平均±標準偏差
a）1回あたりの投与量
b）中央値（最小値, 最大値）
注：本剤の承認用法・用量は1回100mgを1日2回である。

薬物相互作用（外国人データ）：その他の薬剤との薬物相互作用7）8）9）10）11）

 エリグルスタット酒石酸塩の用法・用量  被併用薬とその用量  血漿中における測定対象
（例数：単独投与/併用投与）  単独投与時と併用投与時の血漿中薬物動態パラメータの比較
幾何平均値の比
（90％信頼区間）
Cmax  単独投与時と併用投与時の血漿中薬物動態パラメータの比較
幾何平均値の比
（90％信頼区間）
AUC 
100mg
1日1回  リファンピシンb）
600mg i.v.  エリグルスタット
（6例/6例）  0.97
［0.86, 1.10］  0.95h）
［0.88, 1.03］ 
150mg
1日1回  リファンピシンc）
600mg i.v.  エリグルスタット
（19例/19例）  1.19
［0.98, 1.44］  1.19
［0.98, 1.45］ 
100mg
1日2回  リファンピシンb）
600mg p.o.  エリグルスタット
（6例/5例）  0.05
［0.04, 0.06］  0.04i）
［0.03, 0.05］ 
150mg
1日2回  リファンピシンc）
600mg p.o.  エリグルスタット
（19例/16例）  0.16
［0.11, 0.22］  0.15
［0.11, 0.21］ 
100mg又は150mg
1日2回a）  ジゴキシンd）
0.25mg  ジゴキシン未変化体
（28例/27例）  1.70
［1.56, 1.84］  1.49j）
［1.33, 1.66］ 
150mg
1日2回  メトプロロール酒石酸塩e）
50mg  メトプロロール未変化体
（14例/14例）  1.53
［1.31, 1.79］  2.08h）
［1.82, 2.38］ 
100mg
1日2回  経口避妊薬f）
（エチニルエストラジオール0.035mg、
ノルエチンドロン1.0mg）  エチニルエストラジオール未変化体
（29例/29例）  1.04
［1.00, 1.08］  1.02k）
［0.99, 1.06］ 
100mg
1日2回  経口避妊薬f）
（エチニルエストラジオール0.035mg、
ノルエチンドロン1.0mg）  ノルエチンドロン未変化体
（29例/29例）  1.03
［0.96, 1.11］  0.99k）
［0.96, 1.03］ 
100mg
1日1回  制酸薬g）
（水酸化アルミニウム1600mg、
水酸化マグネシウム1600mg、
シメチコン160mg）  エリグルスタット
（24例/23例）  1.15
［0.99, 1.32］  1.14h）
［0.99, 1.30］ 
100mg
1日1回  制酸薬g）
（炭酸カルシウム1000mg）  エリグルスタット
（24例/21例）  1.12
［0.96, 1.30］  1.09h）
［0.94, 1.26］ 
100mg
1日1回  パントプラゾールg）
40mg  エリグルスタット
（24例/21例）  1.08
［0.91, 1.27］  1.09h）
［0.92, 1.28］ 
a）CYP2D6 PMには100mg、EM、IM、URMには150mgを投与
b）CYP2D6 PM：6例
c）CYP2D6 EM：12例、IM：2例、URM：5例
d）CYP2D6 EM：19例、IM：1例、PM：4例、URM：4例
e）CYP2D6 EM：8例、IM：5例、URM：1例
f）CYP2D6 EM：24例、PM：3例、URM：2例
g）CYP2D6 EM：22例、IM：2例
h）AUC0-∞、i）AUC0-12h、j）AUC0-last、k）AUC0-24h
注：本剤の承認用法・用量は1回100mgを1日2回である。

*臨床成績

1. 酵素補充療法の治療歴を問わないゴーシェ病I型患者における国際共同治験（第III相試験）1）
日本人を含む酵素補充療法の治療歴を問わない18～75歳のゴーシェ病I型患者170例（CYP2D6 EMは131例、IMは23例、PMは7例、URMは3例、不明は6例）を対象に、本剤を26～78週間経口投与した。本剤の用法・用量は1回50mgを1日2回（日本人では投与1日目は1回50mgを1日1回、投与2日目以降は1回50mgを1日2回）投与から開始し、血漿中未変化体濃度を確認しながら、1回50、100又は150mgを1日2回に用量調節された。165例中137例が5項目（骨クリーゼ、ヘモグロビン値、血小板数、脾容積及び肝容積）からなる有効性複合評価項目を達成した。日本人10例（CYP2D6 EMは6例、IMは3例、不明は1例）はいずれも酵素補充療法の治療歴がある患者であり、全例で有効性複合評価項目を達成した。
注：本剤の承認用法・用量は1回100mgを1日2回である。

2. 海外試験

(1) 未治療ゴーシェ病I型患者における海外臨床試験（第III相試験）14）
酵素補充療法の治療歴のない16～62歳の外国人ゴーシェ病I型患者を対象に、本剤（20例）又はプラセボ（20例）を1日2回39週間経口投与した。本剤群（CYP2D6 EMは18例、IMは1例、URMは1例）の用法・用量は1回50mgを1日2回投与から開始し、血漿中未変化体濃度を確認しながら、1回50又は100mgを1日2回に用量調節された。主要評価項目である脾容積の変化率について、本剤群のプラセボ群に対する優越性が示された（p＜0.0001）。本剤群とプラセボ群との群間差（調整済み平均値［両側95％信頼区間］）について、脾容積のベースラインからの変化率は-30.03［-36.82, -23.24］％、ヘモグロビン値のベースラインからの変