2019年10月8日,奥塔法尔玛美国公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准WILATE（von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex[Human]）用于成人和青少年血友病A患者的常规预防，以减少出血发作的频率，并按需治疗和控制出血发作。
WILATE®是一种人血浆衍生的、无菌的、纯化的、双病毒灭活的血管性血友病因子（VWF）/凝血因子VIII（FVIII）复合物，最初于2009年由FDA批准用于患有血管性血友病（VWD）的儿童和成人，用于按需治疗和控制出血发作；以及围手术期出血的处理。FDA批准了Octapharma根据“调查严重血友病A患者Wilate的PK、疗效和安全性的临床研究”（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02954575）的结果添加血友病A适应症的申请。
Octapharma USA总裁弗莱明·尼尔森（Flemming Nielsen）表示：“自我们成立以来，Octaparma一直致力于为美国血友病A患者提供公司产品组合的完整渠道。”。“我们为一直期待着WILATE®治疗血友病A的提供者和患者感到兴奋。Octapharma致力于为出血性疾病社区提供每天都能改善患者生活的疗法和方案。”
在五项临床研究中，共有136名既往接受过治疗的血友病A患者（年龄为11至66岁）接受了WILATE®治疗，这些研究涉及预防性使用、按需治疗、手术和/或药代动力学。所有受试者均为男性。总体而言，受试者在9001暴露日内接受了19317004国际单位（IU）的WILATE®。最常见的不良反应是发热（两名受试者；1.5%）。进一步的不良反应包括瘙痒、头痛和睡眠障碍（一名受试者；0.75%）。在对严重血友病A进行常规预防的关键研究中，55名受试者中有两名（3.6%）在研究期间出现了无法解释的预先存在的血小板增多症的短暂恶化。
关于WILATE®
WILATE®，静脉注射用von Willebrand因子/凝血因子VIII复合物（人）冻干粉，适用于患有von Willibrand病的儿童和成人，用于按需治疗和控制出血发作；以及围手术期出血的处理。WILATE®适用于患有血友病A的青少年和成人，用于常规预防，以减少出血发作的频率；以及按需治疗和控制出血发作。有关完整的处方信息，请访问wilateusa.com。
禁忌症
对于已知过敏反应（包括过敏反应或严重全身反应）的患者，不要使用人血浆衍生产品、配方中的任何成分或容器成分。 警告和预防措施
可能发生过敏反应和严重超敏反应；可能发生血栓栓塞事件；监测血浆FVIII活性水平；可能出现FVIII和VWF中和抗体的产生，尤其是在VWD型3患者中；WILATE®由人血浆制成，具有传播传染性病原体的风险。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20191008005749/en/FDA-Approves-Octapharma%E2%80%99s-WILATE%C2%AE-for-Hemophilia-A-in-Adult-and-Adolescent-Patients
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附WILATE部份治疗说明资料
WILATE®是一种人血浆衍生的、无菌的、纯化的、双病毒灭活的血管性血友病因子（VWF）/凝血因子VIII（FVIII）复合物，最初于2009年由FDA批准用于患有血管性血友病（VWD）的儿童和成人，用于按需治疗和控制出血发作；以及围手术期出血的处理。
批准日期：2019年10月8日 公司：OctapharmaUSA Inc
WILATE（血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex
(Human) ）冻干粉，静脉注射用
美国首次批准：2009年
最近的重大变化
适应症和用法：09/2019
剂量和用法：09/2019
警告和注意事项：09/2019
作用机制
WILATE含有正常血浆中的von Willebrand因子（VWF）和凝血因子VIII（FVIII）。VWF促进受损血管内皮的血小板聚集和血小板粘附；它还作为促凝血蛋白FVIII的稳定载体蛋白，FVIII是激活因子X导致凝血酶和纤维蛋白形成的重要辅因子。患有VWD的患者VWF缺乏或异常。VWF血浆浓度的降低导致相应的FVIII活性降低和血小板功能异常，从而导致出血过多。给药后，WILATE临时替代了有效止血所需的VWF和FVIII缺失。当输注到血友病a患者体内时，FVIII与患者循环中的VWF结合。活化FVIII（FVIIIa）作为活化因子IX（FIX a）的辅因子，加速因子X向活化因子X（FXa）的转化。FXa将凝血酶原转化为凝血酶。凝血酶然后将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，形成凝块。血友病A是一种因FVIII:C水平降低而导致的与性别相关的遗传性凝血障碍，可导致关节、肌肉或内脏器官大量出血，无论是自发出血还是意外或手术创伤所致。通过替代疗法，FVIII的血浆水平增加，从而能够暂时纠正因子缺乏和纠正出血倾向。
适应症和用法
WILATE适用于患有von Willebrand病的儿童和成人：
•按需治疗和控制出血发作
•围手术期出血管理
WILATE适用于患有血友病A的青少年和成人：
•常规预防以减少出血发作的频率
•按需治疗和控制出血发作。
剂量和给药
仅供静脉注射使用
VWD
•使用以下公式确定所需剂量：
所需IU=体重（BW）（单位：kg）x所需VWF:RCo上升（%）（IU/dL）x0.5（IU/kg每IU/dL）
•根据VWD的严重程度、出血的位置和程度以及患者的临床状况，调整替代治疗的剂量和持续时间。
•给药建议：
出血/手 装载剂量 维持剂量 治疗目标
术类型 （IU VWF:RCo/kg体重）（IU VWF:RCo/kg BW）
轻微出血 20-40单位/公斤 每12-24小时20-30单位/公斤 VWF:RCo和FVIII活性谷水平>30%
大出血 40-60单位/公斤 每12-24小时20 |
