酸酯酶症是一种遗传性渐进式代谢紊乱疾病，死亡率较高，死因主要为呼吸衰竭。Strensiq是FDA批准的首款用于治疗低磷酸脂酶症的药物。Strensiq可促进提高酶底物水平，预防或逆转骨骼矿化的缺陷，避免患者出现骨骼及其它器官严重异常及过早死亡。值得一提的是，Alexion制药致力于罕见病药物的研发。除Strensiq 外，该公司用于治疗溶酶体酸脂酶缺乏症的Kanuma也于2015年获得FDA的批准。Alexion的销售额预期为5亿美元。
32. Yondelis（曲贝替定，trabectedin）—罕见病药物
2015年10月23日，FDA同意优先审核Yondelis® （trabectedin，曲贝替定）用于包括脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤亚型在内的晚期软组织肉瘤（STS）患者的新药上市申请 （NDA）。
软组织肉瘤（STS）是一种起源于肌肉、脂肪、血管、神经、肌腱和关节内衬这类软组织的肿瘤，占全部恶性肿瘤的0.7%。我国STS的发病率为1.1/10万～2.0/10万。平滑肌肉瘤是一种侵袭性的STS，占所有STS的5%～10%。脂肪肉瘤也是属于STS。Yondelis是一种海洋生物碱。早在2007年，就已获EMEA批准用于治疗蒽环类药物和异环磷酰胺治疗失败或不适合这些药物治疗的晚期STS。Yondelis先后经历3次，持续6年的FDA审评之路之后才最终获批。与传统化疗药物达卡巴嗪相比，Yondelis可显著延长患者的生存期。此外，Yondelis与多柔比星和异环磷酰胺均无交叉耐药性。Yondelis预计销售额峰值为3亿欧元（3.3亿美元）。
33. Nucala（mepolizumab）—哮喘
2015年11月4日，FDA批准了葛兰素史克（GSK）治疗严重哮喘的抗体——美泊利单抗（Mepolizumab）商业上称为Nucala，被批准可用于12岁以上患者的附加维持治疗，可每四周注射一次。该药物预期销售额为6到10亿美元。
34. Genvoya（emtricitabine, cobicistat, elvitegravir, tenofovir alafenamide复合剂）——艾滋病
2015年11月5日，FDA批准了吉利德新型4合1抗HIV药物Genvoya的上市申请。Genvoya是一款日服一次的单一片剂，用于治疗HIV-1初治成年患者，由抗病毒药物elvitegravir（埃替拉韦）、emtricitabine （恩曲他滨），药物增效剂cobicistat及前体药物tenofovir alafenamide（替诺福韦艾拉酚胺富马酸，TAF）组成。吉利德一直力推Genvoya作为已上市抗HIV药物Stribild和Viread的升级版，在沿用3款老药的基础上， Genvoya以TAF替换了富马酸替诺福韦酯（TDF），后者是Viread和Stribild的主要成分。
不过，美国艾滋病健康基金会（AHF）发声质疑吉利德HIV新药Genvoya上市的真实意图，并指出该药物上市可能只是该公司的专利期限延长策略。而吉利德官方曾作出解释：相对于TDF（Viread）而言，TAF临床给药剂量更小，更容易进入细胞发挥药效，尤其是HIV感染细胞，且能发挥更强大的抗病毒疗效。而就安全性角度而言，Genvoya较Stribild能更好的保护肾功能，减少患者骨折风险。
35.Cotellic（cobimetinib）—罕见病药物
2015年11月10日，FDA批准了罗氏的MEK抑制剂Cotellic （通用名cobimetinib），和BRAF抑制剂Zelboraf （通用名vemurafenib）联用用于治疗BRAF V600E或 V600K变异的晚期黑色素瘤。这是继葛兰素的Taf/Mek组合之后的第二个BRAF/MEK抑制剂组合。
黑色素瘤一种高度恶性的皮肤肿瘤，易转移，发病率占所有肿瘤的1%～3%，年增长率为3%～5%。2012年全球黑色素瘤新法病例232000例，死亡55000例。我国每年新发病例约2万人。近年来，靶向黑色素瘤药物发展迅速，目前用于治疗黑色瘤的药物主要有威罗菲尼、达拉非尼、曲美替尼和易普利姆妈等。Cobimetinib与威罗菲尼联用治疗BRAF V600E或 V600K突变阳性的晚期黑色素瘤。Cobimetinib与威罗菲尼联用是医学界治疗BRAF V600E或 V600K突变阳性的晚期黑色素瘤的一大进步。Cotellic的预测销售峰值为8亿美元。
36. Tagrisso（osimertinib (AZD9291)）—罕见病药物
2015年11月13日，FDA批准了阿斯利康新药AZD9291上市，AZD9291的商品名和通用名叫Tagrisso或Osimertinib。这是治疗晚期非小细胞肺癌的第三代TKI类靶向药物，其问世给更多的肺癌患者带来了好的生存获益。据估计，接受当今表皮细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后病情进展的EGFRm NSCLC群体中，高达2/3的患者产生T790M耐药突变。然而，当今T790M耐药突变的治疗十分有限。Tagrisso是首个获批用于经EGFR-TKI治疗时或治疗后病情进展的T790M突变阳性NSCLC的药物，可满足T790M耐药突变患者人群的临床需求。可以说，Tagrisso的问世为T790M耐药突变的治疗掀开了崭新的一页，该药物的销售额峰值高达30亿美元。
37. Darzalex（daratumumab）——罕见病药物
2015年11月16日，FDA批准了强生公司的Darzalex，这是首个用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的单克隆抗体，适用于曾接受过至少三种治疗方案的MM患者。Darzalex的问世为MM的治疗提供一种新的治疗手段，预计将会有众多的MM患者从中获益。Darzalex的问世拉开了单克隆抗体治疗MM的序幕。药物的销售额峰值预测为40亿美元。
38. Ninlaro（ixazomib）—罕见病药物
2015年11月20日，FDA批准了Ninlaro作为首个口服蛋白酶体抑制剂，与来那度胺和地塞米松联用治疗多发性骨髓瘤（myltiple myeloma，MM）。该三药联合方案是用于治疗MM的全口服治疗方案。可以说，作为口服给药的Ninlaro因方便患者的离院治疗而更受MM患者的青睐。此外，Ninlaro的耐受性和安全性较好，与第一代蛋白酶体抑制剂万珂®相比，Ninlaro引起外周神经病变的风险更低。该药物的预期销售峰值为15亿美元。
39. Portrazza（necitumumab）—罕见病药物
2015年11月24日，FDA批准了Portrazza（necitumumab）联合两种其他药物用于治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCL）。
鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）约占NSCLC的30%，该病是一种毁灭性的疾病，具有治疗难预后差的特点。转移性鳞状NSCLC的5年生存率不足5%。过去20年，鳞状NSCLC的治疗几无进展，现有治疗方案远不能满足临床 |
