治疗。Abametapir是一种金属蛋白酶抑制剂，可影响头虱存活或虫卵发育。FDA批准abametapir是基于2项多中心、随机双盲、安慰剂对照的临床研究结果。两项试验共计有704名受试者入组，其中216名为家庭性感染（3人以上感染）中的最年轻个体被指定为索引个体（index subjects），疗效评估标准为受试者接受本品或安慰剂单次治疗后第1、7、14天内受随访的索引个体无活虱的比例，如果索引个体在1-14天内随访中发现有活虱则意味着治疗失败。结果显示，81.5%的abametapir治疗患者在14天内随访中无活虱，而安慰剂组仅为49.1%。合并非索引个体一起统计，704名受试者中，abametapir治疗组有85.9%的患者14天内无活虱，而安慰剂治疗组仅为61.3%，最常见的不良反应是皮肤潮红（4.0%）、皮疹（3.2%）和皮肤灼热感（2.6%）。尽管杀虫剂已经广泛使用，但现代社会头虱感染依然非常普遍，尤其是儿童，据美国CDC数据显示，每年有600-1200万名3-11岁的儿童感染头虱。
24.Monjuvi (tafasitamab-cxix)
7月31日，FDA加速批准了MorphoSys公司的tafasitamab，适应症是与来那度胺联用，治疗复发或难治性的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。FDA批准本品提前上市是基于一项开放标签的多中心临床研究（NCT02399085）的结果，71名入组患者均既往经历过1-3种全身性治疗方案治疗，经过本品治疗后，39名患者出现缓解，总缓解率为55%，37%的患者CR，18%的患者PR，中位DOR为21.7个月[49]。DLBCL是最常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）亚型，据美国NIH公开的数据显示，DLBCL的年发病率为5.6/10万，五年生存率为63.8%[50]，每年约有2万名新确诊患者。Tafasitamab是一种Fc片段优化的CD19单抗，而CD19为多种B细胞恶性肿瘤的生物标记物，因此除了DLBCL，tafasitamab还有望用于慢性髓细胞淋巴瘤（CLL）、NHL和前体B细胞淋巴细胞白血病等适应症，EVP预测该产品在2026年的销售额将达6.87亿美元。
25.Blenrep(belantamab mafodotin-blmf)
8月5日，FDA加速批准了GSK的ADC药物belantamab mafodotin，用于既往至少接受过4种疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者治疗。Belantamab是一种以B细胞成熟抗原(BCMA)为导向的单克隆抗体，小分子的部分是一种微管蛋白抑制剂。FDA批准本品是基于一项多中心、开放标签的双臂临床研究（NCT 03525678）的早期结果，目前该试验还在进行中。该试验共计筛选了293名患者，其中193名患者被纳入到意向治疗人群，97名患者被分配到2.5 mg/kg剂量组，99名分配至3.4 mg/kg剂量组，结果显示，30名2.5 mg/kg剂量组患者和34名3.4 mg/kg剂量组患者出现缓解，最常见的3-4级不良反应主要是角膜病变、血小板减少和贫血，两名患者因治疗相关的原因死亡。虽然全球大约只有1万MM接受四线治疗，但GSK还在开展更早期的用药试验，EVP预测该产品在2026年的销售额可达12.62亿美元。
26.Olinvyk(oliceridine)
8月7日，FDA批准了Trevena公司的oliceridine，用于需要静脉注射阿片药物的急性疼痛管理。Oliceridine是新一代阿片药物，对μ受体上的G蛋白具有选择性激动作用，对β-arrestin的影响较少，FDA批准此项疗法的主要依据是两项临床试验的结果。试验一（NCT02815709）共入组了389名在骨外科-骨切除术后出现中度至重度急性疼痛的患者，在麻醉结束后分别接受安慰剂、oliceridine 0.1mg、oliceridine 0.35mg、oliceridine 0.5mg和吗啡治疗，用“48小时疼痛强度评分总差和（SPID-48）相比基线下降30%以上”、“无需接受紧急救治”、“未在治疗结束前退出”和“用药剂量未达上限”为综合指标计算应答率，其中SPID-48定义为48小时内每个时间点的疼痛强度评分差值（相比基线）乘以所持续时间所得结果的总和。统计结果显示，三个oliceridine治疗组的应答率分别为50.0%、62.0%、65.8%，其中0.35mg和0.5mg剂量组与吗啡达到非劣标准[52]。试验二（NCT02820324）入组了401名整形外科-腹部整形术后出现中重度疼痛的患者，试验的设计与试验一相似，但疗效评估时间缩减至24小时。结果显示，五个治疗组的应答率分别为45.7%、61.0%、76.3%、70.0%和78.3%，与安慰组相比，0.35mg和0.5mg组均产生统计学显著差异，而且与吗啡治疗组达到非劣标准[53]。市场潜力方面，EVP预测该产品在2026年的全球销售额将达2.26亿美元。
27.Evrysdi(risdiplam)
8月7日，FDA一同批准了基因泰克的risdiplam，用于2个月及以上年龄段人群的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗。Risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，可持续增加并维持SMN蛋白的水平，FDA批准该产品上市是基于两项临床研究的结果。试验一（NCT02913482）是一项开放标签的临床试验，21名受试者均为出生后28天-3个月内出现症状的1型SMA患儿，分别接受高剂量（n=17）和低剂量（n=4）的risdiplam治疗，有效性的评估标准是“在没有支撑的情况下能够持续坐立5秒”和“在无需持久通气的条件下存活”。经过12个月的治疗，41%的高剂量组患者能够持续坐立超过5秒，90%入组患者均能在不持久通气的条件下存活。试验二（NCT02908685）是一项针对2型和3型SMA患者开展的临床试验，该试验分成了两个部分，第一个部分是剂量探索性试验，第二个部分是安慰剂对照的随机双盲试验，其疗效评估指标为第12个月的MNM32（Motor Function Measure 32）量表评分与基线的差值。结果显示接受risdiplam治疗的120名患者，平均MNM32量表评分相比基线增加1.36分，而安慰剂组则下降了0.19分，达统计学显著性差异。SMA是儿童期最常见的常染色体隐性遗传病之一，数据显示I型、II型和III型分别占60%、27%和12%，发病率分别为5.5/10万、1.9/10万和1.7/10万[55]，EVP预测本品在2026年的销售额将达17.86亿美元。
28. Winlevi(clascoterone)
8月26日，FDA批准了Cassiopea公司的乳膏，用于12周岁以上年龄段人群的寻常痤疮治疗。Clascoterone是一种雄性激素受体抑制剂，FDA批 |
