),该药主要用于治疗侵入性曲霉病和毛霉菌病,这两种真菌感染多发于血癌患者。isavuconazonium sulfate是新一代三唑类广谱抗真菌药,用于治疗侵入性曲霉菌和毛霉菌病(这两种真菌感染多发于免疫性低下的肿瘤患者,特别是血癌患者)。isavuconazonium sulfate具有生物利用度高、口服吸收不受食物影响以及不良反应较小的优点。Isavuconazole sulfate的问世为临床治疗侵袭性真菌感染提供了新选择。药物预期销售达5亿美元。
9. Unituxin(dinutuximab)—罕见病药物
2015年3月10日,FDA宣布批准Unituxin(dinutuximab)作为高风险神经母细胞瘤患儿综合治疗方案(包括手术、化疗、放射治疗)中的一线治疗药物。Unituxin预计销售峰值为6000万到1.5亿美元。儿童高危神经母细胞瘤是一种罕见肿瘤,常见于5岁及以下儿童,患病后存活率低。儿童神经母细胞瘤发病率约为1/10万。Unituxin是FDA批准的首个针对高风险神经母细胞瘤患者的治疗药物,可在一定程度上满足高风险神经母细胞瘤儿童延长存活期的需求。
10.Cholbam(cholic acid)—罕见病药物
2015年3月17日,FDA 批准 Cholbam( 胆酸)胶囊,它是获得 FDA 批准用于因单一酶缺乏而导致胆汁酸合成障碍的儿科及成年患者及用于过氧化物酶体病(包括齐薇格谱系障碍)患者的首款治疗药物。患有这种罕见、遗传性、代谢疾病的患者在临床上显示有肝脏疾病、脂肪痢(粪便中有脂肪)及脂溶性维生素吸收降低导致的并发症。
Cholbam是FDA迄今为止批准的唯一用于治疗先天性胆汁酸合成障碍(CBAS)的药物,适用于年龄≥3岁的CBAS患者。CBAS是一种罕见遗常染色体隐性传性疾病,约占儿童胆汁淤积性疾病的1%~2%,CBAS是由胆汁酸合成过程中酶缺失所致。CBAS早期患者可通过口服补充胆汁酸及脂溶性维生素等治疗获得良好疗效。Cholbam的问世解决了多年来CBAS患者无药可用的尴尬局面。
11. Corlanor(ivabradine) -心脏病药物
2015年4月15日,Corlanor(ivabradine)是超极化激活环核苷酸门控(HCN)通道阻滞药,伊伐布雷定(ivabradine)的化合物专利:EP 0534859A1(1992 年9 月25日),用于降低患者心衰恶化导致的住院治疗风险。预期销售峰值达3000万美元到1亿美元。
12. Kybella(去氧胆酸)—全球首个“双下巴”溶脂针
2015年4月29日,Kybella(deoxycholic acid)是一种溶细胞药物,注入体内组织后破坏细胞膜导致细胞溶解,用于治疗成人中至重度颌下脂肪。这是FDA批准的全球首个“双下巴”溶脂针Kybella(ATX-101),用于中度至重度“双下巴”成人,该针剂是用于消除多余颏下脂肪(双下巴)的首个也是唯一一个非手术治疗产品。ATX-101是一种人造的脱氧胆酸(deoxycholic acid),这是人体内天然存在的一种物质,帮助分解脂肪。预期销售峰值为3亿美元。
13. Viberzi(eluxadoline)—腹泻型肠易激综合征
2015年5月27日,美国 FDA 批准 Viberzi(eluxadoline)用于成年男女患者的腹泻型肠易激综合征(IBS-D)。Viberzi(eluxadoline)是μ、κ 阿片受体激动药,δ- 阿片受体拮抗药,化合物专利是WO 2005090315A1(2005 年3 月14 日),用于治疗成人腹泻型肠易激综合征(IBS-D)。预计销售额峰值为4.4亿美元。
14. Kengreal( cangrelor)—注射抗凝药
2015年6月22日,FDA批准了Medicine Company的抗血小板注射剂Kengreal( cangrelor)上市,用于辅助经皮冠状动脉介入治疗(PCI),以避免病患(未使用P2Y12抑制剂和糖蛋白IIb/IIIa抑制剂)围手术期形成血栓。Kengreal是一种可逆的P2Y12抑制剂。P2Y12是一种G蛋白偶联受体,主要表达于血小板表面,在血液凝固中扮演非常重要的作用。预计销售额峰值为4亿美元。
15.Orkambi(lumacaftor/ivacaftor复合剂)—罕见病药物
2015年7月2日,FDA 批准首款旨在治疗疾病病因的囊性纤维化药物Orkambi(Lumacaftor 200 mg/Ivacaftor 125 mg),目前被批准用于 12 岁及以上年龄、携带 F508del 突变的囊性纤维化(CF)患者,F508del 突变可引起一种异常蛋白的产生,这种异常蛋白能导致人体内水分与氯化物的转运发生紊乱。携带该两种拷贝突变(一种从父母遗传而来)是 CF 的主要因素。预计销售额为50亿美元。
囊性纤维化(CF)是一种严重威胁生命的遗传性疾病,由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致。CF主要病变为外分泌腺功能紊乱,粘液腺增生,分泌液粘稠,不同器官病变程度不同。预计全球约有7万人受囊性纤维化所困扰。
在CF治疗领域,Vertex公司已初露尖角。该公司开发的伊伐卡托已于2012年获FDA批准用于治疗G551基因突变的CF。为拓展CF这一疾病领域,针对患者人群更多的F508del突变型CF患者,Vertex公司开发了Orkambi。临床试验证实,Orkambi可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康。
16.Entresto(sacubitril/valsartan复合剂)—抗心衰药物
2015年7月7日,FDA批准了诺华有史以来最振奋人心的抗心衰药物Sacubitril/Valsartan(沙库必曲/缬沙坦),商品名Entresto(以前叫LCZ696),该药研究时被称为LCZ696是一种血管紧张素受体和脑啡肽酶双重抑制剂(ARNI)。在整个制药工业专心寻找新颖机理专科药物的时代Entresto可以算作一个奇葩。这是两个老药的复方组合,针对的是最大的一类慢性疾病,这与时代潮流背道而驰。
Entresto是一种万众瞩目的心衰药物,是首个也是唯一一个在临床试验中疗效显著超越标准治疗药物依那普利(enalapril)的药物,而且表现出更高的 安全性。Entresto的杰出表现,使该药成为过去10年中心脏病学领域最重要的进展之一。预计销售达到37.3亿美元。
17. Rexulti(brexpiprazole)—精神病药物
2015年7月11日,灵北(H.Lundbeck)和大冢(Otsuka)重磅精神病新药Rexulti(brexpiprazole)获FDA批准:(1)作为一种辅助药物用于重度抑郁症(MDD)成人患者的治疗;(2)用于精神分裂症(schizophrenia)成人患者的治疗。预期销售峰值高达14亿美元。
18.Praluent(alirocumab)—心脑务管药物 |