而确诊为AD的患者，使用属性型MSA分析（Fleiss’kappa）统计五名读片者的读取结果一致性，结果显示241名不同患者的读取结果一致性为0.87，其中绝症患者的读取结果一致性为0.82，而确诊患者为0.90[36]。使用PET技术对病理性τ成像，将有助于AD早期诊断和疾病进展情况监测，在提倡AD疾病早期干预的时代大背景下，τ蛋白和β-淀粉样蛋白示踪剂都具有巨大的发展潜力，是国外诊断巨头们争相布局的领域之一。
18.Uplizna (inebilizumab-cdon)
6月11日，FDA批准了Viela生物的inebilizumab，用于水通道蛋白4 (AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗。NMOSD是一种非常罕见的疾病，患者的免疫系统会错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质，大约50%的患者会发展成为永久性视力障碍和瘫痪。流行病学数据显示，约有1.6万-1.7万美国人罹患此病。在一项有230名NMOSD患者参与的临床试验（NCT02200770）中，213名患者被确定为AQP4抗体阳性。AQP4抗体阳性患者被2:1随机分两组，分别接受Uplizna或安慰剂治疗。在为期197天的研究中，Uplizna治疗组的NMOSD复发率为11.2%，而安慰剂治疗组的复发率为42.3%，无证据表明AQP4抗体阴性患者在治疗中受益。除了NMOSD，本品还在开发肾移植、重症肌无力等多种自免疫疾病，EVP预测该产品在2026年的销售额可达5.18亿美元。
19.Zepzelca(lurbinectedin)
6月22日，FDA加速批准了Jazz制药的lurbinectedin，用于铂类化疗中进展或化疗后进展的晚期小细胞肺癌（SCLC）治疗。小细胞肺癌约占肺癌总数的13%-15%，目前治疗仍以化疗为主。Lurbinectedin是一种新型烷化剂，FDA提前批准该产品上市是基于一项名为Study B-005（NCT02454972）、开放标签的临床研究结果。105名铂类化疗中进展或化疗后进展的晚期SCLC患者经过本品治疗后，总缓解率为35%（无完全缓解），其中45名铂类耐药患者（最后一剂治疗后90天内复发）亚组ORR为22%，而60名铂敏感患者亚组的ORR为45%；中位DOR为5.3个月，铂耐药和铂敏感亚组分别为4.7个月和6.2个月[39]。在二线治疗的基础上，lurbinectedin还有潜力用于一线治疗，在上述临床试验中，对铂类化疗后180天内无复发的20名患者单独分析显示，ORR为60%，中位PFS和中位OS分别为4.6个月和16.2个月，NCCN（美国国立综合癌症网络）建议Jazz对这一类患者开展一线治疗的研究[40]。市场潜力方面，EVP预测本品在2026年的销售额可达3.97亿美元。
20.Dojolvi (三庚酸甘油酯)
6月30日，FDA批准了Ultragenyx公司的三庚酸甘油酯作为能量和脂肪酸的来源，用于长链脂肪酸氧化紊乱（LC-FAOD）患者治疗。LC-FAOD是一种非常罕见而危及生命的常染色体隐性遗传病，美国每年约有100名新生儿被确诊为该病，共计有2000-3500名存活患者[41]。该病患者因无法将长链脂肪酸转化为能量而导致线粒体能量生成不足，临床表现为心肌病、运动不耐受、频繁肌痛，反复横纹肌溶解和低血糖等。本品是一种中链脂肪酸甘油酯，其安全有效性在一项为期4个月的随机、双盲的临床试验(NCT01379625)中得到了评估，32名LC-FAOD受试患者，分别接受本品（7碳）和三辛酸甘油酯（8碳）治疗4个月，结果显示，两组关键指标无显著差异，每个组均有7次横纹肌溶解事件，除了LC-FAOD，本品还在开展多项代谢失调的适应症研究，EVP预测其在2026年的销售额为2.68亿美元。
21.Rukobia (fostemsavir)
7月2日，FDA批准了全新机制的抗逆转录药物fostemsavir，适应症是与其他抗逆转录药物联用，治疗多重耐药或因耐药性、不耐受或安全性问题而既往接受过大量现有方案治疗失败的成人HIV-1（1型人类免疫缺陷病毒）感染者。Fostemsavir是一种由葛兰素史克（GSK）开发上市的病毒附着抑制剂，其安全有效性已在一项随机、双盲的三期临床试验（NCT02362503）中得到评估，371名HIV RNA（核糖核酸）载量≥400拷贝/ml的多重耐药患者加入了临床试验，其中272名患者因存在1-2种完全敏感的市售抗逆转录制剂而被分配到组1，而其余99名患者因无完全敏感的市售抗逆转录制剂而被分配到组2。组1的患者在最佳背景治疗方案的基础上，随机分为2个亚组，分别接受fostemsavir（n=201）或安慰剂治疗（n=69）8天，然后所有患者均使用fostemsavir，进行开放标签治疗。结果显示，fostemsavir治疗组患者，在第8天的病毒RNA载量相比第1天下降了0.791个log10值，而安慰剂组仅下降了0.166个log10值，达统计学显著差异，开放标签治疗后的第24周和第96周分别有53%和60%的患者，体内病毒RNA载量低于40拷贝/ml。被分配到组2的99名患者直接接受开放标签治疗，第24周和第96周均有37%的患者，体内病毒RNA载量低于40拷贝/ml。市场潜力方面，本品因剂量太大，难以开发成每日一片的鸡尾酒，EVP预测本品在2026年的销售额为2.68亿美元。
22. Inqovi (地西他滨+ cedazuridine)
7月7日，FDA批准了大冢制药的固定剂量组合物Inqovi，用于治疗成人骨髓增生异常综合征（MDS）患者。Inqovi由35mg的抗核酸代谢药物地西他滨和100mg的胞苷脱氨酶抑制剂cedazuridine组成，苷脱氨酶抑制剂可抑制胞苷类药物（含地西他滨）在胃肠道降解，以提高生物利用度水平。FDA批准本品上市的基于两项开放标签、双周期、双交叉临床试验的研究结果，试验一（NCT02103478）共计有80名MDS或慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者入组，按1:1随机给予Inqovi或20mg的地西他滨注射治疗，经过28天一疗程的治疗后，第二疗程交换用药方案，在第二个疗程之后则全部患者接受本品开放标签治疗，经过多个疗程的治疗后，总缓解率为60%，完全缓解率为21%，中位DOR为13.3个月[45]。试验二（NCT03306264）与试验一的设计相似，133名受试者在多个疗程的治疗后，完全缓解率为21%，中位DOR为7.5个月。MDS是一种较为罕见的疾病，美国的年龄调整发病率为十万分之四，五年生存率仅为31%，EVP预测本品在2026年的销售额为0.77亿美元，然而cedazuridine的价值不限于此，还有望与阿扎胞苷等多种胞苷类药物联用，以实现口服给药。
23.Xeglyze(Abametapir)
7月24日，FDA批准了Dr Reddy's公司的abametapir洗剂，用于6个月及以上年龄段人群的头虱感染 |
