中心、两阶段的剂量相关性研究（NCT02740972）的结果。16名受试者分别随机接受本品或安慰剂治疗4周，然后患者均接受两个不同剂量的viltolarsen进行开放标签治疗20周，以第25周肌营养不良蛋白水平相对于基线的变化情况来评价治疗效果。结果显示，接受本品80mg/kg每周一次治疗的8名患者，通过Western blot方法测定的平均肌营养不良蛋白水平从基线时正常值的0.9%升高至正常值的5.9%，而使用质谱法测定的平均肌营养不良蛋白水平从基线时正常值的0.6%升高至正常值的4.2%，达到预先设定的试验终点。DMD是一种X连锁的遗传病，整体患病率为2.8/10万，DMD患者的肌营养不良蛋白水平通常不足正常值的3%，大部分患者因呼吸衰竭和心脏功能障碍而死亡。虽然此前FDA已经批准了eteplirsen、golodirsen和地夫可特等药物，但临床需求依然未得到良好的满足，EVP预测本品在2026年的销售额可达5.85亿美元。
4.Velexbru（tirabrutinib）
3月25日，PMDA也批准了小野制药的tirabrutinib，用于复发或难治性的原发性中枢神经系统淋巴瘤、原发性巨球蛋白血症和淋巴浆细胞淋巴瘤治疗。Tirabrutinib是一种第二代布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂[99]，PMDA批准该产品是基于两项临床试验的结果，其中试验一（ONO-4059-02）是一项1/2期临床试验，17名复发或难治性的原发性中枢神经系统淋巴瘤患者接受治疗后，总缓解率为52.9%，其中完全缓解1例，部分缓解8例。试验二（JapicCTI-173646）是一项针对原发性巨球蛋白血症和淋巴浆细胞淋巴瘤设计的临床试验，27名患者接受本品480mg每日一次治疗，18名初治患者亚组的总缓解率为88.9%（16名患者部分缓解），9名复发或难治的患者亚组的总缓解率为88.9%（8名患者部分缓解），总不良反应发生率为92.6%，主要为皮疹和中性粒细胞减少症。除了获批的适应症外，本品在开发的适应症还包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞淋巴瘤等，美国的临床试验正在有序推进中。
5.Steboronine（borofalan B-10）
3月25日，PMDA还批准了Stella Pharma的borofalan B-10，用于不可切除、放化疗后的局部晚期或局部复发性头颈癌治疗。这是一种有别于放疗的新型疗法，简称硼中子捕获疗法（BNCT），作用机理是含10B的药品注射到患者体内，经载体选择性地携带入肿瘤细胞，然后通过中子照射激发10B核变，释放出带能量的α粒子和7Li原子杀死癌细胞。PMDA批准该产品上市是基于一项开放标签的2期临床试验（JapicCTI-194640）的结果，21例复发性鳞状细胞癌（R-SCC）或复发/局部晚期非鳞状细胞癌（R/LA-nSCC）患者接受本品500mg/kg的剂量输注后，相关部位接受C-BENS（回旋加速器超热中子源）照射。结果显示，71%的患者出现缓解，其中5例完全缓解，10例部分缓解，8名R-SCC患者的2年期生存率为58%，中位局部无进展生存期为11.5个月，而13名R/LA-nSCC的2年期生存率为100%，中位局部无进展生存期尚未达到，不良反应主要是脱发（95%），高淀粉酶血症（86%）和恶心（81%）。这是一项非常值得关注的技术，临床试验不但展示了较高的有效性，而且相比普通化疗，其对正常细胞的损坏效果更小，可使用于放疗后复发的患者，还可以使用PET-CT监视治疗后的效果。
6.Tepmetko（tepotinib）
同在3月25日，PMDA批准的第四个药物为tepotinib，这是默克雪兰诺公司的原癌基因蛋白质c-Met抑制剂，用于MET基因外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌治疗。PMDA批准本品上市是基于一项国际多中心、开放标签的2期临床研究结果。152名携带MET基因外显子跳跃突变、无法手术切除或复发的晚期非小细胞肺癌患者接受了本品治疗，其中99名患者完成了至少9个月的随访。结果显示总缓解率为46%，中位DOR为11.1个月，主要不良反应为外周水肿、恶心和腹泻，数据显示，约3%-4%的NSCLC患者携带MET基因外显子14跳跃突变，单凭这个适应症，tepotinib很难掀起肺癌市场的波澜，不过有文献报道该产品可以克服NSCLC癌细胞因c-Met激活而对EGFR（表皮细胞生长因子受体）抑制剂产生的耐药性，而且一项与吉非替尼联用的1期临床研究已初步探索到联合用药在c-Met高表达患者中的获益性。
7.Veklury(瑞德西韦)
5月7日，PMDA首次批准了吉里德瑞德西韦，10月22日，FDA也批准了该产品，用于12岁及以上年龄段需要住院的2019年新冠病毒（COVID-19）感染者治疗。FDA批准瑞德西韦上市是基于三项临床研究的结果，试验一（NCT04280705）是由NIAID开展的临床试验，1062名轻中重度患者在标准护理的条件下接受瑞德西韦或安慰剂治疗，试验终点为29天内患者恢复（无需通氧及持续的医疗服务或患者出院）时间。结果显示，瑞德西韦治疗的541名患者，中位恢复时间为10天，而安慰剂组的521名患者，中位恢复时间为15天。两组轻中度患者中位恢复时间均为5天，而重度患者分别为11天和18天。试验二（NCT04292899）是一项随机、开放标签、多中心的临床试验，该试验比较了重症患者分别接受瑞德西韦5天疗程（n=191）和10天疗程（n=200）的疗效差异。结果显示，在调整两组间基线差异之后，两组患者第14天的临床状态改善程度相似，死亡率和恢复率无显著差别。试验三（NCT04292730）与试验二设计类似，该试验比较了患者分别接受瑞德西韦5天疗程（n=197）、10天疗程（n=193）和标准护理（n=200）后第11天的临床状态差异。结果显示，与仅接受标准护理的患者相比，瑞德西韦5天疗程组临床状态显著性改善，10天疗程组的改善程度未达到统计学显著性差异。尽管瑞德西韦已经日本和欧盟批准，但该产品的疗效依然饱受争议，WHO通过大数据分析认为该产品对住院患者帮助甚微或没有帮助。不过质疑归质疑，吉利德三季度财报显示，该产品在2020年前三季度的销售额就已达8.73亿美元，全年销售额极可能超过10亿美元。
8.Enspryng(satralizumab)
6月29日，PMDA首次批准了中外制药的IL-6R（白介素-6受体）单抗satralizumab，8月14日，该产品也获得了FDA批准，用于AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病治疗。Satralizumab的获批是基于两项为期96周的临床研究结果。试验一（NCT02073279）入组了95名患者，其中64名患者AQP4为阳性，41名患者接受了本品治疗，另外23名接受了安慰剂治疗，试验二（NCT02028884）入组了76名患者，其中52名患者AQP4为阳性，26名患者接受了本品治疗，另外26名接受了安慰剂治疗。治疗结果显示，试验一中两组患者的NMOSD复 |
