1. 有効性

(1) ヘアリーセル白血病10）
適格例10例における臨床成績は以下のとおりであった。（表3参照）

(2) 再発・再燃又は治療抵抗性の低悪性度又はろ胞性B細胞性非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リンパ腫11)

1) 0.09mg/kg/日の7日間持続点滴静注
適格例41例における臨床成績は以下のとおりであった。（表4参照）

2) 0.12mg/kg/日の2時間点滴静注・5日間連日投与8）
適格例18例における臨床成績は以下のとおりであった。（表5参照）

2. 骨髄抑制発現及び回復の期間6）,10）,11）,12）
(1) 7日間持続点滴静注
本剤の投与開始後に認めた好中球減少、血小板減少、ヘモグロビン減少の最低値、最低値までの期間及び最低値からの回復期間を次表(1)に示す（上段：全例、下段：ヘアリーセル白血病［HCL］例）。これらの副作用で最低値に至るまでの日数は13～17日（中央値）であり、回復までの期間は8～13.5日（中央値）であった。本データは国内で実施された臨床試験で本剤が投与された81例（うちヘアリーセル白血病10例）の1コース目のデータである。また、繰り返し投与が施行された低悪性度非ホジキンリンパ腫患者45例について投与コース毎に解析した結果を次表(2)に示す。コースを重ねると発現時期、最低値並びに最低値までの期間には差を認めないが、特に血小板減少においては休薬期間内に回復した症例が少なく、回復までの期間が延長する可能性がある。

(2) 2時間点滴静注・5日間連日投与注）
本剤の0.12mg/kg/日が投与された低悪性度非ホジキンリンパ腫患者20例について投与コース毎に解析した結果を次表(3)に示す。
注）本試験では、次コース開始に先立ち、好中球数1500/μL以上及び血小板数10×104/μL以上を満たさない場合、最大2週間まで投与を延期した。骨髄機能の回復が遅延し、休薬を2週間延期しても前記の値を満たさない場合は、本剤の投与を中止した。
臨床成績の表
表3
完全寛解（CR）  部分寛解（PR）  有効率（完全寛解及び部分寛解） 
5例  2例  70.0％（7/10） 
表4
完全寛解（CR）  部分寛解（PR）  有効率（完全寛解及び部分寛解） 
6例  18例  58.5％（24/41） 
表5
完全寛解（CR）  部分寛解（PR）  有効率（完全寛解及び部分寛解） 
2例  7例  50.0％（9/18） 
骨髄抑制発現例における最低値到達までの期間及び回復までの期間(1)
［第1コース／上段：国内臨床試験全例、下段：ヘアリーセル白血病患者］
項目  　  発現例数（％）  投与前値※
中央値（範囲）  最低値※
中央値（範囲）  最低値までの期間［日］
中央値（範囲）  最低値からの回復期間※※［日］
中央値（範囲） 
好中球減少  全例  50
（62.5％）  2,437
（270～5,904）  1,168
（39～1,933）  15.5
（6～43）  8
（3～50） 
好中球減少  HCL  8
（80.0％）  1,655
（270～5,276）  652
（39～1,484）  15
（8～30）  8
（5～50） 
血小板減少  全例  17
（21.0％）  12.0
（5.4～28.5）  5.3
（2.0～9.4）  13
（3～43）  13.5
（5～19） 
血小板減少  HCL  2
（20.0％）  5.7
（5.4～6.0）  3.75
（3.7～3.8）  8
（8～8）  11.5
（8～15） 
ヘモグロビン減少  全例  21
（25.9％）  10.5
（8.1～12.3）  9.5
（5.8～10.9）  17
（7～36）  9
（3～53） 
ヘモグロビン減少  HCL  2
（20.0％）  8.55
（8.1～9.0）  6.4
（6.1～6.7）  15
（15～15）  29.5
（6～53） 
上段：国内投与全81例での集計、下段：ヘアリーセル白血病10例での集計
※単位：好中球減少（/μL）、血小板減少（×104/μL）、ヘモグロビン減少（g/dL）
※※回復は各副作用において、JCOGの副作用判定基準で投与前グレード又は投与前値のいずれか低い値に回復したとき

骨髄抑制発現例における最低値到達までの期間及び回復までの期間(2)
［第1コース～第3コース／低悪性度非ホジキンリンパ腫患者］

 項目  　  発現例数（％）  当該コース投与前値※
中央値（範囲）  当該コース最低値※
中央値（範囲）  最低値までの期間［日］
中央値（範囲）  回復例数※※
（％）  最低値からの回復期間［日］
中央値（範囲） 
好中球減少  第1コース
（45例）  29/44※※※※
(65.9％)  2,401
(1,176－5,862)  1,196
(334－1,933)  17
(8－43)  18
(62.1％)  5.5
(3－13) 
好中球減少  第2コース
（35例）  28
(80.0％)  2,402
(1,328－4,788)  881
(340－1,955)  16.5
(4－39)  16
(57.1％)  5
(3－18) 
好中球減少  第3コース
（22例）  17
(77.3％)  1,914
(700－8,598)  975
(447－1,782)  16