効性評価項目であるベースラインから投与24週までのHbA1c（NGSP値）の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は本剤20μg群で－0.85±0.061％、プラセボ群で－0.10±0.071％であり、プラセボ群に対して統計的に有意な低下を示した（p＜0.0001）。また、ベースラインから投与24週までの食事負荷後の血糖値（２時間後）の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は、本剤20μg群で－111.5±7.35mg/dL、プラセボ群で－3.8±8.82mg/dLであり、プラセボ群に対して統計的に有意な低下を示した（p＜0.0001）。ベースラインから投与24週までの空腹時血糖値の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は、本剤20μg群で－17.8±2.51mg/dL、プラセボ群で－6.4±2.91mg/dLであった。
日本人集団では、ベースラインから投与24週までのHbA1c（NGSP値）の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は、本剤20μg群で－0.87±0.106％、プラセボ群で0.24±0.135％であった。ベースラインから投与24週までの血糖値の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は、食事負荷後の血糖値（２時間後）では本剤20μg群で－131.6±9.82mg/dL、プラセボ群で21.8±12.57mg/dLであり、空腹時血糖値では本剤20μg群で－15.8±3.89mg/dL、プラセボ群で－4.1±5.02mg/dLであった。
症候性低血糖症の発現（100人年あたりの件数）は、スルホニルウレア剤との併用では、本剤20μg群で61.5件、プラセボ群で32.4件であった。日本人では本剤20μg群で99.7件、プラセボ群で14.8件であった。重症症候性低血糖症は見られなかった。
スルホニルウレア剤およびビグアナイドとの併用では、本剤20μg群で44.3件、プラセボ群で60.7件であった。日本人では本剤20μg群で37.1件、プラセボ群で21.1件であった。重症症候性低血糖症は、プラセボ群の日本人１名及び本剤20μg群の外国人２名に認められた。
(3) 持効型溶解インスリン又は中間型インスリン製剤（スルホニルウレア剤との併用含む）との併用療法13） 食事療法・運動療法に加え中間型又は持効型溶解インスリン製剤（スルホニルウレア剤との併用含む）でコントロール不十分な２型糖尿病患者311例（日本人159例含む）を対象として、本剤20μg（154例）又はプラセボ（157例）を１日１回、24週間以上投与した。主要有効性評価項目であるベースラインから投与24週までのHbA1c（NGSP値）の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は本剤20μg群で－0.77±0.137％、プラセボ群で0.11±0.131％であり、プラセボ群に対して統計的に有意な低下を示した（p＜0.0001）。また、ベースラインから投与24週までの食事負荷後の血糖値（２時間後）の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は、本剤20μg群で－143.5±10.77mg/dL、プラセボ群で－2.4±10.14mg/dLであり、プラセボ群に対して統計的に有意な低下を示した（p＜0.0001）。ベースラインから投与24週までの空腹時血糖値の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は、本剤20μg群で－7.6±5.66mg/dL、プラセボ群で4.4±5.44mg/dLであった。
日本人集団では、ベースラインから投与24週までのHbA1c（NGSP値）の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は本剤20μg群で－0.67±0.140％、プラセボ群で0.45±0.135％であった。ベースラインから投与24週までの血糖値の変化量（最小二乗平均値±標準誤差）は、食事負荷後の血糖値（２時間後）では本剤20μg群で－137.3±10.56mg/dL、プラセボ群で18.3±10.16mg/dLであり、空腹時血糖値では本剤20μg群で1.8±5.64mg/dL、プラセボ群で19.1±5.24mg/dLであった。
症候性低血糖症の発現（100人年あたりの件数）は、中間型又は持効型溶解インスリン製剤との併用では、本剤20μgで147.9件、プラセボ群で135.7件であった。日本人では本剤20μg群で137.4件、プラセボ群で103.5件であった。
中間型又は持効型溶解インスリン製剤およびスルホニルウレア剤との併用では、本剤20μg群で353.5件、プラセボ群で147.8件であった。日本人では本剤20μg群で301.8件、プラセボ群で51.0件であった。
中間型又は持効型溶解インスリン製剤（スルホニルウレア剤との併用含む）との併用では、重症症候性低血糖症は見られなかった。
臨床成績の表
単独療法11）：食事負荷後の血糖値（２時間後）の変化量〔全集団〕
ベースラインから投与12週注）までの変化量（mg/dL）
（最小二乗平均値±標準誤差）
プラセボ群（n=54） ベースラインから投与12週注）までの変化量（mg/dL）
（最小二乗平均値±標準誤差）
本剤20μg群（n=53） 群間差
［95％信頼区間］
－11.6±10.14 －81.2±10.30 －69.6※
［－96.83, －42.40］
※：p＜0.01 注）LOCF
スルホニルウレア剤（ビグアナイド薬との併用含む）との併用療法12）：食事負荷後の血糖値（２時間後）の変化量〔全集団〕
ベースラインから投与24週注）までの変化量（mg/dL）
（最小二乗平均値±標準誤差）
プラセボ群（n=120） ベースラインから投与24週注）までの変化量（mg/dL）
（最小二乗平均値±標準誤差）
本剤20μg群（n=249） 群間差
［95％信頼区間］
－3.8±8.82 －111.5±7.35 －107.7※
