bsp; 您的医疗保健提供者将监测患者的生长情况，并在确定患者不再能够生长时告诉您何时停止服 用VOXZOGO。如果您的医疗保健提供者指示，请停止使用VOXZOGO。
在服用VOXZOGO 之前或期间，您应该告诉医生什么？
告诉您的医生患者的所有医疗状况，包括
如果患者患有心脏病（心脏或血管疾病），或者患者正在服用降压药（抗高血压药）。
如果患者有肾脏问题或肾功能损害。
如果患者怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚VOXZOGO是否会伤害未出生的婴儿。
如果患者正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚 VOXZOGO 是否会进入母乳。
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附部份说明资料
批准日期：2021年11月18日 公司：BioMarin Pharmaceutical Inc
VOXZOGO(伏索利肽[vosoritide])注射用，皮下使用
美国初步批准：2021年
作用机制
在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)的功能获得性突变，软骨内骨生长受到负调节。vosoritide与利钠肽受体-B (NPR-B)的结合通过抑制丝裂原活化蛋白激酶 (MAPK)通路中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)来拮抗FGFR3下游信号传导快速加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶(RAF-1)的水平。因此，vosoritide与CNP一样，可作为软骨内骨生长的正调节剂，因为它促进软骨细胞增殖和分化。
在具有开放生长板的动物模型中，vosoritide给药导致软骨细胞增殖和分化的促进，导致生长板加宽，随后骨骼生长增加。在FGFR3相关软骨发育不良的小鼠模型中，观察到侏儒症表型部分或完全正常化。
适应症和用法
VOXZOGO是一种C型利钠肽(CNP)类似物，表明可增加5岁儿童软骨发育不全患者的线性增长和年龄较大的骨骺开放。该适应症在加速批准下批准基于年化增长率的提高。继续该适应症的批准可能取决于验证和验证性试验中临床获益的描述。
剂量和给药
• 确保在给药前摄入足够的食物和液体。
• 推荐剂量基于患者体重。每天一次皮下注射。
• 使用前重新配制。注射量基于两个患者的重构的VOXZOGO的重量和浓度。
• 监测生长情况并根据体重调整剂量。骨骺闭合后永久停止。
• 请参阅完整的处方信息以了解准备和给药说明。
剂型和规格
注射用：0.4mg、0.56mg或1.2mg冻干粉单剂
用于重构的小瓶。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
低血压的风险：血压暂时降低报道。
不良反应
最常见的不良反应（>10%）是注射部位红斑、注射部位肿胀、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血量减少,压力大，肠胃炎。
要报告可疑的不良反应，请致电1-866-906-6100联系BioMarinPharmaceutical Inc.或致电1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch联系FDA。
在特定人群中使用
肾功能不全：不建议eGFR<60mL/min/1.73m2的患者使用。
包装供应/储存和处理
供应
注射用VOXZOGO是一种白色至黄色冻干粉，用于复溶，作为联合包装，其中包括十个：
• 含有VOXZOGO的无菌单剂量2mL玻璃小瓶
• 单剂量预装注射器中的稀释剂（注射用无菌水，USP）
• 稀释剂转移针（23号）
• 单剂量给药注射器（30规格）均带有针头回缩安全装置
强度（毫克）稀释剂（毫升）联合包装NDC编号 翻盖颜色
0.4 0.5 NDC 68135-082-36 白色
0.56 0.7 NDC 68135-119-66 品红
1.2 0.6 NDC 68135-181-93 灰色
以下物品需单独获得；酒精无菌湿巾、纱布、绷带和锐器容器。
贮存
在 2°C至8°C（36°F至46°F）下冷藏 VOXZOGO 小瓶和预装稀释剂注射器。不要冻结。VOXZOGO可在室温 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）下储存；允许在15°C到30°C（59°F 到 86°F）之间进行90天的短途旅行。 一旦在室温下储存，请勿将VOXZOGO放回冰箱。
重新配制后，VOXZOGO可在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下保存在小瓶中最多3小时 [见剂量和给药方法]。
在未开封的产品纸箱上清楚地记录室温储存的开始日期。
不要使用超过标签上的有效期。
存放在原包装中以避光。
处理
重构的VOXZOGO必须在重构后3小时内给药[见剂量和行政]。
完整说明资料附件：
https://pages.bmrn.com/rs/424-CBN-212/images/prescribing_information.pdf |
