日前，Aeterna Zentaris公司宣布美国FDA批准其口服生长素释放肽激动剂Macrilen（macimorelin），用于成年生长激素缺乏症（AGHD）患者的诊断，这也是美国FDA药品评估和研究中心（CDER）今年批准的第44个新药分子。
在美国、加拿大和欧洲，AGHD大约影响了75000名成年人。生长激素不仅在从儿童到成年期的发育中起重要作用，而且有助于促进激素平衡的健康状态。AGHD主要是由于垂体损害所致，表现为骨矿物质密度降低、瘦体重减少、运动能力减弱和总体生活质量下降，以及心血管疾病风险增加。在Macrilen之前，用于评估AGHD的金标准是“胰岛素耐量试验（ITT）”，需要在数小时内进行静脉抽血，对患者和医务人员都不方便。并且也可能不适合冠心病或癫痫症患者，因为它要求这些患者处于低血糖状态以获得准确的结果。这一领域急需一款便捷的工具来快速、准确地诊断AGHD。
Macrilen就是这样一款新型诊断药物。它会刺激垂体分泌生长激素进入循环系统，在口服Macrilen 90分钟后，在四个血样中测量刺激的生长激素水平，可以评估生长激素缺乏症（GHD）。
Macrilen的诊断效果在一项3期临床试验中得到验证。数据显示，与ITT相比，Macrilen能更有效地刺激脑垂体产生生长激素；有80%的口服Macrilen的患者，测量的生长激素水平等于或高于ITT产生的生长激素水平；Macrilen在研究中的灵敏度（87%）和特异性（96%）令人满意；并且之前的数据可以被重复。
“Aeterna Zentaris公司对其对疑似AGHD患者和内分泌学界的承诺感到自豪，我们有信心他们会对更安全有效的口服诊断药物表示欢迎，”Aeterna Zentaris首席执行官Michael V. Ward博士表示：“由于没有FDA批准的AGHD诊断测试，Macrilen填补了一个重要的空白，满足了方便测试的医疗需求，更好地为患者和健康服务提供者服务。”
“临床研究已经证明，口服Macrilen（macimorelin）进行AGHD的生长激素刺激试验可靠、耐受性良好、可重复、安全，而且比现有的方法更简单，”Barrow神经病学研究所神经内分泌学家兼Barrow神经内分泌诊所医学主任Kevin Yuen医生表示：“Macrilen（macimorelin）可大大减轻内分泌学家准确可靠地诊断AGHD的负担。”
Aeterna Zentaris计划在2018年第一季度在美国上市Macrilen。我们期待这一新的诊断药物能为AGHD患者带来便捷高效的诊断体验。
批准日期：2017年12月24日 公司：Aeterna Zentaris公司
MACRILEN(macimorelin)为口服溶液
美国初次批准：2017
适应证和用途
MACRILEN是一种生长激素(GH)促分泌素受体激动剂适用为成年生长激素缺乏的诊断(1).
使用的限制：尚未曽确定对受试者有BMI > 40kg/m2 的安全性和诊断性能(1)。
剂量和给药方法
● 推荐剂量是0.5 mg/kg作为一个单次口服剂量，空腹后共至少8小时。(2.1).
● 见完整处方资料对重要制备和给药指导(2.3).
● 终止治疗用强CYP3A4诱导剂，MACRILEN给药前生长激素和影响GH释放药物共一个适当长度时间。(2.2).
● 给予MACRILEN前适当地替代其他激素缺乏。(2.2).
剂型和规格
为口服溶液：60 mg(3)
禁忌证
无。(4)
警告和注意事项
● 心室性心动过速. 避免MACRILEN与已知延长OT间期药物同时使用(5.1，7.1).
● 使用强CYP3A4诱导剂可能导致假阳性结果：测试前终止和冲洗强CYP3A4诱导剂(5.2，7.2)。
●近期发作性下丘脑疾病的假阴性检测结果的可能性：如有适应证重复测试。(5.3).
不良反应
最常见不良反应为味觉障碍，眩晕，头痛，疲乏，恶心，饥饿，腹泻，上呼吸道感染，感觉热，多汗症，鼻咽炎，和窦性心动过缓(6.1)。
报告怀疑不良反应，联系Aeterna Zentaris GmbH电话1-888-305-2895，或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
完整处方资料
1 适应证和用途
MACRILEN是适用为成年生长激素缺乏(AGHD)的诊断.
使用限制
尚未确定MACRILEN对有机体质量指数(BMI) > 40 kg/m2受试者的安全性和诊断性能。
2 剂量和给药方法
2.1 推荐剂量
推荐剂量是一个单次口服剂量0.5 mg/kg的macimorelin。该剂量被给予作为一个重建溶液[见剂量和给药方法(2.3)]在患者空腹共至少8小时。
2.2 MACRILEN使用前重要建议
● MACRILEN使用前终止强CYP3A4诱导剂[见警告和注意事项(5.2)和药物相互作用(7.2)]。
● 终止生长激素(GH)治疗至少一周给予MACRILEN前[见药物相互作用(7.3)]。
● 避免MACRILEN与已知影响垂体GH分泌药物使用[见药物相互作用(7.3)].
● 对有性激素，甲状腺激素和/或糖皮质素缺乏患者，在给予MACRILEN前适当地取代各缺失激素。
● MACRILEN使用前确保患者已空腹共至少8小时。
2.3 对制备和给药指导
由一位卫生保健专业人员完全如下准备和给药。
准备MACRILEN溶液：
a.称重患者的公斤数(即，kg)。
b. 确定需要准备给药的MACRILEN袋数：
i. 对一位患者体重至120 kg，使用1袋，
ii. 对一位患者体重超过120 kg，使用2袋。.
c. 使用一个玻璃杯或透明朔料容器有毫升刻度(即，mLai)溶解袋的整个容量在适当容积水中.
i. 对1袋溶解在120 mL的水(相当于至60 mg/120 mL).
ii.对2袋溶解在240 mL的水(相当于至120 mg/240 mL).
d. 轻轻搅拌MACRILEN溶液共约2至3分钟(将残留小量未溶解颗粒)。溶液将有一个最终浓度0.5 mg/mL.
e. 在制备后30分钟内使用MACRILEN溶液。
f. 遗弃任何未使用的MACRILEN溶液。
确定对测试需要的MACRILEN溶液的容积：
g. 确定推荐剂量将被给予通过乘以患者体重公斤乘以0.5 mg/kg。例如，一位70 kg患者将需要一个35 mg剂量。.
h. 确定准备将被给予的MACRILEN溶液容积通过除推荐剂量以0.5 mg/mL。例如，一位患者需要一个剂量35 mg将需要70 mL的重建MACRILEN溶液。
i. 使用一个注射器(无一个针头)有mL的刻度测量将被给予MACRILE溶液的确切容积和转移MACRILEN溶液需要的一个需要容积至饮玻璃杯。
给予MACRILEN溶液和进行测试：
j. 正在被测试的患者在30秒内饮在饮杯中的被测试的整个容积(即，剂量)的MACRILEN溶液。
k. 在测试时间按常规观察被测试的患者。
l. MACRILEN给药后在30分钟，45分钟，60分 |
