偶联药物。Trodelvy可提高客观应答率（ORR）和应答持续时间（DoR），但存在严重中性粒细胞减少和腹泻的风险。
三、抗病毒药物
01、产品名称：Inmazeb
公司：再生元
批准时间：2020年10月
适应症：用于治疗由扎伊尔型埃博拉病毒（Zaire ebolavirus）引起的感染，该药可用于成人和儿童感染者，包括感染检测呈阳性母亲的新生儿。
Inmazeb是FDA批准的首个用于治疗埃博拉病毒感染的药物，Inmazeb由3种全人IgG1单抗组成，通过再生元专有的VelociSuite®快速反应技术进行开发，目前该技术正被应用于开发针对新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的新型抗体鸡尾酒疗法。
02、产品名称：Veklury
公司：Gilead
批准时间：2020年10月
适应症：用于治疗12 岁以上（体重≥ 40kg）需要住院的COVID-19成人和儿科患者。
Veklury是一种抗病毒药物，其作用机制不是直接杀死病毒，而是抑制病毒的发展和复制。FDA批准Veklury主要基于3项随机对照临床试验的数据，包括轻度至重度COVID-19住院患者中的数据。
四、罕见病
01、产品名称：Imcivree
公司：Rhythm Pharmaceuticals
批准时间：2020年12月
适应症：用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和6岁以上儿童的慢性体重管理。
Imcivree（Setmelanotide）是一款首创、寡肽类MC4受体激动剂，旨在恢复由于MC4受体上游遗传缺陷而引起的受损的MC4受体通路活性，重新建立罕见肥胖遗传性疾病患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。在此之前，尚无FDA批准的特定疗法来控制因POMC，PCSK1或LEPR基因缺陷引起的肥胖症患者的体重。
02、产品名称：Dojolvi
公司：Ultragenyx
批准时间：2020年6月
适应症：治疗通过分子诊断确诊的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿科和成人患者。
LC-FAOD是由于患者不能将长链脂肪酸转化为能量，进而导致体内葡萄糖的严重耗尽和产生并发症。Dojolvi是一种高纯度、药用级的奇数碳、中链甘油三酯，旨在为LC-FAOD患者提供中链和奇数碳脂肪酸作为能源和代谢物替代品。
03、产品名称：Tazverik
公司：Epizyme
批准时间：2020年1月
适应症：用于治疗无法完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤成人患者以及16岁以上的儿科患者。
上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，好发于20-40岁，且男性较为多见。目前针对该疾病主要的治疗方案为手术切除、化疗或放疗。Tazverik是FDA批准的首个EZH2抑制剂，也是FDA批准的首个上皮样肉瘤治疗药物。
五、遗传性疾病
01、产品名称：Orladeyo
公司：BioCryst Pharmaceuticals
批准时间：2020年12月
适应症：用于预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）发作。
Orladeyo的活性药物成分为berotralstat，是一种每日口服一次的新型、强效且高选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过研究发现该药物可显著减少HAE发作次数，缓解患者生命。
02、产品名称：Nexletol
公司：Esperion
批准时间：2020年2月
适应症：用于治疗成人杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，或者用于需要进一步降低LDL-C的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者。
据悉，Nexletol是自2002年以来批准的首个每日一次口服的非他汀类降LDL-C药物。其中Nexletol是一种人工合成的二羧酸衍生物，属于first in class的ATP-柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，通过抑制肝脏内胆固醇的生物合成和上调低密度脂蛋白受体（LDL-R）来降低LDL-C。
六、其他
01、产品名称：Guardant360 CDx
公司：Guardant Health
批准时间：2020年8月
适应症：Guardant360 CDx可用于对患有任何实体恶性肿瘤的晚期癌症患者的肿瘤突变进行图谱分析。同时作为辅助诊断，可识别表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
Guardant360 CDx检测主要采用两种技术。一、 |
