20，年龄从4至17岁)和36%成年(n=11)。31例随机化受试者包括13男性和18例女性。68%的受试者为白种人，16%为亚裔，10%为美国印第安或Alaska本地人，和6%为黑种人或非洲-美国人。LUXTURNA的双侧视网膜下注射被顺序地给予在两个分开操作有一个间隔为6至18天。
在多亮度移动测试[multi-luminance mobility testing(MLMT)]从基线至年1评分变化的基础上确定LUXTURNA的疗效。MLMT被设计成测量在功能性视力变化，如被一位受试者准确地导航过程和在不同程度的环境照明下合理调整的能力评估。用两眼评估MLMT和每只眼分开地在七个照明水平的一个或更多，范围从400 lux(相当一个明亮的办公室)至1 lux (相当于一个无月的夏夜)。每个度水平被赋予一个评分代码范围从0至6，一个较高评分表明一位受试者是能够通过MLMT在一个较低的亮水平。一个评分-1被赋予受试者不能在亮水平400 lux时通过MLMT。每位受试者的MLMT被录像和由独立分级者评估。The MLMT 评分被测定通过最低亮水平测定其中受试者能通过MLMT。MLM评分变化被定义为在基线和在年1时评分间差别。一个正性MLMT从基线至1年评分变化表明该受试者是能够完成在一个较低亮度水平时MLMT。
还评价另外临床结局，包括完全-野亮敏感度阈值(FST)测试，视敏度，和视野.
表2 总结从基线至年1中位数MLMT评分变化在LUXTURNA治疗组当与对照组比较。在LUXTURNA治疗组被观察到一个中位数MLMT评分2或更大，而一个中位数MLMT评分变化0被观察到在对照组，当使用两眼或第一只被治疗眼。一个2或更大的MLMT评分变化被认为是一个在功能性视力有临床上意义获益。
表3显示在年1用两眼受试者数和百分率有不同大小的MLMT评分变化，在LUXTURNA治疗组11/21(52%)有一个MLMT评分变化2或更大，而在对照组1/10(10%)受试者有一个MLMT评分变化为2.。
图 6显示个体受试者用两眼在基线时和年1时MLMT性能。
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图 6. 对个体受试者用两眼在基线和一年MLMT评分
对图 6注释：*受试者被撤出或终止。开放圆为基线评分。闭合圆为年1评分。紧靠实圆展示在年1时评分变化。水平线与箭头代表评分变化的大小和它的方向。箭头指向右代表改善。在顶部节显示在治疗组中21受试者的结果。在底部节显示在对照组中10受试者的结果。在各组中受试者按年龄年代地组织，最年青受试者在顶和最大受试者在底部。
白光FST测试的分析显示在LUXTURNA治疗组与对照比较中显示从基线至年1统计显著改善。LUXTURNA和对照组间从基线到第一年的视力变化无显著不同。
图 7显示LUXTURNA历时两年阶段的效应在LUXTURNA治疗组中，以及在对照组交叉至接受LUXTURNA视网膜下注射后效应，观察到一个两个中位数变化MLMT评分变化对LUXTURNA治疗组在天30，和这个效应被持续历时其余随访两年阶段自始至终。对对照组一个中位MLMT评分变化为0被观察到在第一年的所有四个随访。但是，交叉至接受视网膜下LUXTURNA的注射后，在对照组中受试者显示与LUXTURNA相似反应当与在LUXTURNA治疗组中受试者比较时。
图 7. MLMT 时间-过程历时两年：用两只眼
对图 7注释：每个方框代表MLMT评分变化的中点50%分布。垂直点线代表方盒附加 25% 上和下。每个方框内水平棒代表中位数。每个方框内点代表均数。实线连接均数MLMT评分变化历时对治疗组访问，包括在第一年期间5次访问和在年2时一次访问(标记为x365)。连接均数MLMT虚线评分变化跨越访问对对照组，包括第一年期间5次访问未接受LUXTURNA，和在年1接受LUXTURNA后交叉第二年内四次访问(标记为x30，x90，x180，和x365)。
16 如何供应/贮存和处置
每个纸盒LUXTURNA(NDC 71394 – 415-01)含一个单次-剂量小瓶的LUXTURNA(NDC 71394 – 065-01，0.5 mL 可提取的体积)和两个小瓶稀释液(NDC 71394 – 716-01，每小瓶1.7 mL可提取容积)。LUXTURNA含5 x 1012载体基因组(vg)每mL，给药前需要一个1:10 稀释。
贮存LUXTURNA和稀释液 冻结在 ≤ -65 °C.
小瓶的冻融后，贮存在室温。贮存稀释的LUXTURNA在室温 [见剂量和给药方法 2.2]。
LUXTURNA是一种一种腺伴随病毒载体-基于基因治疗。遵循通用的生物危害处理预防注意措施。
17 患者咨询资料
忠告患者和/或他们的护理人员以下风险。
● 眼内炎和其他眼感染。
眼内可能发生严重的感染和可能导致失明。在这类情况，有一个紧急需要无延误处置。忠告患者呼唤他们的卫生保健提供者如他们经受新漂浮物，眼痛，或视力任何变化。
● 视力
LUXTURNA的视网膜下注射后可能发生视力持续下降。忠告患者联系他们的卫生保健提供者如他们经受视力中任何变化。
●视网膜异
用LUXTURNA治疗可能致视网膜中有些缺陷例如一滴小泪或一个孔在区域或临近注射。治疗可能致中央视网膜变薄或视网膜中出血。建议与他们的卫生保健提供者在规则基础上随访患者和不延误报告任何症状例如视力减低，视力模糊，闪光，或他们视觉中漂浮物。
● 增加眼内压
用LUXTURNA治疗可能短暂或持久眼内压增加。如不治疗，这类在眼内压增加可能致失明。建议患者与他们的卫生保健提供者检测和治疗在眼内压任何增加。
● 眼内气泡扩大
建议患者避免航空旅行，旅行至高海拔或深潜直至给予LUXTURNA形成的气泡从眼已完全消失。高度中变化而气泡仍存在可能致不可逆损伤。
● 白内障
忠告患者用LUXTURNA治疗后，他们可能发生一个新白内障，或任何存在的白内障可能变坏。
● LUXTURNA的脱落
在患者眼泪中可能存在短暂和LUXTURNA的低水平脱落。忠告患者和/或他们的护理人员适当处置从敷料，眼泪和鼻分泌生成的废料，它们可能包括遗弃前在密封袋中废物料的贮存。LUXTURNA给药后7天，应遵循这些处理注意事项. 。
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