;20%）是发热、咳嗽、腹泻、鼻炎、腹痛、呕吐、头痛、荨麻疹、恶心、皮疹、关节痛、瘙痒、疲劳和咽炎。
针对ASMD患者的科学创新
Xenpozyme是一种水解溶酶体鞘磷脂特异性酶替代疗法，旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶(ASM)，这是一种允许分解脂质鞘磷脂的酶。在患有ASMD的个体中，ASM酶的缺乏会导致鞘磷脂在各种组织中积累。Xenpozyme预计不会穿过血脑屏障或调节ASMD的CNS表现。Xenpozyme尚未在A型ASMD患者中进行过研究。
Xenpozyme每两周静脉注射一次，其给药需要一个剂量递增阶段，然后是一个维持阶段。
Xenpozyme预计将在美国上市。在接下来的几周内。美国Xenpozyme的标价或批发采购成本为每瓶7,142.00美元。实际的患者自付费用可能会更低，因为标价不反映保险范围、对符合条件的患者的共同支付支持或来自患者支持计划的经济援助。
适应症和用法
XENPOZYMETM（olipudase alfa-rpcp）适用于治疗成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的非中枢神经系统表现。
重要安全信息
警告：严重的超敏反应
过敏反应，包括过敏反应
在XENPOZYME治疗期间和之后可能发生超敏反应，包括称为过敏反应的严重反应。如果发生超敏反应（包括过敏反应），您应该立即就医。如果发生严重的超敏反应，您的医生可能会决定立即停用XENPOZYME并提供适当的医疗护理。可能会采取适当的医疗支持措施，在XENPOZYME给药期间和之后您可能需要密切观察。
警告和注意事项
过敏反应，包括过敏反应
您的医生可能会决定在您输注之前给您服用抗组胺药、退烧药和/或类固醇药物。
如果发生严重的超敏反应（例如，过敏反应），您的医生应立即停止XENPOZYME并开始适当的治疗。
如果发生轻度或中度超敏反应，您的医生可能会调整或暂时停止您的输注速度或XENPOZYME剂量。
脂多糖酶alfa治疗的患者中报告了超敏反应，包括过敏反应。
成人过敏反应的迹象包括荨麻疹、皮肤发痒、皮肤发红、皮疹、皮下肿胀和皮下肿块。
儿科患者的超敏反应包括荨麻疹、皮肤瘙痒、皮疹和局部肿胀。
输液相关反应
您的医生可能会决定在您输液前给您服用抗组胺药、退烧药和/或类固醇药物，以降低输液相关反应(IAR)的风险。但是，在接受这些药物后仍可能发生IAR。
如果发生严重的IAR，您的医生应立即停用XENPOZYME并开始适当的治疗。
如果发生轻度或中度IAR，您的医生可能会调整或暂时停止您的输注速度或XENPOZYME剂量。
最常见的 IAR：
成年患者有头痛、皮疹、呕吐和荨麻疹；
儿科患者出现荨麻疹、肿胀、头痛、恶心、发热和呕吐。
观察到急性期反应(APR)，一种急性炎症反应，伴随血液测试中炎症蛋白浓度的升高。
大多数 APR 发生在剂量递增期间输注后48小时。
APR最常见的症状是发烧、呕吐和腹泻。
您的医生可以像您可能遇到的其他IAR一样管理 APR。
转氨酶水平升高
XENPOZYME可能与输注后24至48小时内升高的肝酶（称为转氨酶）有关。
在临床试验的XENPOZYME剂量递增阶段，患者报告了转氨酶水平升高。
为了控制转氨酶水平升高的风险，您的医生应通过血液检查检查您的肝酶水平：
在开始XENPOZYME前一个月内；
在剂量递增阶段的任何输注之前的72小时内，或者如果您错过了剂量，则在您下次计划的 XENPOZYME 输注之前。
根据您的血液测试中的转氨酶水平，您的医生可能会更改您的剂量或输液时间表。
达到推荐的维持剂量后，建议继续进行转氨酶检测，作为ASMD常规临床管理的一部分。
妊娠剂量开始或增加期间胎儿畸形的风险
不建议女性在怀孕期间的任何时间开始或增加 XENPOZYME 剂量，因为这可能会增加胎儿缺陷的风险。如果您是孕妇，继续或停止 XENPOZYME 维持剂量的决定应由您和您的医生决定，并应考虑您对XENPOZYME的需求、对胎儿的潜在药物相关风险以及未经治疗的潜在风险母体ASMD疾病。
如果您是具有生育潜力的女性，您的医生将在您开始使用 XENPOZYME治疗之前验证您的怀孕状态。您应该在XENPOZYME 治疗期间以及如果停止XENPOZYME后的14天内使用有效的避孕措施。
不良反应
成人中最常报告的药物不良反应（发生率≥10%）是头痛、咳嗽、腹泻、低血压和眼睛发红。
儿科患者最常报告的药物不良反应（发生率≥20%）是发烧、咳嗽、腹泻、流鼻涕、腹痛、呕吐、头痛、荨麻疹、恶心、皮疹、关节痛、皮疹、疲劳和喉咙痛。
信息来源；
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-08-31-18-30-00-2507978 |
