非易事。
不过，FDA的批准仍标志梯瓦获得了一次重大胜利，因为该公司近年承受了压力巨大。目前该公司正进行重组，而由于仿制药业务受到低价的打击，梯瓦 CEO最近离开了公司，其品牌药业务长时间以来也鲜有新品上市。
对于Concert制药来说，这次批准也代表着它的一大亮点，该公司多年来一直致力于氘代药物的研究。享迋顿病是一种致命的神经退行性疾病，其特点是与舞蹈病相关的严重重复性的扭曲和扭动。
运动障碍药物Ingrezza（Valbenazine）
2017年4月11日，FDA批准Neurocrine Biosciences的治疗成人迟发性运动障碍的新药Ingrezza（Valbenazine），这是美国FDA批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物。
Valbenazine是一款选择性的VMAT2抑制剂。VMAT2是大脑内的一种蛋白，能够包裹住多巴胺之类的神经递质，将它们运输和释放到突触前神经元。通过抑制VMAT2，valbenazine有望让控制运动的脑部区域减少多巴胺的分泌量，从而避免出现多巴胺信号通路紊乱。这款药物的特异性非常高，与VMAT1、多巴胺能受体、5-羟色胺能受体等亲和力较低，从而避免导致其他副作用。此外，它也能与抗精神病药物或抗抑郁药一同服用。先前，它曾获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定。
迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病，表现为躯干、四肢、面部等出现不自主的重复异常运动。这往往是由于其他药物所导致。在精神分裂症、双相人格障碍与抑郁症的治疗中，抗精神病药会抑制大脑内的多巴胺受体，而这会导致一些人体内的多巴胺信号通路出现紊乱。如果这些紊乱发生在脑部控制运动的区域，就会造成迟发性运动障碍的症状。这种听起来有些陌生的疾病影响了广大的人群——仅在美国，受该疾病困扰的人就多达50万。由于这些症状非常严重，持续良久，且无法逆转，迟发性运动障碍的患者也急需一种新型的药物，来改善他们的生活质量。
在一项3期临床试验中，研究人员评估了与安慰剂相比，每日服用40毫克或80毫克Valbenazine，是否能影响患者的AIMS运动障碍综合评分（AIMS dyskinesia total score）。研究表明，每日服用80毫克Valbenazine的患者，有40%的患者其AIMS评分降低了一半以上。相比之下，服用安慰剂的患者中只有8.7%出现了类似的改善。这使它达到了主要临床终点。另外，它的总体耐受良好。基于这些数据，美国FDA批准Valbenazine上市。
白血病药物Rydapt（Midostaurin）
4月28日，FDA批准Rydapt（米哚妥林）与化疗疗法联合用于新确诊的急性髓系白血病成年患者治疗，适用于有特定基因突变FLT3的患者。Rydapt被批准与一种伴随诊断试剂LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay一起使用，该诊断试剂用来检测急性髓系白血病患者的FLT3突变。
急性髓系白血病是一种快速进展的癌症，其形成于骨髓，可导致血液中白细胞数量增多。美国国家癌症研究所估计，2016年美国将有大约1.993万人被确诊患有急性髓系白血病，有1.043万人预计会死于这种疾病。
「Rydapt是首个与化疗疗法联合用于治疗急性髓系白血病的靶向药物，」美国药品评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任兼美国肿瘤优化中心主任、医学博士Pazdur称。「使用一种诊断检测产品检测基因突变的能力意味着医生可以确定从种一联合治疗获益的特定患者。」
Rydapt是一种激酶抑制剂，其通过阻断几种促进细胞增长的酶而起作用。如果使用 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay 在血液或骨髓中检测到 FLT3 突变，患者就有资格以 Rydapt 及化疗疗法进行联合治疗。
Rydapt 用于急性髓系白血病的安全性及有效性在一项随机试验中得到研究，受试者为717名既往未治疗的急性髓系白血病患者。试验中，接受 Rydapt 与化疗疗法联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比生存的更久，但明确的中值生存率不能可靠估计。
此外，试验中接受 Rydapt与化疗疗法联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比，其没有某些并发症的生存期期更长（平均8.2个月对3个月），这里的并发症包括起始治疗60天内不能达到完全缓解、白血病进展或死亡。
Rydapt用于急性髓系白血病的常见副作用包括发热性嗜中性粒细胞减少症、恶心、粘膜、炎症（粘膜炎）、呕吐、头痛、因出血导致皮肤斑点（瘀点）、肌肉骨骼疼痛、流鼻血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。Rydapt 不应用于对米哚妥林及 Rydapt 中其它成分过敏的患者。孕妇或哺乳期妇女不应使用 Rydapt，因为这款药物可以导致胎儿或新生儿受到伤害。经历肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用 Rydapt。
Rydapt今天也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍（进行性系统性肥大细胞增多症、与血液肿瘤或肥大细胞白血病相关的系统性肥大细胞增生症）的成年患者。Rydapt 用于这些患者的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。
FDA授予了该上市申请优先审评资格、快速通道审评资格（用于肥大细胞增多症）及突破性疗法资格（用于急性髓系白血病）。FDA 将Rydapt的批准授予了诺华，将LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay 的批准授予了Invivoscribe Technologies公司。
骨质疏松药物Tymlos（Abaloparatide）
4月28日，FDA宣布批准Radius保健公司药物Tymlos用于治疗骨质疏松症，适用于处于骨折风险或对其它治疗药物无效的绝经后妇女。该药物通过注射使用，其在临床试验中与安慰剂相比，显示可以使脊柱骨折的绝对风险降低3.6%，使非脊柱骨折风险降低2%。
该药物的获批时间早于预期，其上市后将与礼来的Forteo（特立帕肽）及安进的Prolia（狄诺塞麦）相竞争。该公司未披露这款药物的价格，但预计很快会在5月1日的一个电话会议上公布。
摩根大通分析师Fye在一份研究报告中称，「这次批准将 Radius转变成了一家商业化的公司。我们认为由于有良好的预计毛利率，他们有空间去定价，甚至可以以低于特立帕肽的价格定价。Tymlos携带一项黑框警告，提醒该药物存在与特立帕肽相类似的骨癌风险。一些分析师提醒，Tymlos可能面临巨大的竞争挑战。
「虽然FDA的批准是积极的，但考虑到竞争，我们也看到了巨大的商业困难，」杰富瑞分析师Yang在一份研究报告中称。他估计这款药物到2028年将产生4.5亿美元的销售峰值。
NSCLC药物Alunbrig（Brigatinib）
4月28日，FDA加速批准Brigatinib（ALUNBRIG，武田制药）用于转移性间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌治疗，适用于经克唑替尼治疗疾病出现进展或对其不耐受的患者。
此次批准基于一项非对比、两组、开放式多中心临床试验，该试验证明经克唑替尼治疗后疾病进展的局部晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌患者使用该药物治疗获得了临床有意义和持久的总有效率。基于FDA批 |
