定他们是否携带一种特定的基因突变，即一种有毒的或生殖性的 BRCA突变。临床试验在携带或不携带突变的患者中检测了他们治疗肿瘤保持不增长的时间（无进展生存期）。
以Zejula治疗且携带生殖性BRCA突变的患者，其中值无进展生存期为21个月，相比之下，以安慰剂治疗的相同疾病患者其无进展生存期为5.5个月。以Zejula治疗且不携带生殖性 BRCA 突变的患者，其中值无进展生存期为9.3个月，而以安慰剂治疗的相同疾病患者其无进展生存期为3.9个月。
Zejula常见的副作用有红细胞水平降低（贫血）、血小板计数减少（血小板减少症）、白细胞计数减少（嗜中性白血球减少症或白血球减少症）、心悸、恶心、便秘、呕吐、腹痛/腹胀 (膨胀)、粘膜炎症（粘膜炎）、腹泻、消化不良（食滞）、口干、疲劳、食欲下降、尿路感染、肝脏问题(AST/ALT 升高)、肌肉疼痛（肌痛）、背部疼痛、关节疼痛 (关节痛)、头痛、头晕, 不寻常的味觉（味觉障碍）、失眠、焦虑、类似感冒症状（鼻咽炎）、呼吸困难、咳嗽、皮疹和高血压。
Zejula与严重风险相关，比如高血压、血压严重升高（高血压危象）、骨髓问题（骨髓增生异常综合征）、一种血液肿瘤（急性髓性白血病）及骨髓血细胞水平降低（骨髓抑制）。孕妇或哺乳期女性不应使用Zejula，因为该药物可能对导致胎儿发育或新生儿有造成影响。
FDA 对这款药物的上市申请授予了快速通道审评资格、优先审评资格及突破性疗法资格。Zejula也获得了孤儿药资格，因为它可以用于治疗复发性卵巢上皮癌。这一资格可为申请者提供激励措施，以此帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。Zejula 由Tesaro 公司获批。
多发性硬化症药物Ocrevus（Ocrelizumab）
2017年3月28日，FDA批准了罗氏控股公司的多发性硬化症（MS）药物Ocrevus，此前，这个潜在的重磅炸弹药物的批准时间曾因监管机构对制造问题的担忧而延迟。
Ocrevus化学名称为Ocrelizumab，因成为首例在美国获得批准的进行性神经系统疾病（PPMS）的药物而闻名。 该药物也被批准用于治疗其中最常见的疾病形式，即复发性多发性硬化症（RRMS）。
罗氏表示，将在两周内向美国人提供Ocrevus。该药进入美国市场的时间延迟了三个月，2016年12月底 FDA 推迟了审批决定的最后期限，并称Ocrevus 的商业化生产流程还没有准备好。
Ocrevus是减少免疫系统对身体自身神经元的攻击的免疫抑制药物，可以成为 MS 的主要治疗方法。根据路透社的数据，分析师预测到2021 年Ocrevus 的年销售额将超过30亿美元。这将有助于减轻由罗氏最畅销的癌症药物Rituxan，Avastin和Herceptin的收入下降带来的压力，这些产品将很快面临来自廉价生物仿制药的竞争。
罗氏的竞争对手诺华公司也正在开发自己的药物BAF312用于继发性进行性多发性硬化症。诺华公司表示，尽管BAF312的正式备案目标仍为2019年，但可能会在2017年上半年获得监管部门的批准。
其他公司也正在开发不同类型的多发性硬化症的新药，其中包括GeNeuro 公司。目前美国使用最广泛的硬化症用药是由梯瓦公司制造的Copaxone。
罗氏在PPMS研究中表示，使用Ocrevus的患者比安慰剂组的患者更有可能不表现出疾病进展的证据。该公司表示，与使用默克公司的 Rebif（老年用药）相比，采用Ocrevus时，试验显示75%的RRMS患者达到「无证据表明疾病活动」的状态。
该药物的批准过程并不简单。2010年，因出现患者得机会性感染死亡，罗氏和 Biogen 公司暂停了该生物制药用于类风湿关节炎的试验。狼疮肾炎患者也停止了用药试验。但罗氏公司表示，针对多发性硬化症并未重复出现致命的副作用。输液相关反应是多发性硬化症试验中所发现的主要不良副作用之一。
湿疹药物Dupixent（Dupilumab）
2017年3月28日，美国FDA批准注射剂Dupixent（dupilumab）用于治疗中重度湿疹（异位性皮炎）成年患者。Dupixent旨在用于局部用药后湿疹得不到充分控制的患者，或不建议使用局部用药的患者。Dupixent可与糖皮质激素联合使用，也可单独使用。
「FDA对Dupixent的批准证明了我们对皮肤病患者批准新的创新型疗法的承诺，」FDA药物评价与研究中心药物评价 III 办公室主任、医学博士 Beitz 称。「湿疹可引起明显的皮肤刺激，让患者感到不适，所以能够有各种治疗选择供患者使用是非常重要的，包括那些使用局部用药疾病得不到控制的患者。」
异位性皮炎是一种慢性炎症性皮肤病，其通常被称为「湿疹」，这是几种皮肤炎症的总称。异位性皮炎是多种湿疹中最为常见的。异位性皮炎通常发病于自儿童时代，疾病可持续到成年。异位性皮炎是遗传、免疫及环境综合因素导致的。在异位性皮炎患者中，皮肤会出现红色、鳞片状及生了外皮的疙瘩，这种疙瘩极其瘙痒。抓挠会导致肿胀、龟裂、渗出透明的液体，最后导致皮肤变得粗糙。
Dupixent以皮下注射使用。Dupixent的活性成分是一种可与引起炎症的一种蛋白 [白介素-4（IL-4）受体a亚基（IL-4Ra）]相结合的抗体。通过与这种蛋白相结合，Dupixent能够抑制在异位性皮炎发展中起作用的炎症反应。
Dupixent的安全性及有效性基于三项安慰剂对照临床试验，总共有2119名局部用药后疾病得不到控制的中重度异位性皮炎患者参与。总之，接受Dupixent治疗的受试者获得了更好的缓解（定义为清除或几乎清除），并在治疗16周后，其瘙痒症状减轻。
Dupixent可引起一些副作用，比如严重过敏反应及眼部问题（如结膜炎及角膜炎）。如果患者出现新的症状或眼部症状恶化，如发红、瘙痒、疼痛或视觉变化，那么他们应向其医疗保健服务商进行咨询。最常见的副作用包括注射部位反应，嘴或唇部出现感冒疮，眼及眼睑炎症，包括发红、肿胀及瘙痒。
Dupixent用于哮喘治疗的安全性与有效性尚不明确。同时患有哮喘的患者在没有与其医师沟通的情况下不应调整或停止他们的哮喘治疗。FDA授予了 Dupixent的上市申请优先审评资格与突破性疗法资格。Dupixent由再生元制药获批。
亨廷顿氏舞蹈病药物Austedo（Deutetrabenazine）
2017年4月3日， FDA 批准Teva准重磅级亨廷顿氏舞蹈病药物，而在此之前10个月，FDA 曾因对受试者中发现的某些代谢物存有疑虑而拒绝批准这款药物。
这是 FDA 批准的全球首个氘代药物，氘代可以使药物在患者体内的代谢更为缓慢，药物的半衰期延长。采用这种方式，用较低剂量即可获得更大的疗效。梯瓦这款药物是一种小分子的囊泡单胺转运体 2（VMAT2）抑制剂，VMAT2旨在调节大脑中多巴胺的水平。这款药物将以Austedo为商品名销售。
两年前，梯瓦为获得这款药物以35亿美元收购 Auspex，在第一次被拒绝后，梯瓦着实受到了打击，好在迟来的这次批准终算有了回报。梯瓦也在推动这款药物用于迟发性运动障碍，但后期试验的结果喜忧参半，这使得一些分析师更看好来自Neurocrine的竞争药物。eva luatePharma已将这款药物列为潜在的重磅级药物，但要达到这一标准并 |
