当前的治疗选择非常有限，包括频繁的肾脏透析或肝肾联合器官移植，由于器官的可用性，这种高发病率的方法受到限制。尽管少数患者对维生素B6疗法有反应，但尚无批准的PH1药物疗法。
关于RNAi
RNAi（RNA干扰）是基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和最迅速发展的领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并获得2006年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用我们细胞中RNAi的自然生物学过程，一种新的称为RNAi治疗剂的药物现已成为现实。小干扰RNA（siRNA）是介导RNAi的分子，构成Alnylam的RNAi治疗平台，通过有效沉默信使RNA（mRNA）（遗传前体）来编码当今致病药物，这些信使RNA编码致病或疾病途径蛋白，从而预防他们被制造出来。这是一种革命性的方法，具有改变遗传病和其他疾病患者护理的潜力。
重要安全信息
禁忌症
对lumasiran或任何赋形剂严重过敏。
严重或终末期肾功能不全
lumasiran的治疗会增加血浆乙醇酸水平，这可能会增加患有严重或终末期肾脏疾病的患者发生代谢性酸中毒的风险或使先前存在的代谢性酸中毒恶化。 因此，应监测这些患者的代谢性酸中毒症状和体征。
中度或重度肝功能损害
在中度或重度肝功能不全的患者中，疗效可能会下降。 因此，应监测这些患者的疗效。
不良反应
报告的最常见不良反应是注射部位反应（32％）和腹痛（21％）。
关于Alnylam制药
Alnylam（Nasdaq：ALNY）正在引领RNA干扰（RNAi）的翻译，将其转变为一类崭新的创新药物，有可能改变遭受罕见遗传，心脏代谢，肝感染和中枢神经系统困扰的人们的生活（ CNS）/眼部疾病。基于诺贝尔奖的科学，RNAi疗法代表了一种强大的，经过临床验证的方法，可用于治疗各种严重的衰弱性疾病。 Alnylam成立于2002年，致力于通过强大的RNAi治疗平台实现将科学可能性变为现实的大胆愿景。 Alnylam的商业RNAi治疗产品包括在美国，欧盟，加拿大，日本，巴西和瑞士获得批准的ONPATTRO®（patisiran），在美国，欧盟，巴西和加拿大获得批准的GIVLAARI®（givosiran）和OXLUMO™（ lumasiran）在欧盟获得批准。 Alnylam拥有大量的研究药物，其中包括处于后期开发阶段的六种候选产品。
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