ozyme时，即表现出相似的底物降低水平。
信息来源：Nexviadyme (avalglucosidase alfa) approved by European Commission as a potential new standard of care for the treatment of Pompe Disease
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Nexviadyme®100mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
WIRKSTOFF
Avalglucosidase alfa
HERSTELLER
Sanofi Genzyme
MARKTEINFÜHRUNG (D)
08/2022
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Indikationen
Nexviadyme ist zugelassen für die langfristige Enzymersatztherapie zur Behandlung des Morbus Pompe.
Wirkmechanismus
Avalglucosidase alfa ist so konzipiert, dass es an den Mannose-6-Phosphat (M6P)-Rezeptor bindet, über den dessen Aufnahme in die Zellen und der Transport zum Lysosom erfolgt. Das Molekül weist im Vergleich zu Alglucosidase alfa einen durchschnittlich 15-fach höheren Anteil an M6P-Resten auf. Das soll dazu führen, dass Avalglucosidase alfa besonders gut in die Körperzellen aufgenommen und der Abbau von Glykogen in den Zielgeweben verbessert wird.
Anwendungsweise und -hinweise
Die empfohlene Dosis beträgt 20 mg Avalglucosidase alfa pro kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle zwei Wochen. Das Arzneimittel wird intravenös infundiert. Zur Vermeidung oder Verringerung von allergischen Reaktionen können Patienten mit Antihistaminika, Antipyretika und/oder Corticoiden vorbehandelt werden. Bei Patienten, die bei den ersten Infusionen keine wesentlichen Nebenwirkungen zeigen, kann die Infusion zu Hause erwogen werden.
Nebenwirkungen
Die in Studien zu Avalglucosidase alfa am häufigsten berichteten unerwünschten Arzneimittelwirkungen waren Juckreiz, Ausschlag, Kopfschmerzen, Urtikaria, Fatigue, Übelkeit und Schüttelfrost.
Kontraindikationen und Vorsichtsmaßnahmen
Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.
Studien
Eine wichtige Basis für die Zulassung von Nexviadyme sind die Ergebnisse der randomisierten und doppelblinden COMET-Studie, in der Avalglucosidase alfa bei 100 LOPD-Patienten mit Alglucosidase alfa verglichen wurde. Entweder erhielten die Teilnehmer über 49 Wochen alle zwei Wochen 20 mg/kg Körpergewicht (KG) Avalglucosidase alfa oder Alglucosidase. Primärer Endpunkt war die Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) in sitzender Position von Studienbeginn bis Woche 49. Unter Avalglucosidase alfa verbesserte sich die FVC um 2,9 Prozent gegenüber dem Ausgangswert, unter Alglucosidase alfa um 0,5 Prozent. Damit ist eine Nichtunterlegenheit von Avalglucosidase alfa statistisch nachgewiesen. Eine statistisch signifikante Überlegenheit wurde knapp verfehlt.
Die Ergebnisse der Mini-COMET-Studie, in der Avalglucosidase alfa bei IOPD-Patienten untersucht wurde, zeigten nach sechs Monaten bei sekundären Endpunkten zur Wirksamkeit eine Verbesserung oder Stabilisierung, etwa beim Quick-Motor-Function-Test, beim pädiatrischen Behinderungsindex sowie bei der Messung der Augenlidstellung. Untersucht wurden in der Studie IOPD-Patienten, die unter Alglucosidase alfa nicht ausreichend gut angesprochen hatten oder deren Zustand sich verschlechtert hatte.
Hintergrundinfos
Morbus Pompe zählt zu den ly |
