准该产品上市是基于两项多中心、随机双盲的临床研究结果。试验一（NCT02608450）和试验二（NCT02608476）共计招募了1440名患者，按1:1随机分组并接受Cassiopea乳膏或安慰剂治疗12周，以治疗成功率为指标评估产品的疗效，而治疗成功率定义为IGA（研究者整体评价法）评分为0分或1分或IGA评分相比基线值下降不低于2分的患者比例。结果显示，clascoterone在两项试验中的治疗成功率分别为18.4%（试验一）和20.3%（试验二），而对应的安慰剂组的治疗成功率仅分别为9.0%和6.5%，均达到主要治疗终点。痤疮是非常普遍的疾病，全球共计有6.4亿人受痤疮困扰，患者主要是青少年[56]。市场潜力方面，EVP预测该产品在2026年的销售额将达4.2亿美元。
29.Sogroya(somapacitan-beco)
8月28日，FDA批准了诺和诺德每周一次的长效生长激素类似物，以替代内源性生长激素，用作成人生长激素缺乏症（GHD）治疗。Somapacitan是一种脂肪酸修饰的重组生长激素，可通过脂肪链与体内白蛋白结合，以降低清除率。FDA批准somapacitan上市，主要是基于一项为期35周、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究结果。入组的GHD初治患者按2:1:2被随机分成三组，分别接受somapacitan（n=120）每周一次（n=60）、安慰剂和普通生长激素每日一次（n=119）治疗34周。结果显示，somapacitan、安慰剂和普通生长激素三个治疗组的躯干脂肪百分率分别相比基线下降1.16%、-0.63%和2.47%。somapacitan、安慰剂和普通生长激素三个治疗组平均胰岛素样生长因子-1标准偏差评分（IGF-I SDS）相比基线分别改善2.37分、0.02分和2.30分[57]。虽然激素缺乏症是一种比较罕见的疾病，患病率为1/4000[58]，GHD需要长期维持治疗，而顺应性较好的长效生长激素是主要发展趋势，EVP预测somapacitan在2026年的销售额可达3.26亿美元。
30.Detectnet(Cu 64 Dotatate)
9月3日，FDA批准了Radio Medix公司PET显像剂Detectnet，用于生长抑素受体阳性神经内分泌肿瘤（NETs）的定位。Cu 64是一种正电子放射性核素，通过1,4,7,10-四氮杂环十二烷-1,4,7,10-四羧酸（简称DOTA）耦合并链接到生长抑素类似物上，进而选择性地与生长抑素受体2结合，实现病变部位显像。FDA批准Detectnet上市是基于两项临床试验的结果。试验一评估了63名受试者，其中包括42名根据组织学、常规影像学和临床评估判定为NET确诊或疑似患者和21名健康志愿者。三位独立读片人的读片结果与复合标准诊断结果相比较，阳性一致率均为91%，而阴性一致率分别为97%、80%和90%。试验二入组了113名受试者，其结果与试验一类似。
31.Gavreto(pralsetinib)
9月4日，FDA加速批准了Blueprint Medicines公司的pralsetinib用于RET融合阳性的成人转移性NSCLC治疗。Pralsetinib是一种RET激酶抑制剂，FDA提前批准该产品上市是基于一项多中心、开放标签的临床研究（NCT03037385）的早期结果。87名既往接受过铂类化疗的转移性RET融合阳性的NSCLC患者，接受本品治疗后观察到的总缓解率为57%，其中CR为5.7%，PR为52%，80%获缓解患者的DOR超过6个月；27名初治患者接受本品治疗后观察到的总缓解率为70%，其中CR为11%，PR为59%，58%的获缓解患者的DOR超过6个月，中位持DOR为9.0个月。Pralsetinib是2020年度第二个获批用于RET阳性NSCLC的药物，尚在开发阶段的适应症主要是甲状腺癌，EVP预测该产品在2026年的销售额可达1.09亿美元。
32.Inmazeb (atoltivimab, maftivimab, odesivimab-ebgn)
10月14日，FDA批准了再生元的抗Zaire埃博拉病毒新药Inmazeb，该产品由三种可抑Zaire埃博拉病毒的抗体组成，FDA批准其上市是基于一项由美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)资助的多中心临床研究（NCT03719586）的结果，该试验在刚果共和国招募到681名受试者，患者入组后被均分四组，分别接受本品、MAb114（Ebanga）、瑞德西韦和ZMapp治疗，治疗终点为28天的死亡率差异。结果显示，接受本品治疗的154名患者，在28天内有52名患者死亡，死亡率为34%，其中高病毒载量亚组（基线时，下同）死亡率为64%，低病毒载量亚组死亡率为11%，相比之下，控制组（ZMapp治疗组）的153名患者有78名死亡，死亡率为51%，其中高病毒载量亚组死亡率为88%，低病毒载量亚组为22%。虽然Inmazeb的疗效并不完全令人满意，但实现了埃博拉治疗史上的从“无”到“有”。
33.Zokinvy（Lonafarnib）
11月20日，FDA批准了Eiger Biopharm公司的Lonafarnib，用于降低Hutchinson-Gilford早衰综合症（HGPS）死亡风险，或杂合子LMNA基因突变与纯合子/复合杂合子ZMPSTE24基因突变所致的加工缺陷型类早衰核纤层蛋白病治疗。HGPS是非常罕见的疾病，患病率约为二千万分之一，患病情况无种族、性别、地域差异。该病由LMNA突变产生法尼基化异常的早衰蛋白引起，最终主要因心衰死亡，平均死亡年龄为14.6岁。Zokinvy是一种口服法尼基转移酶抑制剂，可预防缺陷型早老蛋白或早老蛋白样蛋白聚集。FDA批准该产品是基于两项开放标签的2期临床研究的结果。试验一（NCT00425607）共计入组了28名患者，包括26名为典型HGPS患者，1名非典型HGPS患者和1名LMNA突变性早老蛋白沉积患者，经过24-30个月的lonafarnib治疗后，27名患者完成了统计分析。在完成试验一之后，26名患者又入组到试验二（NCT00916747），继续接受本品治疗，除此以外，该试验还新入组了35名初治患者（34名典型HGPS患者和1名非典型HGPS患者）。合并两项临床试验的62名患者的死亡率情况进行回顾性分析结果显示，接受Zokinvy治疗的前3年里，平均寿命比未接受治疗的患者延长了0.24年，死亡风险比为0.30。长达11年的随访结果显示，接受Zokinvy治疗的患者，平均寿命比未接受治疗的患者延长了2.5年，死亡风险比为0.40。市场潜力方面，EVP预测该产品在2026年的销售额可达0.99亿美元。
34.Imcivree(Setmelanotide)
11月25日，FDA批准了Rhythm Pharma的多肽药物setmelanotide，用于前阿黑皮素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受 |
