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4月22日，FDA加速批准了Immunomedics公司的抗体药物偶联物（ADC）sacituzumab govitecan，用于治疗既往已接受至少2种疗法的转移性三阴性乳腺癌成人患者。转移性三阴乳腺癌约占侵袭性乳腺癌的15%，目前治疗手段仍以化疗为主，但一般化疗效果较差，应答率一般仅为10%-15%，PFS则只有2-3个月。Sacituzumab是一种靶向于TROP-2（人滋养层细胞表面抗原2）的人源化IgG1抗体，而govitecan是拓扑异构酶抑制剂伊立替康的代谢活性产物。本品的安全有效性在一项名为IMMU-132-01 (NCT01631552)的多中心、单臂临床试验中得到初步评估，结果显示，108名接受本品治疗的患者中有36名患者出现缓解（ORR：33.3%），3名患者完全缓解（2.8%），33名患者部分缓解（30.6%），中位持续缓解时间为7.7个月，中位PFS和中位OS分别为5.5个月和13.0个月[26]。除了三阴乳腺癌，本品开发的适应症还包括直肠癌、前列腺癌、胃癌等多种实体瘤，是2020年最值得关注的“重磅级炸弹”之一，EVP预测该产品在2026年的销售额可达21.51亿美元。
13.Tabrecta (capmatinib)
5月6日，FDA加速批准了诺华公司的capmatinib，用于治疗MET（上皮-间质细胞转化）外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。FDA做出这项决定的基础是一项多中心、开放标签的临床研究（NCT02414139）的早期结果，该试验共入组了364名患者，其中97名患者携带了MET外显子14跳跃突变，28人为初治，其余69人为经治。经过本品的治疗，初治患者亚组的总缓解率为68%（4%完全缓解，64%部分缓解），中位DOR为12.6个月，47%缓解患者的持续缓解时间超过12个月，而经治患者亚组的总缓解率为41%（无完全缓解），中位DOR为9.7个月，32%缓解患者的持续缓解时间超过12个月。携带MET外显子14跳跃突变的NSCLC占肺癌患者总量的3%-4%[27]，本品是首个获FDA批准的针对性疗法。除了NSCLS，诺华还在开发乳腺癌、淋巴瘤和肾细胞癌等适应症，EVP预测该产品在2026年的销售额可达3.55亿美元。
14.Revmo (selpercatinib)
5月8日，FDA加速批准了Loxo oncology公司的selpercatinib，用于治疗RET（转染重排基因）融合阳性的转移性非小细胞肺癌和甲状腺癌，以及RET基因突变的髓样甲状腺癌成人患者。Selpercatinib是首个获得FDA批准用于RET基因改变的药物，FDA加速批准本品上市是基于一项名为LIBRETTO-001（NCT03157128）的开放标签、且同时针对多种实体瘤的临床研究结果。RET融合的NSCLC方面，108名既往接受过顺铂化疗后进展的患者，经本品治疗后的总缓解率为64%（CR：1.9%，PR：62%），中位DOR为17.5个月，而39名初治患者的总缓解率为85%（CR：0%，PR：85%），中位DOR时间尚未达到[28]。RET基因突变的髓样甲状腺癌方面，55名既往经历过卡博替尼或凡德他尼治疗后进展的患者，经本品治疗后的总缓解率为69%（CR：9%，PR：60%），中位DOR时间尚未达到，而88名初治患者的总缓解率为73%（CR：11%，PR：61%），中位DOR时间也尚未达到[29]。RET融合的甲状腺癌方面，既往经受过放射性碘、索拉菲尼或仑伐替尼等药物全身性治疗后进展的19名患者，经本品治疗后的总缓解率为79%（CR：5.3%，PR：74%），中位DOR为18.4个月，而9名初治患者，总缓解率达100%（CR：12.5%，PR：88%），中位DOR时间尚未达到[30]。本品的潜在患者群为1%-2%的NSCLC、10%-20%的甲状腺乳头状癌（占甲状腺癌的80%）[31]和70%的髓样甲状腺癌（占甲状腺癌的4%），EVP预测本品在2026年的销售额可达11.72亿美元。
15.Qinlock (ripretinib)
5月15日，FDA批准了Deciphera制药的ripretinib，用于转移性胃肠间质瘤四线治疗。Ripretinib是一种广谱KIT原癌基因受体酪氨酸激酶抑制剂和PDGFR（血小板衍生生长因子受体）α激酶抑制剂，FDA批准该产品上市是基于一项多中心、随机双盲的临床试验（NCT03353753）的结果。129名经伊马替尼、舒尼替尼或瑞戈非尼等靶向药物治疗后进展的胃肠间质瘤患者，按2:1随机分组，分别接受本品或安慰剂治疗，结果显示本品治疗的85名患者中，9%出现缓解，中位PFS和中位OS分别为6.3个月和15.1个月，而安慰剂组的44名患者中，无人获得缓解，中位PFS和中位OS分别仅为1.0个月和6.6个月。基因检测数据显示，超过85%的胃肠间质瘤和系统性肥大细胞增多症病例检测到KIT或PDGFRA激酶，另外急性髓细胞白血病（AML）、黑色素瘤，生殖细胞肿瘤，肺癌和成胶质细胞瘤也存在一定比例的KIT或PDGFRA激酶[34]，因此本品的应用前景比较广阔，EVP预测本品在2026年的销售额可达13.11亿美元。
16.Cerianna (fluoroestradiol F18)
5月20日，FDA批准了Zionexa公司的含氟正电子发射型计算机断层显像（PET）剂，用于雌激素受体（ER）阳性病变检测，作为复发或转移性乳腺癌患者活检的辅助手段。本品是一种F-18标记的F取代雌二醇，与雌激素受体有很强的亲和力，而F-18是正电子放射性核素，可核变产生的正电子与周围的负电子发生堙灭现象，产生湮没辐射而成相。FDA批准本品上市是基于一项有93名患者参与的临床试验（NCT01986569）的结果，在完成有效性分析的88名患者中，47名为雌激素受体阳性，38名为雌激素受体阴性。试验通过评估免疫组织化学测定结果与注射cerianna后PET-CT（正电子发射计算机断层显像）成像结果之间的一致性来判断诊断结果的准确性，结果显示，阳性患者检测结果一致率为76.6%，而阴性患者为100%。
17.Tauvid(flortaucipir F 18)
5月28日，FDA批准了Avid radiopharm的Tauvid，用于τ蛋白神经纤维纠结的密度和分布成像，以为阿尔茨海默病（AD）诊断提供评估依据。Flortaucipir F 18可与聚集的τ蛋白结合，靶向分布在病变区域。Tauvid的安全有效性在两项临床试验中进行了评估，其中试验一（NCT02516046）入组了156名同意tauvid成像并死后接受大脑捐赠的绝症患者，其中64名患者完成了成像结果与大脑病理切片的一致性评估，结果显示，5个独立读片者的读片灵敏度为92%，特异性在52%-92%之间。试验二（NCT03901092）在试验一中156名患者的基础上增加了159名因认知障碍 |
