得用于医药产品制造的CD34+干细胞（用于描述临床研究中使用的动员方案）。
推荐的预处理调节
在开始清髓性预处理之前，治疗医师应确认自体HSPC基因治疗在临床上适用于患者。
在输注Libmeldy之前需要进行清髓性预处理，以促进转基因自体CD34+细胞的有效植入（有关临床研究中使用的清髓性方案的描述）。
白消安是推荐的调理药物。
直到构成Libmeldy剂量的整套输液袋已被接收并储存在合格的治疗中心，并且备用收集物的可用性得到确认后，才应开始清髓性调节。
与预处理方案同时，在使用Libmeldy治疗之前，建议患者接受静脉闭塞性疾病(VOD)和相关内皮损伤并发症的预防，即根据当地指南，移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)或非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。
根据所施用的清髓预处理方案，还应考虑预防癫痫发作。不推荐使用苯妥英，因为它可能会增加白消安的清除率。
应考虑预防和经验性使用抗感染药物（细菌、真菌、病毒）来预防和管理感染，尤其是在调理后的中性粒细胞减少期。建议根据当地指南对最常见的病毒进行常规监测，以使其重新激活。住院期间应按当地标准采取感染控制措施和隔离程序。
用药前
建议在输注Libmeldy前15-30分钟使用静脉注射扑尔敏（0.25mg/kg，最大剂量10mg）或等效药物进行预用药，以减少对输注产生过敏反应的可能性.
特殊人群
老年
尚未在 >65岁的患者中研究Libmeldy。
肾功能不全
尚未在肾功能不全的患者中研究Libmeldy。应评估患者的肾功能损害，以确保自体HSPC基因治疗给药是合适的。无需调整剂量。
肝功能损害
尚未在肝功能损害患者中研究Libmeldy。应评估患者的肝功能损害，以确保自体HSPC基因治疗给药是合适的。无需调整剂量。
儿科人群
Libmeldy的安全性和有效性尚未在患有晚期青少年疾病的患者中确定（即典型发病年龄在7岁之后）。没有可用的数据。给药方法
Libmeldy 仅用于静脉输注（有关给药过程的完整详细信息）。
处理或给药前应采取的预防措施
该药物含有转基因人体细胞。因此，医疗保健专业人员在处理产品时应采取适当的预防措施（戴手套和眼镜）以避免潜在的传染病传播。
有关Libmeldy 的制备、意外接触和处置的说明。
输液准备
在Libmeldy输液之前，必须确认患者的身份与输液袋标签和随附的批次信息表上的基本唯一患者信息相匹配。
应协调解冻和输注Libmeldy的时间。应提前确认输注开始时间并调整解冻，以便在患者准备好时可以使用Libmeldy输注。为了保持产品的活力，一旦解冻完成，建议立即给予Libmeldy。给药必须在解冻后2小时内完成。
行政
通过中心静脉导管将产品作为静脉输液给药。当需要超过一袋Libmeldy时，每小时只应输注一袋药物。每个袋子应在大约 30分钟内以不超过5mL/kg/h的输注速度输注。推荐的给药装置包括一个配备200µm过滤器的输血装置。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
以前用造血干细胞基因疗法治疗。
必须考虑动员和清髓药物的禁忌症。
保质期
6个月。
解冻后：室温 (20°C-25°C)下最多2小时。
存放的特殊注意事项
Libmeldy输液袋必须储存在液氮的气相 (<-130 °C)中，直到准备好解冻和给药。将输液袋保存在金属盒中。解冻后不要重新冷冻。
有关药品解冻后的储存条件。
容器的性质和内容
50mL乙烯醋酸乙烯酯(EVA)输液袋，带有两个可用的尖刺端口，包装在 EVA 外包装袋中，置于金属盒内。
Libmeldy通过冷冻机从制造设施运送到治疗中心的存储设施，其中可能包含多个用于单个患者的金属盒。每个金属盒包含一个Libmeldy输液袋。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/13766/smpc/print
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Libmeldy 10–20 ml Infusionsdispersion
WIRKSTOFF
CD34+-HSPC*
HERSTELLER
Orchard Therapeutics
MARKTEINFÜHRUNG (D)
05/2021
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Indikationen
*Mit autologen CD34+-Zellen angereicherte Population hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen (HSPC)
Libmeldy ist zugelassen zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD), die durch Mutationen in beiden Allelen des Gens für die Arylsulfatase A (ARSA) gekennzeichnet ist, welche zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA führt. Es kann sowohl bei Kindern mit im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter auftretenden Formen ohne klinische Manifestation der Erkrankung eingesetzt werden als auch bei Kindern mit der im frühen Kindesalter auftretenden Form mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbstständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung.
Wirkmechanismus
Libmeldy ist eine Gentherapie, die den Mangel an dem Enzym ARSA ausgleicht, indem eine korrekte Genkopie in das Erbgut von Blutstammzellen einschleust wird. Dazu werden körpereigene CD34-positive hämatopoetische Stammzellen (HSC) aus dem peripheren Blut oder dem Knochenmark des Patienten isoliert und anschließend modifiz |
