ituación inicial, como quedóreflejado en los valores equivalentes para la edad en las pruebas de habilidad motora de la EscalaMotora Infantil de Alberta (AIMS). Tras 26 semanas de tratamiento con Myozyme, se evidenció unmantenimiento o mejoría del crecimiento con respecto a la situación inicial en un 72,2-93,8% de lospacientes.
Los análisis de la eficacia no pusieron de manifiesto ninguna diferencia entre los dos grupos querecibieron las dos dosis en relación con la supervivencia, supervivencia sin ventilación invasiva,supervivencia sin cualquier tipo de ventilación, disminución de la MVI, mejorías en los parámetros decrecimiento y presencia de funciones motoras reseñables . Sobre la base de estos resultados, serecomienda la dosis de 20 mg/kg cada dos semanas.
Un segundo ensayo clínico abierto, también eva luó la seguridad y la eficacia de Myozyme en 21pacientes, predominantemente con una forma atípica de la enfermedad de Pompe infantil, cuya edadoscilaba entre los 6 meses y los 3,5 años al inicio del tratamiento. Los pacientes recibieron 20 mg/kgde Myozyme cada 2 semanas, durante 52 semanas. La supervivencia de los pacientes tratados secomparó con la supervivencia en una cohorte similar de sujetos históricos no tratados mediante unanálisis de regresión de riesgos proporcionales de Cox (ver Tabla 3).
Tabla 3: Resultados de la supervivencia utilizando el modelo de regresión de Cox.Comparador Índice dede riesgo de los Intervalo dereferencia efectos delPacientes Criterio de confianza deltratados histórica valoración tratamiento 95% valor p
N=48 Supervivencia 0,29 (0,11, 0,81) 0,018N=21Nota: los resultados provienen de un análisis de regresión de riesgos proporcionales de Coxque incluye el tratamiento como una covariable dependiente del tiempo, y también incluye laedad del diagnóstico y la edad al inicio de los síntomas. Las personas del grupo de referenciahistórico nacieron en 1995 o más tarde.
Los datos adicionales relativos a la eficacia se obtuvieron en los primeros 15 pacientes. De diezpacientes, sin ayuda de ventilación invasiva al inicio de la terapia,, el 50% permaneció así tras las 52semanas de tratamiento, mientras que los cinco pacientes que recibían ventilación invasiva al inicio dela terapia siguieron necesitando ventilación durante todo el estudio (uno falleció antes de la semana26). Trece de los 15 pacientes (86,6%), con datos de seguimiento, manifestaron una mejoría de losíndices ecocardiográficos de la miocardiopatía, con respecto a la situación inicial, por una disminuciónde la MVI. Del 80% al 93,3% manifestaron un mantenimiento o mejoría de los parámetros decrecimiento. Seis pacientes (40 %) experimentaron mejorías apreciables en la función motora conrespecto a la situación inicial, como quedó reflejado en los valores equivalentes para la edad en laspruebas de habilidad motora de la AIMS y/o la Escala de Desarrollo Motor de Peabody (PDMS-2).
La gran mayoría de pacientes con enfermedad de Pompe infantil, tratados con Myozyme, mostraronuna mejoría de la función cardíaca as&iacut |
