edaga (équivalent à 0,02 % de
chlorméthine HCl) soit le comparateur (0,02 % de chlorméthine HCl en pommade).
Le médicament à l'étude devait être appliqué par voie topique une fois par jour pendant 12 mois. En
cas de réaction cutanée, les applications pouvaient être arrêtées ou espacées. La quantité médiane
quotidienne de Ledaga utilisée était de 1,8 g. La quantité individuelle maximale quotidienne utilisée
dans l'étude était de 10,5 g de gel (c'est-à-dire 2,1 mg de chlorméthine HCl).
Le critère principal d'efficacité dans l'étude 201 était le taux de réponse selon le score CAILS
(Composite Assessment of Index Lesion Severity). L'évaluation était effectuée en aveugle par un
observateur indépendant. Une réponse complète a été définie comme une amélioration d'au moins
50% du score CAILS par rapport à sa valeur à l'inclusion, confirmée lors d'une visite ultérieure au
moins 4 semaines après. Une réponse complète a été définie comme un score CAILS confirmé à 0.
Une réponse partielle a été définie comme une réduction d'au moins 50% du score CAILS par rapport
à sa valeur à l'inclusion. La non-infériorité a été considérée comme démontrée lorsque la limite
inférieure de l'intervalle de confiance à 95% autour du rapport des taux de réponse (Ledaga /
comparateur actif) était supérieure ou égale à 0,75. Le score CAILS a été ajusté par le retrait du score
de la pigmentation et par la simplification de cotation de l'élévation de la plaque.
Le critère secondaire majeur était l'évaluation des patients à l'aide d'un outil d'évaluation pondérée de
gravité: score SWAT (the Severity Weighted Assessment Tool) évaluant l'ensemble des lésions. Les
critères de réponse étaient les mêmes que ceux définis pour le score CAILS.
L'efficacité a été évaluée dans la population ayant une "efficacité évaluable" (EE), qui comprenait les
185 patients traités pendant au moins 6 mois sans déviation majeure au protocole [Tableau 1], et dans
la population dite "en Intention de Traiter" (ITT), l'ensemble des 260 patients randomisés.
Tableau 1 Taux de réponse confirmés au score CAILS et au score SWAT à 12 mois dans
l'étude 201 (population d'efficacité évaluable)
Taux de réponses (%) Ratio IC 95%
Ledaga
n = 90
Comparateur actif
n = 95
Score CAILS Taux global
de réponse (RC + RP) %
76,7% 58,9% 1,301 1,065 – 1,609
Réponse complète (RC) 18,9% 14,7%
Réponse partielle (RP) 57,8% 44,2%
Score SWAT Taux global
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