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Voxzogo 0,4mg, poudre et solvant pour solution injectable, boîte de 10 flacons(九)
cute;finis et analysés, y compris le sexe, la tranche d'âge, le stade Tanner, le score Z initial de la taille et l'AGV initiale. Dans le sous-groupe d'hommes avec un stade de Tanner >I, l'estimation ponctuelle de l'effet du traitement était en faveur du vosoritide, toutefois ce sous-groupe ne comptait que 8 sujets (3 sujets dans le bras vosoritide et 5 sujets dans le bras placebo).
L'augmentation observée sur la croissance s'est produite proportionnellement à la fois au niveau du rachis et des membres inférieurs. Aucune différence de densité minérale osseuse n'a été observée après le traitement par vosoritide par rapport au placebo. Au cours du traitement par ce médicament, l'augmentation moyenne de l'âge osseux était comparable à l'augmentation moyenne de l'âge chronologique, ce qui n'indique aucune accélération de la maturation osseuse.
Étude d'extension ouverte
Dans l'étude d'extension à long terme (étude ACH 111-205), 10 patients ont été traités avec une dose de Voxzogo de 15 µg/kg/jour en continu pendant 5 ans. L'amélioration moyenne (ET) de l'AGV par rapport aux données initiales à 60 mois était de 1,34 (1,31) cm/an.
Le gain de taille après 5 années de traitement à 15 µg/kg/jour de vosoritide a été comparé au témoin historique d'âge et de sexe correspondants. L'analyse comparative transversale de 5 ans, ajustée pour tenir compte des différences de taille initiales, a démontré qu'il y avait une différence moyenne (IC 95 %) de taille statistiquement significative en faveur du Voxzogo (9,08 [5,77 ; 12,38] cm ; p = 0,0 002) par rapport aux patients non traités atteints d'achondroplasie.
Population pédiatrique de moins de 5 ans
Enfants âgés de 2 ans à moins de 5 ans
L'utilisation dans le groupe d'âge de 2 ans à moins de 5 ans repose sur des données issues d'études chez des enfants âgés de 5 à 18 ans et chez des enfants de moins de 5 ans. Les profils de sécurité et d'efficacité étaient semblables chez les enfants de 5 ans et plus et chez les enfants âgés de 2 à 5 ans. Une étude en cours (étude ACH 111-206) vise à évaluer la sécurité et l'efficacité du vosoritide chez les patients âgés de 0 à moins de 5 ans et a recruté 62 patients au 30 juin 2020. Les données provisoires provenant de l'étude ACH 111-206 ont montré un effet positif sur la croissance chez 4 patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans traités par vosoritide 15 µg/kg/jour pendant 2 ans. Il n'existe pas de données pour les enfants âgés de moins de 2 ans.
Le vosoritide est un CNP humain recombinant modifié. L'analogue des peptides des acides aminés 39 comprend les acides aminés terminaux 37 C de la séquence humaine CNP53 plus l'addition de 2 acides aminés (Pro Gly) pour transmettr |
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